211service.com
Acu implanti, lai cīnītos pret progresējošu aklumu
Pagājušajā nedēļā ASV Pārtikas un zāļu pārvalde ātri izstrādāja jaunu divu acu slimību ārstēšanu: ar vecumu saistītu makulas deģenerāciju un pigmentozo retinītu. Ārstēšana, ko izstrādājusi Lincoln, RI, biotehnoloģiju uzņēmums Neurotech, ir kapsula, kas tiek ķirurģiski implantēta acī. Kapsulas iekšpusē ir ģenētiski modificētas šūnas, kas ražo proteīnu, kas var novērst tīklenes gaismas jutīgo šūnu bojāeju, tādējādi aizsargājot redzi. Pašlaik ierīce atrodas II fāzes klīniskajos pētījumos.
Neurotech platforma ir unikāla un aizpilda ievērojamu tukšumu tīklenes deģeneratīvo slimību ārstēšanas iespējās, saka Stīvens Rouzs, bezpeļņas fonda Cīņas ar aklumu galvenais pētnieks, kas ir piešķīris Neurotech dotācijas, bet tam nav finansiāla līdzdalība. Cik man zināms, neviens cits uzņēmums netestē līdzīgu ierīci, saka Rose.
Parasti šūnas acs aizmugurē – tīklenē – pārvērš gaismu elektriskos signālos, kas tiek pārraidīti uz smadzenēm. Gan pigmentozās retinīta, gan visizplatītākās ar vecumu saistītās makulas deģenerācijas formas, sausas AMD, tīklenes gaismas jutīgās šūnas laika gaitā deģenerējas. Tā rezultātā tiek zaudēta redze.
Pacientiem ar šīm slimībām pašlaik ir maz ārstēšanas iespēju vai tās nav vispār. Līdz šim nevienas zāles vai ierīces nav apstiprinātas pigmentozes retinīta vai sausa AMD ārstēšanai, saka Rose. (Zāles ar nosaukumu Lucentis ir pieejamas mazāk izplatītai makulas deģenerācijas formai, ko sauc par mitro AMD, kurai raksturīga asinsvadu noplūde.)
Neurotech ierīce tiek implantēta acs daļā, ko sauc par stiklveida humoru, caurspīdīgu gēlu, kas atrodas starp lēcu priekšā un tīkleni aizmugurē. Kapsula ir izgatavota no puscaurlaidīgas plastmasas, kas ļauj ģenētiski modificēto šūnu ražotajam proteīnam difundēt tīklenē. Pētījumos ar dzīvniekiem proteīna-ciliārais neirotrofiskais faktors jeb CNTF palēnināja tīklenes šūnu deģenerāciju slimībās, kas ir analogas pigmentozai retinītam. Saskaņā ar Neurotech galvenā zinātniskā darbinieka Vena Tao teikto, ir pat pierādījumi, ka CNTF varētu veicināt tīklenes atjaunošanos.
Ierīces implantēšana stiklveida ķermenī ir salīdzinoši vienkārša, saka Pīters Frensiss, oftalmologs un tīklenes slimību un oftalmoloģiskās ģenētikas eksperts Keisija acu institūtā Portlendā, OR. Tā ir procedūra, kas jau tiek izmantota, piemēram, ar ierīcēm, kas atbrīvo steroīdu molekulas acīs pacientiem ar intraokulāru iekaisumu. Bet, tā kā Neurotech ierīce satur šūnas, tā piedāvā ilgtermiņa ārstēšanas izredzes. Vismaz teorētiski šīm šūnām jāturpina atbrīvot CNTF, kamēr tās paliek dzīvas.
Līdz šim Neurotech pieeja šķiet droša pacientiem ar deģeneratīvām tīklenes slimībām. Tāds tika konstatēts I fāzes izmēģinājumā ar 10 pacientiem, kura rezultāti tika publicēti 2006. gadā. Patiesais izaicinājums ir tas, vai mēs spēsim pārvērst pozitīvos novērojumus par dzīvniekiem cilvēkiem, saka Tao. II fāzes izmēģinājumi, kas, pēc Tao teiktā, jāpabeidz līdz 2009. gada sākumam, ir paredzēti, lai atbildētu uz šo jautājumu.
Tomēr Neurotech nav vienīgā pieeja deģeneratīvu tīklenes slimību apkarošanai. Citi pētnieki pārstāda dažāda veida šūnas pašā tīklenē. Piemēram, Vašingtonas universitātes biologs un tīklenes šūnu attīstības un reģenerācijas eksperts Thomas Reh ir izmantojis embrionālās cilmes šūnas, lai ražotu gaismas jutīgas šūnas, kas līdzinās tīklenes šūnām. Viņa komanda tagad pārstāda šūnas aklo peļu acīs, lai noskaidrotu, vai tās uzlabo dzīvnieku redzi. Saistītajā darbā Advanced Cell Technology, biotehnoloģiju uzņēmums, kas atrodas Alamedā, Kalifornijā, ir izmantojis embriju cilmes šūnas, lai ražotu cita veida tīklenes šūnas, ko sauc par pigmenta epitēlija šūnām, kas deģenerējas makulas deģenerācijas gadījumā. Pārstādot dzīvnieku modeļos, šķiet, ka šīs šūnas aizsargā tīklenes gaismas jutīgās šūnas un uzlabo redzi. Vēl citi pētnieki strādā ar šūnām, kas iegūtas no augļa audiem.
Šajās pieejās mērķis ir integrēt jaunas šūnas tīklenē, lai palīdzētu atjaunot tās darbību. Reh saka, ka tīklenes daļu atjaunošana var radīt daudz dramatiskāku vai ilgstošāku uzlabojumu nekā vienkārši palēnināt deģenerāciju. No otras puses, Neurotech stratēģija var būt mazāk riskanta, jo, ja kaut kas noiet greizi, šūnas var atkal izņemt, vienkārši noņemot ierīci, viņš saka.
Neurotech ir arī tālāk klīnisko pētījumu procesā nekā jebkura cita šūnu terapijas grupa, tāpēc tā platforma varētu būt pieejama pacientiem ātrāk, piebilst Reh.
Citi aktīvi pētījumi ir saistīti ar gēnu terapiju. Piemēram, Sandjego biotehnoloģiju uzņēmums Ceregene strādā ar gēnu proteīnam, ko sauc par NT4. Uzņēmuma pētnieki ir ievadījuši gēnu vairāku dzīvnieku modeļu tīklenē un redzējuši redzes uzlabojumus, norāda Džefrijs Ostrovs, Ceregene prezidents un izpilddirektors. Uzņēmums plāno drīzumā, iespējams, 2009. gadā, sākt klīniskos pētījumus cilvēkiem ar pigmentozu retinītu un makulas deģenerāciju.
Rose tomēr uzsver, ka Neurotech piedāvā vairāk nekā tikai īpašu ārstēšanas shēmu; tā piedāvā arī jaunu zāļu piegādes sistēmu. Pat ja pašreizējo izmēģinājumu rezultāti nav 100% iespaidīgi, viņš saka, Neurotech pieeju varētu pielāgot, lai nodrošinātu citus augšanas faktorus vai terapeitiskās molekulas. Tas ir tā skaistums. Tā ir iespaidīga platforma.