Agrīnais solījums garīgās atpalicības zālēm

Saskaņā ar rakstu Novartis ziņo par agrīniem panākumiem jaunām zālēm trauslā X sindroma, ar garīgu atpalicību un autismu saistīta traucējuma, ārstēšanai. The New York Times . Trauslais X ir visizplatītākais iedzimtais garīgās atpalicības veids un visizplatītākais zināmais autisma cēlonis. Zinātnieki cer, ka zāles, kas palīdz trauslajam X, palīdzēs arī citiem autisma veidiem. Sākotnējie rezultāti nelielam pacientu skaitam liecina, ka zāles ir visefektīvākās cilvēkiem ar neatklātu bioloģisko marķieri.

Vairāki citi uzņēmumi testē līdzīgus savienojumus, kas ir izredzes, kas ir sajūsmā autisma kopienai.

Es domāju, ka trauslas X mērķtiecīgas ārstēšanas metodes ir progresīvākās kognitīvās deficīta novēršanai personām ar neiroloģiskās attīstības traucējumiem, Rendijs Hagermans, medicīnas direktors M.I.N.D. Kalifornijas Universitātes institūts Deivisā man teica, kad ziņoja par iepriekšējo stāstu par līdzīgu narkotiku. Hagerman konsultējas ar vairākiem uzņēmumiem, tostarp Seaside, kas izstrādā trauslā X sindroma ārstēšanu. Viņa saka, ka tas var izraisīt intelektuālo traucējumu un uzvedības problēmu novēršanu ar šo traucējumu. Tas ir ārkārtīgi aizraujoši.

Tikai pirms trim gadiem es to būtu teicis garīga atpalicība ir invaliditāte, kam nepieciešama rehabilitācija, nevis traucējumi, kam nepieciešama medikamentu lietošana, Dr. Tomass R. Insels, medicīnas centra direktors. Nacionālais garīgās veselības institūts , stāstīja NYT . Jebkuri pozitīvi klīnisko pētījumu rezultāti būs pārsteidzoši cerīgi.

Saskaņā ar gabalu:

Dr Mark C. Fishman, Novartis Institutes for Biomedical Research prezidents, brīdināja par pārāk lielu optimismu. Izmēģinājumā piedalījās tikai daži desmiti pacientu, no kuriem tikai daži guva labumu no ārstēšanas. Viņš teica, ka zāles, visticamāk, būs gadu attālumā no tā, lai tās būtu komerciāli pieejamas, un turpmākajos klīniskajos pētījumos tās varētu neizdoties.

Mēs esam nelabprāt to publiskot, jo mums joprojām ir jāveic vairāk eksperimentu, jādara tie pareizi un lielākā veidā, sacīja Dr. Fišmens. Bet mūsu grupa jūtas diezgan labi par datiem.

Ja to autentiskums tiks apstiprināts turpmākos, lielākos pētījumos, rezultāti varētu kļūt arī par orientieri autisma izpētes jomā, jo zinātnieki domāja, ka šīs zāles var palīdzēt dažiem pacientiem ar autismu, ko nav izraisījis trauslais X, iespējams, kļūstot par pirmajām zālēm, kas novērš autisma galvenos simptomus. .

...

Novartis izmēģinājums, kas sākās 2008. gadā Eiropā ar šogad pabeigtu datu analīzi, bija pārāk īss, lai novērotu ietekmi uz pamata intelektu. Tā vietā pētnieki izmērīja dažādas novirzes, piemēram, hiperaktivitāte , atkārtotas kustības, sociāla atraušanās un nepiemērota runa. Vienam pacientu komplektam viņi deva zāles, bet citam placebo, un pēc dažām nedēļām viņi mainīja ārstēšanu, gan ārstiem, gan pacientiem nezinot, kura tablete ir kura.

Izmēģinājuma rezultāti bija kaut kas tāds kā juceklis, līdz Novartis zinātnieki pamanīja, ka pacienti, kuriem bija noteikta, neatklāta bioloģiskā iezīme, uzlabojās daudz vairāk nekā citi. Galvenais ir tas, ka mēs parādījām skaidrus uzvedības uzlabojumus, sacīja Dr. Fišmens.

Novartis zāles ir tajā pašā klasē kā savienojums, ko pārbauda jaunuzņēmums Seaside Therapys. Rakstā, ko es rakstīju Seaside šī gada sākumā, ir paskaidrots, kā šīs zāles darbojas:

Trauslā X mutācija bloķē proteīna, ko sauc par FMRP (fragile X garīgās atpalicības proteīna) ražošanu, kura parastais uzdevums ir kavēt molekulāro aktivitāti savienojumos starp nervu šūnām. Šķiet, ka olbaltumvielu zudums izsitīs sistēmu no prāta. Tas ir tāpat kā braukt ar automašīnu ar kāju uz akseleratora un bez bremzēm, saka Rendāls Galdnieks , ārsts un Seaside līdzdibinātājs. Šis ceļš ir pārāk daudz aktivizēts.

2007. gadā MIT neirozinātnieks un Seaside līdzdibinātājs Marks Bērs un viņa līdzstrādnieki atklāja, ka viņi var novērst trauslās X mutācijas izraisītos trūkumus pelēm, samazinot receptora, ko sauc par metabotropo glutamāta receptoru 5 (mGluR5), aktivitāti. atrodami uz smadzeņu šūnu virsmas. To darot, viņi sistēmai pievienoja jaunu bremzi. Dzīvnieki, kas izstrādāti, lai ražotu par 50 procentiem mazāk šī receptora, cieta mazāk krampju, kas ir trauslā X pazīme, un tiem bija mazāk smadzeņu anomāliju, salīdzinot ar pelēm, kas ražo visu receptoru daudzumu.

Kopš tā laika desmitiem akadēmisko laboratoriju visā pasaulē ir pierādījušas, ka mazām molekulām, kas paredzētas mGluR5 aktivitātes bloķēšanai, ir tāds pats efekts, samazinot novirzes pelēm ar trauslo X mutāciju. Šīs novirzes ietver krampjus, netipiskus olbaltumvielu sintēzes ātrumus un citus molekulārus traucējumus. Lai gan vēl nav skaidrs, vai izstrādes laikā pastāv kritisks logs zāļu ievadīšanai, pieaugušie dzīvnieki joprojām gūst labumu no ārstēšanas. Šie savienojumi ir veikuši ievērojamas izmaiņas trauslā X dzīvnieku modeļos, glābjot neparastus sinaptiskos savienojumus, saka Hagermans. Mēs ļoti ceram, ka tas darīs to pašu cilvēkiem.

Seaside, kas licencēja dažus no šiem savienojumiem no Merck, tikko pabeidza viena kandidāta sākotnējos drošības pētījumus. (Lielie farmācijas uzņēmumi jau gadiem ilgi ir izstrādājuši šīs molekulas, ko sauc par mGluR5 antagonistiem, pret dažādām slimībām, tostarp šizofrēniju un Parkinsona slimību. Tomēr neviena vēl nav apstiprināta lietošanai cilvēkiem.) Seaside mērķis ir sākt pētījumus cilvēkiem ar trauslo X. vēlāk šogad vai 2011. gada sākumā.

paslēpties