Akluma ārstēšana ar cilmes šūnām, veicot pacientu pārbaudes

Jauna makulas deģenerācijas ārstēšana ir tuvu nākamajam cilvēku testēšanas posmam — tas ir ievērojams notikums ne tikai miljoniem pacientu, kas varētu palīdzēt, bet arī tādēļ, ka tā varētu kļūt par pirmo terapiju, kuras pamatā ir embrionālās cilmes šūnas.

Redzes atbalsts: Advanced Cell Technology klīniskajos pētījumos izmantotās šūnas rada tumšus pigmentus un bruģakmenim līdzīgus rakstus, kurus var viegli atpazīt kultūrās.

Šogad Bostonas apgabala uzņēmums Uzlabotā šūnu tehnoloģija plāno pārvietot savu cilmes šūnu ārstēšanu divu veidu redzes zuduma ārstēšanai progresīvos pētījumos ar cilvēkiem. Uzņēmums jau ir ziņojis, ka ārstēšana ir droša (sk. Acu pētījums ir mazs, bet būtisks sasniegums cilmes šūnu terapijai), lai gan vēl nav jāpublicē pilns ziņojums par agrīnās, uz drošību vērstās pārbaudes rezultātiem. Plānotajos izmēģinājumos tiks pārbaudīts, vai tas ir efektīvs. Ārstēšana tiks pārbaudīta gan pacientiem ar Stargardta slimību (iedzimta progresējoša redzes zuduma forma, kas var skart bērnus), gan pacientiem ar vecuma izraisītu makulas deģenerāciju, kas ir galvenais slimības cēlonis. redzes zudums 65 gadus vecu un vecāku cilvēku vidū.

Ārstēšanas pamatā ir tīklenes pigmenta epitēlija (RPE) šūnas, kas izaudzētas no embriju cilmes šūnām. Ķirurgs zem pacienta tīklenes injicē 150 mikrolitrus RPE šūnu — apmēram šķidruma daudzumu trīs lietus lāsēs, kas uz laiku tiek atdalīta procedūras veikšanai. RPE šūnas atbalsta tīklenes fotoreceptorus, kas ir šūnas, kas uztver ienākošo gaismu un nodod informāciju smadzenēm.

Lai gan pilnībā dati no ACT ārstēšanas izmēģinājumiem vēl nav publicēti, uzņēmums ir ziņojis iespaidīgi rezultāti ar vienu pacientu, kurš atguva redzi pēc tam, kad tika atzīts par juridiski aklu. Tagad uzņēmums plāno publicēt datus no diviem klīniskiem pētījumiem, kas notiek ASV un ES. recenzējamā akadēmiskajā žurnālā. Katrā no šiem agrīnās stadijas pētījumiem ir iekļauti 12 pacienti, kurus skārusi makulas deģenerācija vai Stargardta slimība.

Progresīvākajos pētījumos būs desmitiem dalībnieku, saka ACT klīniskās attīstības vadītājs Edijs Anglade. Ja šūnu terapija izrādīsies droša un efektīva, tā varētu saglabāt redzējumu miljoniem cilvēku, kurus skārusi ar vecumu saistīta makulas deģenerācija. Līdz 2020. gadam, iedzīvotājiem novecojot, gandrīz 200 miljoniem cilvēku visā pasaulē būs slimība, novērtēt pētnieki . Pašlaik nav pieejami visizplatītākās formas, sausas ar vecumu saistītas makulas deģenerācijas ārstēšanas līdzekļi.

ACT eksperimentālās ārstēšanas izcelsme ir nejaušā atklājumā, ko uzņēmuma cilmes šūnu bioloģijas direktore Irina Klimanska veica, strādājot ar embriju cilmes šūnām Hārvardas universitātē. Šīm šūnām ir spēja attīstīties par jebkura veida šūnām, un kultūrā tās bieži mainās pašas no sevis. Neirons te, tauku šūna tur — atsevišķas šūnas traukā mēdz nejauši staigāt pa dažādiem attīstības ceļiem. Piegādājot kultūras ar svaigām barības vielām, bet citādi atstājot tās uz vairākām nedēļām, Klimanskaja atklāja, ka cilmes šūnas bieži attīstījās par tumši pigmentētām šūnām, kas auga bruģakmenim līdzīgā veidā. Viņai bija aizdomas, ka tās attīstās par RPE šūnām, un molekulārie testi viņu apstiprināja.

Tagad, kad viņas atklājums ir kļuvis par eksperimentālu ārstēšanu, Klimanskaja saka, ka viņu sajūsmina mājieni, ka tā varētu saglabāt un, iespējams, atjaunot redzi. Viņa atceras balss pastu, ko viņa saņēma otrajā ACT kursā: kāda iedzimta stāvokļa apžilbināta persona pateicās viņai par viņas darbu neatkarīgi no tā, vai viņam bija vai nebija pieejama ārstēšana. Kad saņemat šādu ziņu, jums šķiet, ka nedariet to velti, viņa saka.

paslēpties