211service.com
Akluma dziedināšana pelēm
Saskaņā ar jauniem pētījumiem vīrusi var piegādāt gaismas jutīgus proteīnus noteiktām aklu peļu tīklenes šūnām, nodrošinot rudimentāru redzi. Lai gan iepriekšējie pētījumi ir parādījuši, ka gaismas jutīgie proteīni var būt noderīgi, piegādes metodes cilvēkiem nebija praktiskas. Vīrusu piegādes metode ir līdzīga tai, kas jau tiek izmantota cilvēka gēnu terapijā.
Pārveidojošs skats: Piegādājot gaismas jutīgu proteīnu (izcelts zaļā krāsā) noteiktām aklās peles tīklenes šūnām (izcelts sarkanā krāsā), šīs šūnas kļūst jutīgas pret gaismu, atjaunojot zināmu redzi. (Citas tīklenes šūnas parādās zilā krāsā.)
Jaunie gaismas jutīgie proteīni bija aktīvi visu pētījuma laiku, aptuveni 10 mēnešus, kas liecina, ka ārstēšana darbosies ilgstoši. Turklāt terapija šķita droša; olbaltumvielas, kas iegūtas no aļģēm, palika acī, un tās neizraisīja iekaisumu.
Manuprāt, lielākais solis uz priekšu šajā dokumentā ir vīrusu ievadīšanas paņēmienu izmantošana, tie paši piegādes paņēmieni, kas būtu jāizmanto, ja šī tehnika pārietu uz cilvēku ārstēšanu, saka. Tomass Minhs , Tībingenes universitātes pētnieks, kurš nebija iesaistīts pētījumā, bet ir veicis līdzīgu pētījumu. Nesenie gēnu terapijas pētījumi, kuros dažādu proteīnu piegādei izmantoja līdzīgus vīrusus, ir parādījuši provizoriskus panākumus, ārstējot retu ģenētisku akluma formu pacientiem. Taču pašreizējo pieeju varētu piemērot daudz plašākai cilvēku grupai, jo tā varētu atjaunot gaismu. jutība pret tīkleni neatkarīgi no deģenerācijas cēloņa.
Lai atjaunotu redzi, Alans Horsagers Dienvidkalifornijas universitātes pētnieks un līdzstrādnieki izmantoja optoģenētiku — gēnu inženierijas veidu, kas padara neironus jutīgus pret gaismu. Viņi izmantoja īpaši izstrādātu vīrusu, lai nogādātu acī daudzas gēna kopijas, kas veido proteīnu, ko sauc par kanalrodopsīnu. Proteīns veido kanālu, kas atrodas uz šūnas membrānas un atveras, pakļaujot to gaismai. Pēc tam pozitīvi uzlādēti joni ieplūst šūnā, izraisot elektrisku ziņojumu, kas tiek pārnests uz citām tīklenes šūnām.
Gēns tika modificēts tā, ka tas kļuva aktīvs tikai specifiskās tīklenes šūnās, ko sauc par bipolārajām šūnām. Veselā acī šīs šūnas tiek aktivizētas, kad blakus esošās fotoreceptoru šūnas uztver gaismu. Pētnieki cer, ka bipolāro šūnu tieša reakcija uz gaismu acī, ko skārušas tīklenes deģeneratīvas slimības, piemēram, pigmentozais retinīts vai makulas deģenerācija, varētu ļaut mainītajām šūnām aizstāt izmirušos fotoreceptorus. Horsagers līdzdibināja jaunuzņēmumu ar nosaukumu Eos Neirozinātne kopā ar MIT neirozinātnieku Edu Boidenu, lai komercializētu šo pieeju.
Optoģenētikas pieeja konceptuāli ir līdzīga tīklenes protēzei, kurā implantēti elektrodi stimulē tīkleni, reaģējot uz kameras uztverto gaismu. (Viena no šādām ierīcēm nesen tika apstiprināta klīniskai lietošanai Eiropā.) Taču pētnieki saka, ka, atjaunojot gaismas jutību atsevišķām tīklenes šūnām, vajadzētu nodrošināt smalkāku redzi nekā tiešai elektriskai stimulācijai, kas vienlaikus aktivizē daudzas šūnas. Lai gan tīklene ir diezgan plāns un mazs smadzeņu audu gabals, tas ir ārkārtīgi sarežģīts, saka Horsagers. Ja mēs saskarsimies ar audiem, mēs vēlamies to darīt ķēdei raksturīgā un precīzā veidā.
Ūdens labirinta pārbaudē, kurā pareizais peldēšanas virziens tika apgaismots ar gaismu, ārstētie dzīvnieki bēgšanas ceļu atrada daudz ātrāk nekā viņu neārstētie līdzinieki. Ļoti spilgtā gaismā viņi darbojās gandrīz tikpat labi kā parastās peles. Pētījums bija publicēts tiešsaistē pagājušajā nedēļā žurnālā Molekulārā terapija .
Lai gan atklājumi ir daudzsološi, vēl nav skaidrs, kādā izšķirtspējā dzīvnieki var redzēt. Uzdevums prasa vispārīgu gaismas uztveršanu, nevis smalku noteikšanu. Horsagers prognozē, ka cilvēks, kuram tiek veikta līdzīga ārstēšana, spēs staigāt ārā un, cerams, sajust gaismu un zināmā mērā orientēties vidē.
Pētnieki plāno turpināt terapiju ar terapiju, pirms pāriet uz klīniskiem pētījumiem. Viņi pēta citus proteīnus, kas varētu nodrošināt lielāku gaismas jutību, kā arī proteīnus, kas izslēgtu darbību citā tīklenes šūnu apakškopā. Spēja ieslēgt un izslēgt dažas šūnas, reaģējot uz gaismu, teorētiski organizētu reakciju, kas vairāk līdzinās normāli funkcionējošai tīklenei. Tā kā gaismas signāli tiek būtiski apstrādāti tīklenes ķēdēs, pirms tie tiek pārraidīti uz smadzenēm, jo precīzāk zinātnieki var atdarināt darbību neskartā tīklenē, jo labāka ir iegūtā redze.