211service.com
Avastinas paradokss
Meklējumi izstrādāt zāles pret vēzi, izmantojot jaunākos sasniegumus molekulārajā bioloģijā, dažkārt man atgādina Galileo Galilei un viņa jaunizveidoto teleskopu. Ikreiz, kad viņš skatījās nakts debesīs ar arvien jaudīgākiem instrumentiem, parādījās vairāk zvaigžņu nekā iepriekš, apmulsinot jebkuru priekšstatu, ka cilvēks varētu tās visas saskaitīt.
Analogija ir šāda: katru reizi, kad šķiet, ka jauni atklājumi un tehnoloģijas sniedz atbildes uz medicīniskām problēmām, tie arī rada jaunus sarežģītības un izmaksu slāņus.
Tas attiecas uz vienu no lielākajiem sasniegumiem racionalizētā zāļu izstrādē pēdējā desmitgadē: Avastin, pretvēža zāles, ko ražo Genentech un kas izmanto pilnīgi atšķirīgu mehānismu nekā ļoti toksiskās ķīmijterapijas, kas mēģina iznīcināt audzējus. Avastin ir antiviela, kas darbojas, nomācot asins piegādi audzējam.
Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprināja Avastin ar lielu atzinību 2004. gadā, un tagad to lieto resnās zarnas, krūts, plaušu un – kopš pagājušā mēneša – smadzeņu vēža. Pirms pieciem gadiem Marks Makklelans, toreizējais FDA komisārs, atzinīgi novērtēja Avastina atļauju kā pierādījums solījumam, ko piedāvā biomedicīnas inovācijas.
Kopš tā laika racionālā ideja par zāļu izstrādi ir devusi ceļu negaidīti sarežģītam rezultātu klāstam.
Avastin maksā pat 55 000 USD par vienu terapijas kursu un nopelna Roche, kas šā gada sākumā iegādājās Genentech, USD 4,8 miljardus gadā. Tomēr šīs zāles vidēji pagarina dzīves ilgumu par diviem mēnešiem vairāk nekā citas vēža zāles.
Dažiem pacientiem ietekme uz dzīves ilgumu ir daudz lielāka, lai gan citiem zāles vispār nedarbojas. Rezultāti atšķiras arī atkarībā no vēža veida, un krūts vēža slimniekiem vidējais mūža ilgums nepalielinās, un līdz 26 procentiem pacientu ar smadzeņu vēzi vidēji pieaug par četriem mēnešiem, bet dažiem pacientiem tas ilgst ilgāk.
Šīs zāles var arī ļaut dažus, bet ne visus, pacientus ārstēt ar mazākām blakusparādībām, saka onkologs Deivids Aguss , Dienvidkalifornijas universitātes Vestsaidas vēža centra direktors.
Problēma ir tā, ka mēs nezinām, kā noteikt, kuri pacienti reaģēs, saka onkologs Ēriks P. Vīners , Dana-Farber Cancer Institute Krūts onkoloģijas centra direktors. Tāpēc mums ir jāizmēģina Avastin uz daudziem cilvēkiem.
Zāles parasti tiek ievadītas kā daļa no kokteiļa ar ķīmijterapijas zālēm procesā, kas ir vienāds ar zinātni, pieredzi un eksperimentiem. Mēs cenšamies pēc iespējas ātrāk izvilkt zāles, kas nereaģē, saka Aguss, taču tas lielākoties ir izmēģinājumu un kļūdu rezultāts.
Ģenētiskās variācijas acīmredzami izraisa atšķirības iznākumos, saka Viners, lai gan zinātnieki nav spējuši atrast vainīgo DNS vai pat noteikt, vai tās variācijas rodas audzējos vai pacientā.
Tas nav tāpēc, lai mēģinātu. Genentech saka, ka tās pētnieki ir pārbaudījuši aptuveni 150 ģenētiskos marķierus, līdz šim veltīgi meklējot ģenētiskos biomarķierus, kas varētu sniegt norādes uz rezultātu atšķirībām, un ko varētu izmantot kā diagnostikas testu, lai atlasītu tos, kuri gūs labumu. Mērķis ir biomarķieru tests, piemēram, tas, kas tagad pieejams Herceptin, citai Genentech krūts vēža ārstēšanai, kas paredzēta tikai sievietēm, kurām ir pozitīvs vairāk HER2 gēna kopiju nekā parasti.
Genentech šobrīd veic a liela mēroga klīniskais pētījums iesaistot BRCA1, gēnu, kas mutācijas stāvoklī ir saistīts ar krūts vēzi, taču rezultāti vēl kādu laiku nebūs zināmi.
Līdz šim onkologi turpina dot Avastin daudziem saviem pacientiem, un apdrošinātāji lielākoties maksā augsto cenu par zālēm. Tomēr Winer šaubās, vai tas turpināsies šajā pieaugošo veselības aprūpes izmaksu laikmetā. Ja mēs nevaram noskaidrot, kas gūst labumu, mums ir zāles, kas ir ļoti dārgas un kurām ir zināma toksicitāte, kurai nav atbildes; Viņš saka, ka mēs nevaram to lietot mūžīgi, nemērķējot uz pacientiem, kas palīdz. Mums diezgan izmisīgi jānoskaidro, kam tas ir izdevīgi.
Vīns atsaucas uz jaunu iniciatīvu, ko sniedza Sjūzena G. Komana par izārstēšanu , krūts vēža pacientu aizstāvības grupa, turpmākos piecus gadus tērēt 6 miljonus ASV dolāru gadā, lai izpētītu šo jautājumu.
Iespējams, mūsu sabiedrībai visgrūtākais jautājums ir lielākais jautājums par to, cik daudz mēs esam gatavi tērēt ārstēšanai, kas nedarbojas lielākajai daļai pacientu.
Mēs vēlētos ticēt, ka izmaksām nevajadzētu būt priekšmetam, taču tā nav realitāte, stāstīja Leonards Solcs, resnās zarnas vēža eksperts no Memorial Sloan-Kettering Cancer Center. Forbes nesen.
Aguss saka, ka, ja viņš atrod vēža ārstēšanu, kas sniegs ievērojamu labumu 10 procentiem viņa pacientu, ir vērts to dot ikvienam, kam ir vēzis. Bet kurš par to maksās? Un kāds ir pieņemams saņēmēju skaits? Desmit procenti? Trīsdesmit procenti? Trīs procenti? Šie nav jautājumi, kas mums līdz šim bija nopietni jāuztver Amerikas veselības aprūpē.
Tādējādi turpinās sacensība starp pieaugošajām izmaksām un meklējumiem, lai izprastu reakciju sarežģītību pret zālēm, kas tika racionāli izstrādātas, taču līdz šim tās ir bijušas tikpat grūti mērķēt kā zvaigznes.