211service.com
Big Pharma dubulto CRISPR jauno zāļu cenu
Vai spēcīgais gēnu rediģēšanas rīks CRISPR var palīdzēt izārstēt slimības? Narkotiku kompānijas sacenšas, lai noskaidrotu.
Bayer ir tikai jaunākais lielais farmācijas uzņēmums, kas uzsāks projektu, lai pārvērstu CRISPR par jaunām zālēm.
Nesen paziņots par 300 miljonu dolāru kopuzņēmumu starp Bayer AG un jaunuzņēmumu CRISPR terapija — izstrādāt jaunas zāles pret asins slimībām, aklumu un iedzimtām sirds slimībām — tas ir tikai jaunākais rādītājs, ka farmācijas nozare vēlas atrast un izstrādāt jaunas zāles, izmantojot CRISPR. Taču vēl ir pāragri pilnībā aptvert uz CRISPR balstītas terapijas potenciālu, un liela daļa tuvākajā laikā tiks pievērsta tam, lai izstrādātu veidus, kā piegādāt gēnu rediģēšanas sistēmu konkrētiem ķermeņa mērķiem.
CRISPR Therapeutics ir viens no trim augsta līmeņa jaunizveidotiem uzņēmumiem — pārējie ir Izdotās zāles un Intellia Therapeutics — mērķis ir izmantot CRISPR, lai izstrādātu jaunas zāles. Visi trīs sadarbojas ar lielākiem zāļu ražošanas uzņēmumiem vai ir ieguvuši ieguldījumus no tiem, un pēdējā gada darījumi ir atklājuši plašas slimību jomas, kurās zāļu ražotāji saskata iespējas piemērot jauno rīku.
Tuvākajā laikā CRISPR ir pievilcīgs izmantošanai noteiktu ģenētisku slimību vai vēža eksperimentālā terapijā. Šīs terapijas ietver šūnu izņemšanu no ķermeņa, to DNS modificēšanu un atkārtotu ievadīšanu. Taču visi trīs uzņēmumi arī vēlas izstrādāt tehnoloģijas CRISPR piegādei ķermeņa šūnām bez nepieciešamības tās izņemt — tas ir ievērojami sarežģītāks izaicinājums, kas, ja tiktu izpildīts, pavērtu durvis daudz plašākam iespējamo terapiju klāstam.
Viens no galvenajiem Bayer kopuzņēmuma ar CRISPR Therapeutics mērķiem būs izstrādāt jaunas piegādes tehnoloģijas, kas būs ļoti svarīgas turpmākajām zālēm, kas paredzētas ķermeņa šūnām, saka Rodžers Novaks, CRISPR Therapeutics izpilddirektors. Tas nav mazs izaicinājums. Lai zāles darbotos, vispirms ir jāatrod pareizais orgāns vai audi. Kad tā ir tur, tai drošā veidā ir jānogādā krava pareizajās šūnās.
Jebkuram spēlētājam, kurš mēģina ražot CRISPR zāles, galvenā vajadzība ir tehnoloģijas, kas var palielināt CRISPR specifiku, lai tā rediģētu tikai mērķa DNS secību, saka Aksels Bušons, Bayer nesen izveidotā LifeScience centra vadītājs, kurš vadīs kopuzņēmumu. . CRISPR tehnoloģijas pamatā ir bioloģiskā sistēma, ko dažas baktērijas izmanto, lai noņemtu nevēlamas vīrusu DNS sekvences (skatīt Genoma ķirurģija). Viena no molekulām, kas atrod un sagriež DNS, ir kļuvusi nedaudz nespecifiska, tāpēc tā var būt pietiekami elastīga, lai cīnītos pret dažādiem vīrusiem, saka Bušons.
Tā nav problēma dažiem lietojumiem, kas ietver inženierijas šūnas ārpus ķermeņa, vai ex vivo , saka Bušons. Ja vēlies iet in vivo jums ir jāpārliecinās, ka tā ir ļoti specifiska atlasītajai secībai, viņš saka. Viņš saka, ka Bayer pieder patentēta tehnoloģija, kā arī iekšējās zināšanas, kas nepieciešamas šīs specifikas sasniegšanai.
Kad sistēma ir pietiekami specifiska, var būt vairāki veidi, kā to ievietot pareizajās šūnās, piemēram, izmantojot vīrusu vektorus vai nanodaļiņas. Tā ievadīšana pareizajos audos var būt tikpat vienkārša kā šļirces licencēšana injicēšanai acs ābolā vai stenta piešķiršana zāļu ievadīšanai sirdī, saka Bušons. Taču neviens no spēlētājiem, kas mēģina ražot CRISPR zāles, vēl nav spējis tikt galā ar visām trim problēmām - zāļu nogādāšanu audos, šūnās un galu galā mērķa secībā ar nepieciešamo specifiskumu, viņš saka.
Bayer ir līderis noteiktu asins ģenētisko slimību, tostarp asinsreces traucējumu hemofilijas, ārstēšanā, un Bušons saka, ka īsākais ceļš uz CRISPR zāļu izstrādi var būt, ārstējot daļu no šīm slimībām, kuras varētu ārstēt. ex vivo . Lai ārstētu citus traucējumus, būs nepieciešams piegādāt zāles aknu šūnām, taču tas prasa milzīgu soli, saka Bušons.
Ģenētisku acu slimību ārstēšana ir vēl viena pievilcīga īstermiņa pielietošana, jo acs ir mazāk uzņēmīga pret imūnreakcijām un dažas acī injekcijas metodes ir labi zināmas (skatiet sadaļu CRISPR gēnu rediģēšana, kas jāpārbauda cilvēkiem līdz 2017. gadam, saka Editas). Tikmēr uz CRISPR balstītas zāles iedzimtu sirds slimību ārstēšanai ir mēnessērdzība, saka Bušons. Novāks brīdina, ka CRISPR piegāde pareizajām šūnām sirdī vai citās līdzīgi sarežģītās orgānu sistēmās rada problēmas, kuru atrisināšanai, visticamāk, būs nepieciešami vairāk nekā desmit gadi.
Patiešām, lai gan tehnoloģija medicīnā mainīs spēli, saka Novaks, šīs patiešām ir agrīnas dienas.