211service.com
Četras pārsteidzošas lietas, ko gēna rediģēšana paveica 2017. gadā
Evas Fanes ilustrācija
Gēnu rediģēšana vēl nav izārstējusi cilvēku slimības, taču tā kļūst arvien tuvāka. Līdz ar CRISPR debiju pirms dažiem gadiem, tehnoloģiju attīstība notiek milzīgā tempā. Šeit ir dažas no ievērojamajām lietām, ko gēnu rediģēšana veica 2017. gadā.
1. Pirmie cilvēka embriji ASV tika modificēti ar CRISPR.
Augustā Oregonas Veselības un zinātnes universitātes pētnieki Shoukhrat Mitalipov vadībā ziņoja par pirmo zināmo mēģinājumu ģenētiski modificēt cilvēka embrijus ASV. Viņi injicēja CRISPR embrijos, kuriem bija ģenētiska mutācija, kas izraisa bieži letālu iedzimtu sirds slimību. CRISPR spēja izlabot mutāciju aptuveni trīs ceturtdaļās embriju. Pētnieki Ķīnā iepriekš bija rediģējuši cilvēka embrijus ar CRISPR, taču tas bija līdz šim lielākais mēģinājums mainīt embrijus.
2. CRISPR kļuva precīzāks.
CRISPR un citas genoma rediģēšanas metodes darbojas, veicot DNS divpavedienu pārtraukumus, kas ir īpaši noderīgi, ja vēlaties ievietot vai dzēst veselus gēnus. Bet dažas ģenētiskās aberācijas notiek vēl mazākā genoma līmenī. Dažreiz jūs varētu vēlēties rediģēt, dzēst vai ievietot tikai vienu DNS burtu, nevis veselu gēnu. Šī ideja, ko sauc par bāzes rediģēšanu, tuvojās realitātei 2017. gadā. Pētnieki modificēja CRISPR, lai cilvēka šūnās mērķētu uz vienu bāzes burtu, nevis gēnu. Izmantojot jauno rīku, viņi varēja pārveidot A-T bāzes pāri par G-C pāri. Šis varoņdarbs ir ievērības cienīgs, jo kļūdas vienā bāzes pārī veido apmēram pusi no 32 000 mutāciju, par kurām zināms, ka tās ir saistītas ar cilvēku slimībām.
3. Zinātnieki izmantoja CRISPR, lai sagatavotu cūkas kā nākotnes cilvēka orgānu avotu.
Šogad jaunuzņēmums eGenesis, kas ir Hārvardas Medicīnas skolas ģenētiķa Džordža Čērčas laboratorijas izstrādātājs, spēra soli uz priekšu cūku modificēšanai, izmantojot CRISPR. Uzņēmums vēlas apmierināt milzīgo vajadzību pēc orgānu transplantācijas, padarot cūku orgānus pietiekami drošus, lai tos varētu izmantot cilvēkiem ar sirds, aknu, nieru vai plaušu mazspēju. Viena problēma ir tā, ka cūku DNS satur iedzimtus vīrusus, kas var tikt pārnesti uz cilvēkiem un izraisīt slimības. eGenesis pētnieki izmantoja CRISPR, lai atspējotu šos vīrusus cūku embrijos. Kad cūkas piedzima, visas 37 bija veselas un bez vīrusiem.
4. Gēnu rediģēšanas līdzeklis tika injicēts tieši pacientam.
44 gadus vecs vīrietis kļuva par pirmo cilvēku, kurš saņēma gēnu rediģēšanas procedūru, kas paredzēta, lai tieši pārveidotu viņa šūnas. Terapija izmanto vecāku DNS rediģēšanas pieeju, ko sauc par cinka pirkstu nukleāzēm, nevis CRISPR. Šī pieeja ir paredzēta, lai labotu kļūdu gēnā, kas izraisa retu vielmaiņas traucējumu, kas lēnām iznīcina ķermeņa šūnas. Uzņēmums Sangamo Therapeutics, kas ražo eksperimentālo terapiju, iepriekš izmantoja to pašu tehnoloģiju, lai rediģētu HIV pacientu šūnas ārpus ķermeņa un pēc tam ievadītu tās atpakaļ pacientiem, mēģinot likvidēt vīrusu. Ārstēšanai nebija ilgstoša efekta, taču Sangamo cer, ka, tieši ievadot gēnu rediģēšanas rīkus organismā, būs lielākas izredzes strādāt.