Cilmes šūnu azartspēle

Hanss Kērsteds katru rītu pamostas savās mājās netālu no Losandželosas un pārbauda CNN. Viņš meklē ziņas par pirmo embrionālo cilmes šūnu testu cilvēkiem, ko oktobrī uzsāka biotehnoloģiju firma Geron. Lielākoties viņš meklē sliktas ziņas. Ja kāds nomirst vai viņam sāp, tad viss ir beidzies, viņš saka, izspiežot roku caur saviem dzeltenbrūnajiem matiem. Kērsteds, ģērbies brīvā lina kreklā un valkā īkšķa gredzenu, ir Kalifornijas Universitātes Ērvinas biologs, kurš dažādos veidos saukts par cilmes šūnu zinātnes rokzvaigzni, brīnumdari un Pīperu. Šodien viņam ir stūra birojs jaunā 67 miljonu dolāru vērtā pētniecības centrā, ko daļēji apmaksājuši Kalifornijas vēlētāji, kurus viņš palīdzēja pārliecināt balsot par 3 miljardu dolāru cilmes šūnu izdevumu plānu 2004. gadā ar video, kurā redzamas daļēji paralizētas žurkas, kas atkal staigā pēc cilmes. šūnu transplantācijas, kas veiktas viņa laboratorijā.

Cerību pilns: T.J. Atchison bija pirmais pacients, kurš tika ārstēts ar jaunu pieeju muguras smadzeņu traumu labošanai. Apstrādē tiek izmantotas šūnas, kas audzētas no embriju cilmes šūnām.

Tāda pati ārstēšana tagad tiek pārbaudīta cilvēkiem. Nav brīnums, ka Kērsteds ir noraizējies. Lai gan viņš nav tieši iesaistīts klīniskajā izpētē, atklājums, ko viņš patentēja, reklamēja Kalifornijas iedzīvotājiem un vēlāk licencēja Džeronam, tagad ir kļuvis par vadošo pārbaudi, vai embrionālās cilmes šūnas beidzot attaisnos savu medicīnisko potenciālu. Es gribu zināt, vai tas darbojas, viņš saka.

Šis stāsts bija daļa no mūsu 2011. gada jūlija numura

• Skatiet pārējo izdevuma daļu
• Abonēt

Kā Tehnoloģiju apskats devās uz presi, Džerons līdz šim bija ārstējis divus pacientus: 21 gadu vecu medicīnas māsu skolas audzēkni vārdā T. J. Atčisons, kuram pagājušā gada septembrī autoavārijā tika paralizēts krūtis, un otru personu, kura nav publiski identificēta. Cerams, ka šūnas, kas injicētas viņu muguras smadzenēs, varētu palīdzēt salabot bojātos nervus un atjaunot vismaz zināmu mobilitāti un sajūtu. Pat ja ārstēšana neizdodas, daudzi pētnieki uzskata, ka tests ir būtisks solis ceļā uz laiku, kad ķermeņi tiek dziedināti un atjaunoti ar dzīvām šūnām, nevis ķīmiskām zālēm. Šūnu terapija tagad ir šeit, lai paliktu, saka Wise Young, Ratgersa universitātes profesors un muguras smadzeņu traumu eksperts. Es saku saviem studentiem, ka tā būs nākotne — ka viņi būs pirmā ārstu paaudze, kas izmantos šūnu terapiju.

Kopš 1998. gada, kad embrionālās cilmes šūnas pirmo reizi tika izolētas 1998. gadā, ir pagājušas trīspadsmit publiskas debates, zinātniski pārsteigumi, tiesas prāvas un prezidenta dekrēti. Cilmes šūnām, kas iegūtas no agrīnās stadijas cilvēka embrijiem, ir potenciāls attīstīties par jebkura veida šūnām organismā. . Laboratorijas traukā tie var radīt nervus, ādu un pat pulsējošas sirds šūnas. Un Džerons, 180 cilvēku biotehnoloģijas apģērbs Palo Alto, jau desmit gadus ir solījis, ka uz šūnām balstīta ārstēšana varētu būt tepat aiz stūra. Uzņēmums saka, ka tas iztērējis 45 miljonus dolāru, lai pārliecinātu ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi, lai ļautu turpināt pirmo šāda veida izmēģinājumu ar cilvēkiem, kas ietvēra izmēģinājumus ar dzīvniekiem, ko tā sauc par visaptverošiem. . Aģentūra mums teica, ka mūsu pieteikums ir lielākais, ko viņi jebkad ir saņēmuši, saka Džerona pagaidu izpilddirektors Deivids Grīnvuds, slaucot roku pāri dubultā konferenču galdam, kas reiz čīkstēja zem visu 22 500 lappušu svara.

Džerona panākumi, liekot FDA apstiprināt izmēģinājumu, jau ir izraisījuši nelielu citu embrionālo cilmes šūnu pētījumu eksploziju. Advanced Cell Technology, mazākam konkurentam Marlboro, Masačūsetsā, ir atļauts sākt divus izmēģinājumus, kas ietvers šūnu nomaiņu to cilvēku acīs, kuri kļūst akli no makulas deģenerācijas: laboratorijas darbinieki izmantos cilmes šūnas, lai ražotu tīklenes pigmenta šūnas, kas. slimība nogalina. Nākamais ir jaunizveidotā uzņēmuma mēģinājums transplantēt laboratorijā audzētus rezerves nervus zīdaiņiem ar letālu ģenētisku slimību, ko sauc par spinālo muskuļu atrofiju. Šo izmēģinājumu plāno Kalifornijas cilmes šūna, kas ir savākusi 10 miljonus USD no bagātiem ziedotājiem un ir parakstījusi Keirstedu par savu galveno zinātnisko padomnieku. Kērsteds, šķērsojot joprojām tukšos birojus ar mērlenti rokās, saka, ka apsver iespēju pamest savu laboratoriju, lai pievienotos uzņēmumam uz pilnu slodzi. Viņš domā, ka ar pašlaik notiekošo Geron izmēģinājumu citi pētījumi ar cilvēkiem var attīstīties daudz ātrāk un lētāk.

Bet tas ir atkarīgs no tā, kas notiek Džerona tiesas procesā. Un pat daži no cilmes šūnu dedzīgākajiem aizstāvjiem uztraucas, ka lietas var virzīties pārāk ātri. Arturs Kaplans, Pensilvānijas universitātes bioētiķis un cilmes šūnu pētījumu aizstāvis (skat Jautājumi un atbildes, septembris /oktobris 2006. gads ) , nosauc Geron pētījumu par slikti izstrādātu un saka, ka tam nekad nevajadzēja ļaut turpināties. Tas ir neprātīgi un ļoti riskanti, saka Kaplāns. Pētījumi ar dzīvniekiem nav pietiekami, lai attaisnotu izmēģinājumu. Viņš apgalvo, ka šie pētījumi sniedz pārāk maz pierādījumu par drošību, un Kērsteda sākotnējie atklājumi žurkām piedāvā vājus pierādījumus, ka cilvēkiem tiks sniegta palīdzība.

Vēl viena progresīva biomedicīnas tehnoloģija ir gēnu terapijas vēsture, kas nopietni izgāzās, kad 1999. gadā drošības pētījumā nomira jauns brīvprātīgais Džese Dželzingers. Kaplāns, kurš bija tuvu šiem notikumiem, saskata satraucošas līdzības. (skat. Gēnu terapijas mirdzošais solījums, novembris /decembris 2006. gads ) . Ja viņi saņems nevēlamu notikumu, par to būs jāmaksā, viņš saka.

Nav brīnums

Muguras smadzeņu traumas izraisa paralīzi, iznīcinot nervus, kas pārraida sensoros impulsus, un atstājot citus no mielīna apvalka, taukainā izolācijas materiāla slāni, kas palīdz nervu signāliem pārvietoties. Geron ražo savu ārstēšanu, kas pazīstama kā GRNOPC1, pierunājot embrionālās cilmes šūnas, veidojot tā sauktās oligodendrocītu prekursoru šūnas. Šīs šūnas tiek pildītas pudelēs un sasaldētas, un Džerona zinātnieki uzskata, ka tās var palīdzēt atjaunot zināmu sajūtu un ekstremitāšu kustību pacientiem, ja tās pārstāda drīz pēc muguras smadzeņu traumas. Tas ir tāpēc, ka oligodendrocītu šūnas ražo mielīnu un var kalpot arī citiem mērķiem, piemēram, veicināt jaunu asinsvadu veidošanos. Sākotnējā Džerona izmēģinājumā ar cilvēkiem, kas tika izstrādāti, lai pārbaudītu ārstēšanas drošību, ārsti plāno injicēt pa diviem miljoniem šūnu 10 cilvēku mugurkaulā, kuru kājas negadījumos ir paralizētas.

Vai ārstēšana būs izārstēt? Izredzes ir pret to. Kopumā lielākā daļa jauno ārstēšanas metožu, neatkarīgi no ļoti eksperimentālām, tiek izlaistas agri. Turklāt GRNOPC1 saskaras ar kalnup cīņu pret medicīnisko dogmu, kas saka, ka nav iespējams novērst ne smadzeņu, ne cilvēka muguras smadzeņu bojājumus. Tas nozīmē, ka daži eksperti sagaida brīnumu no GRNOPC1. Čikāgas Ziemeļrietumu memoriālās slimnīcas ķirurgs Ričards Feslers, kurš vada pacientu atlasi Geron izmēģinājumam septiņos ASV medicīnas centros, pētījumu sauc par racionālu mēģinājumu novērst muguras smadzeņu bojājumus. Bet viņš brīdina, ka negaidiet pārāk daudz. Mēs to nedarītu, ja mums nebūtu cerību, bet es nevēlos iedvest viltus cerības, Feslers sacīja preses konferencē maijā, kad otrais pacients saņēma ārstēšanu. Es neiešu pie kāda no šiem pacientiem un neteikšu: 'Mēs jums veiksim transplantāciju, un jūs staigāsit.'

Tomēr daži pacienti aicina pievienoties Geron pētījumam, lai gan tajā drīkst piedalīties tikai cilvēki ar ļoti neseniem ievainojumiem — tādiem, kādiem laboratorijas pētījumi liecina, ka varētu palīdzēt. Kāds holandietis piedāvāja Džeronam vienu miljonu dolāru, lai viņš ārstētu viņa dēlu, un Kērsteds stāsta, ka saņēmis vēl lielāku piedāvājumu no kāda paralizēta Teksasas miljonāra. Viņš teica, ka maksās man visus miljonus, kas būs nepieciešami, lai izveidotu klīniku Meksikā, un vēl 2 miljonus ASV dolāru, lai tikai viņu ārstētu, viņš saka. Tas lika man apstāties, bet ne uz ilgu laiku.

Viena persona, kas publiski lūdza piedalīties tiesā, ir Maikls Martiness, 24 gadus vecs žokejs, kurš pagājušajā gadā tika paralizēts pēc tam, kad viņš nokrita no zirga Sanfrancisko Golden Gate Fields. Martinesam tika atteikts, daļēji tāpēc, ka viņa ievainojumi, tostarp trīs saspiesti skriemeļi, bija pārāk plaši. Viņš ir vissarežģītākais kandidāts cilmes šūnām — ja tās varētu viņu kaut kā ietekmēt, tas būtu neparasti, saka Deivids Seftels, ārsts, kurš nāca Martinesam palīgā trasē un ir vadījis kampaņu, lai viņu ārstētu ar cilmes šūnām. . Seftels sūdzas, ka muguras smadzeņu speciālisti, kas ārstēja Martinesu, cilmes šūnu izpēti raugās ar skepsi un nevēlējās atbalstīt šo ideju. Viņš saka, ka mēs piedzīvojām lielu pretestību. Mums teica, ka šobrīd tā ir bezatbildīga izvēle pacientiem. Taču zinātne attīstās tikai tad, ja cilvēki uzņemas rūpīgi aprēķinātu risku.

Ar Seftel palīdzību un citu paralizētu cilvēku vēstuļu rakstīšanas kampaņu Martiness tagad ir kandidāts (gaidot Šveices valdības apstiprinājumu), lai pievienotos pētījumam Šveicē, ko sponsorē Kalifornijas uzņēmums StemCells Inc. Šajā pētījumā ārsti implantē nervu šūnas. iegūti no agrīnas stadijas cilvēka augļiem; atšķirībā no embriju cilmes šūnām šādas augļa šūnas jau ir sākušas diferencēties citos šūnu veidos. Mēs esam šeit pārvietojuši debesis un zemi, lai pārliecinātos, ka viņš tiek iekšā, saka Seftels. Ja viņš tiks apstiprināts, Martiness dosies uz Šveici, lai veiktu skrīningu, un, ja viņš nokārtos, viņam tiks veiktas 30 dienas papildu pārbaudes, pirms viņš saņems atļauju piedalīties izmēģinājumā.

Martiness, panamas iedzīvotājs, kurš maz runā angliski, saka, ka uzskata, ka operācija varētu man palīdzēt atgūt sajūtu kājās un atgūt spējas, kādas man bija agrāk. Tāpat kā lielākajai daļai paraplegijas slimnieku, nespēja staigāt ir viņa mazākā problēma. Viņa lielākās grūtības ir urīnpūšļa infekcijas, jo viņam ir jāurinē caur katetru. Martiness saka, ka apzinās, ka ar cilmes šūnu ārstēšanu ir saistītas briesmas, taču kā žokejs viņš ir pieradis pie ilgām izredzēm. Es zinu, ka tam ir noteikti riski, bet es nevēlos par tiem domāt, viņš saka. Es vēlos koncentrēties uz pozitīvo.

Pārāk spēcīgs

Cilvēka embrija cilmes šūnu 1998. gadā izdalīja Džeimss Tomsons Viskonsinas Universitātē (Džerons, tālredzīgi spēlējot, finansēja savu darbu). Tomsons izteica divus galvenos zinātniskos apgalvojumus par savu atklājumu. Pirmais un labāk zināms bija saistīts ar šūnu spēju diferencēties par jebkuru ķermeņa audu veidu. Mazāk saprotams, taču vienlīdz svarīgi bija tas, ka embriju cilmes šūnas ir nemirstīgas: tās turpina dalīties, nekad neizplūst kā parastās šūnas. Īsāk sakot, tās nav līdzīgas nevienai citai cilvēka šūnai.

Šo apgalvojumu patiesums ir acīmredzams Džerona vienstāva galvenajā mītnē Palo Alto. Uzņēmums savās laboratorijās audzē ne tikai nervu sistēmas šūnas, bet arī sirds muskuļus, kas tiek pārstādīti 100 mārciņām smagām cūkām, un skrimšļa šūnas, kuras tiek pārbaudītas aitu ceļos. Pārsteidzoši, ka visi miljardiem šūnu, ko Džerons ir izaudzējis savai muguras smadzeņu programmai, tostarp tās, kas ievadītas Ačisona mugurkaulā, ir tieši pēcteči pirmajam cilmes šūnu krājumam, ko Tomsons radīja no embrija, šūnu līnijas, kas pazīstama kā H1. Lai turpinātu šo darbu, vairs nav jāiznīcina cilvēka embriji, un tas nav noticis kopš 1998. gada, pagājušajā gadā Fīniksas auditorijai sacīja Džerona medicīnas direktors Eds Virts. [Tas ir] ļoti, ļoti spēcīgi, kā jūs varat pavairot šīs šūnas.

Uzmanīgi skatoties: Biologs Hanss Kērsteds, pašpasludinātais optimists par cilmes šūnām, saka, ka tagad ar bažām gaida cilvēku pārbaužu rezultātus.

Ja kas, embrionālās cilmes šūnas ir pārāk spēcīgas. Sākumā zinātnieki cerēja, ka tie būs burvju lodes dažādām slimībām. Vienkārši injicējiet tos un skatieties, kā viņi skrien uz traumu vietām un piepilda mirstošās šūnas. Vienā agrīnā pētījumā embriju cilmes šūnas, kas tika ievietotas to žurku smadzenēs, kuras cieš no Parkinsona slimības simptomiem, izdarīja tieši to. Šūnas ne tikai kļuva par jauniem neironiem, bet arī sāka izsmidzināt dopamīnu, ķīmisko vielu, kas tika zaudēta Parkinsona slimībā. Problēma bija tā, ka viņi bieži skrēja uz amoku, vairojoties biedējošos audzējos, ko sauc par teratomām — neorganizētiem audu maisījumiem, piemēram, zobiem, matiem un žokļa kauliem. Žurkas, kurām attīstījās šādi audzēji, nomira.

Smadzeņu audzēji bija zīme, ka cilmes šūnas joprojām mēģina veikt savu sākotnējo misiju: ​​izveidot veselu cilvēku. Pētnieki ātri apmetās pie jaunas stratēģijas. Viņi izmantos cilmes šūnas, bet tikai, lai ražotu meitas šūnas, kas ir ierobežotas ar noteiktu likteni — šūnas, kas jau ir apņēmušās kļūt, teiksim, par aknām vai jauniem muskuļiem. Neviens nevēlas cilvēkiem ievietot embrionālās cilmes šūnas, tikai produktu, šodien skaidro Keirsteds. Tas, ko viņš izstrādāja savā Irvine laboratorijā, bija recepte, kā pārvērst embrionālās cilmes šūnas salīdzinoši tīrās oligodendrocītu prekursoru populācijās. Tas nav viegli: viņa recepte prasa 42 dienas pierunāt, iemīļot un pievienot augšanas faktorus tieši īstajā brīdī. Pēc tam 2005. gadā Kērsteds publicēja ziņojumu, kurā teikts, ka, kad viņš injicēja oligodendrocītu šūnas kroplu žurku muguras smadzenēs, tās dažu dienu laikā no pakaļķepu vilkšanas atkal sāka staigāt. Rezultāts bija pārsteidzošs, un Džerons, kurš Kērstedas laboratorijā ir ieguldījis 1,8 miljonus dolāru, ātri nolēma, ka cilmes šūnu ārstēšana cilvēkiem ar mugurkaula traumām kļūs par uzņēmuma vadošo programmu.

Viens no Džerona izaicinājumiem ir bijis izveidot rūpniecisku recepti liela skaita šūnu audzēšanai, kas nepieciešamas pacientu ārstēšanai. Uzņēmuma vecākais direktors ražošanas operācijās Šons Kalens saka, ka Džerons tagad ar savām tehnoloģijām ir tāds pats, kā tādi uzņēmumi kā Amgen un Genentech pirms desmit gadiem, kad sāka tos ražot, ražoja proteīnu un antivielu zāles. Bet, ja olbaltumvielas būtu grūtāk izgatavot nekā parastās ķīmiskās vielas, šūnu terapija ir vēl grūtāka. Padomājiet par to, saka Kalens, norādot caur stikla iluminatoru tīrajā telpā, kur šūnas vairojas rozā barotnes burkās. Šūna ir dzīva būtne — jūs nevarat definēt, kas tā ir ar tādu pašu precizitāti. Patiešām, Geron ražoto produktu nevar raksturot kā ķīmisku savienojumu. Drīzāk tas ir dažādu veidu šūnu, tostarp oligodendrocītu, maisījums. Ražošanas process daudzējādā ziņā joprojām nav definēts, saka Kalens — joprojām ir māksla. Kad viņš dzirdēja, ka viņa kultivētās šūnas ir ievadītas kāda cilvēka mugurkaulā, kas to atnesa mājās, viņš pārdomā. Tagad jūs zināt, ka tā ir dzīvība un nāve.

Riski pret ieguvumiem

Dažus zinātniekus satrauc tas, ka Kērsteda rezultāti žurkām nekad nav neatkarīgi apstiprināti un publicēti. Zinātnē tas nav nekas neparasts, taču šajā gadījumā tas var būt iemesls piesardzībai, jo daudzi atklājumi cilmes šūnu jomā vēlāk ir atklāti. Es domāju, ka ir svarīgi, vai tas tiek pavairots, saka Tomass Leins, Kalifornijas universitātes neirozinātnieks Ērvinā, kurš savulaik sadarbojās ar Kērstedu, lai izmantotu šūnas pelēm ar multiplās sklerozes simptomiem, lai tikai konstatētu, ka šūnas to nedara. izdzīvoja un, šķiet, neradīja jaunu mielīnu. Lai gan abus pētījumus nevar salīdzināt, saka Leins, dienas beigās [šūnas] mums nedarbojās.

Viens no sarežģījumiem, mēģinot reproducēt rezultātus, ir tas, ka citas laboratorijas var sākt ar dažādām embrionālo cilmes šūnu populācijām, un katrai laboratorijai ir savi triki, kā izraisīt šūnu diferenciāciju, kas apgrūtina tiešu salīdzināšanu. Venbins Dens, Kalifornijas Universitātes profesors Deivisā, ir mēģinājis atkārtot Kērsteda recepti, un rezultāti atstāj viņu piesardzīgu attiecībā uz izmēģinājumiem ar cilvēkiem. Es domāju, ka šobrīd tas joprojām ir nedaudz priekšlaicīgi, saka Dengs. Lai gan šāda veida šūnas ir ideāli piemērotas transplantācijas pētījumiem, joprojām ir daudz neskaidrību par to drošību un efektivitāti.

Džerona zinātnieki saka, ka viņi ir atkārtojuši un paplašinājuši Kērsteda atklājumus, lai gan dati nav publicēti. Mēs vēlētos publicēt, bet tas nav komandas uzmanības centrā, saka Anna Krassowska, cilmes šūnu zinātniece, kura tagad strādā par Geron investoru attiecību direktori. Dažreiz pastāv uzskats, ka visa mūsu izmēģinājuma pamatā ir septiņas Hansa Kērsteda žurkas, un tā nav taisnība.

Tomēr, pat ja ārstēšana dziedē žurkas, joprojām nav skaidrs, ko tieši tā dara. Sākotnēji teorija bija tāda, ka jauniem oligodendrocītiem jāatjauno trūkstošais mielīns uz aksoniem, nervu šūnu projekcijām, kas pārraida elektriskos signālus. Taču Anna Parra, mugurkaula ķirurģe un pētniece Mičiganas Universitātē, saka, ka ieguvumi parādās tik ātri — dažu dienu laikā —, ka jaunais mielīns nevar būt viss. Varbūt šūnas izdala ķīmiskas vielas, kas palīdz novērst pastāvīgus bojājumus kādā citā veidā. Es domāju, ka ir diezgan labi pierādījumi tam, ka šūnu pārstādīšanai var būt labvēlīga ietekme, taču neviens nezina, kā tās darbojas, saka Parrs.

Tādiem kritiķiem kā Kaplans brīdinājumi rada nopietnas šaubas. Viņš saka, ka nesaskata iemeslu izmēģinājumiem ar cilvēkiem, ņemot vērā grauzēju neizteiksmīgos rezultātus, kuru ievainojumi nebija tik smagi kā Džerona cilvēkiem. Turklāt pacienti, kurus ārstē Džerons, nav neārstējami slimi. Cilvēki, kuri negadījumos ir paralizēti, pēc sākotnējā šoka bieži pielāgojas un atgriežas relatīvi normālā dzīvē. Sākumā jūs domājat, ka viņiem nav daudz ko zaudēt, saka Parrs, bet patiesībā viņi to dara. Viņi varētu nomirt. Neviena no šīm bažām pārāk smagi neskāra Ačisonu, Džerona pirmo pacientu. Viņš parakstīja veidlapas, lai pievienotos izmēģinājumam tikai 30 minūtes pēc to izlasīšanas. Kopš injekcijas Ačisons vairāk uztraucas par audzēja attīstības iespējamību, taču viņš ir samierinājies ar briesmām. Pat ja es saslimtu, viņš saka, es tik un tā sniegtu ieguldījumu kāda cita veselībā, kaut kur tālāk ( s ee Pareizais lēmums ) .

Skatoties uz priekšu: Atčisons, kas parādīts šeit savā mājā Čatomā, Alabamas štatā, saka, ka dažkārt uztraucas par Džerona jaunās ārstēšanas bīstamību, taču tic, ka viņa dalība klīniskajā pārbaudē palīdzēs citiem.

Pierādījumu līdzsvarošana par un pret cilmes šūnu terapiju tika uzticēta ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei 2008. gadā, kad Džerons pirmo reizi iesniedza pieteikumu, lai pārbaudītu ārstēšanu cilvēkiem. Aģentūrai, kuras uzdevums ir nodrošināt visu zāļu drošību, embrionālās cilmes šūnas bija ne tikai politisks jautājums, bet arī milzīgs tehnisks izaicinājums. Kad FDA tajā gadā sasauca savus galvenos padomdevējus Hilton viesnīcā Geitersburgā, Merilendā, lai apspriestu, vai apstiprināt Gerona ārstēšanu, viens dalībnieks nosauca cilmes šūnas, iespējams, vissarežģītāko bioloģisko terapeitisko līdzekli, kādu cilvēciski var iedomāties.

Ikviens labi zināja, kā daži iepriekšējie mēģinājumi mainīt ķermeņa šūnu un ģenētisko sastāvu bija bijuši nepareizi. Papildus bēdīgi slavenajai gēnu terapijas nāvei bija gadījums, kad Parkinsona pacienti sāka izjust nekontrolētas kustības pēc audu transplantācijas no augļa. Satraucošs bija arī pirms desmit gadiem veikts franču pētījums, kurā ģenētiski izmainītu kaulu smadzeņu transplantācija izārstēja bērnus no smaga kombinēta imūndeficīta jeb burbuļzēnu slimības, bet pēc vairākiem gadiem izraisīja leikēmiju. Atšķirībā no parastajām zālēm, kuru darbība ātri izzūd, šīs ārstēšanas metodes draudēja kļūt spēcīgākas. Aģentūras amatpersonas atzīmēja, ka dažiem produktiem nekontrolēta izplatīšana ir reāla iespēja.

FDA galvenās bažas bija par to, ka klaiņojoša embrija cilmes šūna var izraisīt audzēju. Pēc 2008. gada sanāksmes aģentūra Džeronam paziņoja, ka tās tiesa nevar turpināties. Problēma: dažām Džerona žurkām bija izveidojušās sīkas cistas, kur tika injicēta ārstēšana. Džeina Lebkovska, Džerona galvenā zinātniskā darbiniece, saka, ka izaugumi bija nekaitīgas epitēlija šūnu masas, piemēram, mikroskopiski ūdens baloni. Nekaitīgs, varbūt. Bet tie neietilpa muguras smadzenēs, un kas zina, cik daudz tie varētu izaugt cilvēka dzīves laikā. Lebkovskis saka, ka Gerons pielāgoja savu ražošanas recepti, lai novērstu nevēlamos audus. Taču uzņēmumam vajadzēja vēl divus gadus un vēl simts žurku, lai pārliecinātu FDA, ka tā produkts ir pietiekami drošs, lai to pārbaudītu ar cilvēkiem. Tomēr FDA pieprasīja neparastus drošības pasākumus, piemēram, nosakot, ka pacienti tiek izsekoti turpmākajos gados.

Šādas kavēšanās palielinās, un daži uzskata, ka FDA rada šķēršļus. Vairāki uzņēmumi ir ieguvuši aģentūras apstiprinājumu, lai pārbaudītu cilmes šūnu injekcijas, kas ņemtas no nenobriedušiem cilvēka augļiem, kas ir vecāka, bet saistīta tehnoloģija, kas arī ir radījusi bažas FDA. Problēma ir tā, ka aģentūra ir pārslogota un nepietiekami daudz darbinieku, un tā nav tik labi pazīstama ar šūnu terapiju, saka Ričards Gars, uzņēmuma NeuralStem izpilddirektors, kurš nesen sāka augļa muguras smadzeņu šūnu testus pacientiem ar Lū Geriga slimību jeb ALS. NeuralStem pētījumam, tāpat kā Džeronam, aģentūra pieprasīja, lai pacienti tiktu ārstēti ar vismaz 30 dienu intervālu, lai būtu laiks noteikt, vai radīsies problēmas. Uzņēmumam būs nepieciešams vismaz pusotrs gads, lai pabeigtu pētījumu, ņemot vērā, ka ir paredzēts reģistrēt 18 pacientus. Un šeit ir slimība, kas jūs nogalina vidēji trīs līdz piecu gadu laikā pēc diagnozes noteikšanas, saka Gars. Tāpēc šķiet, ka viņi jūs bremzē. Es domāju, ka FDA uzskata, ka piesardzība ir pamatota. Es varu jums pateikt, ka pacientu aizstāvības grupas ir neapmierinātas.

Patiešām, daudzi pacienti izvēlas negaidīt. No Kankūnas līdz Pekinai ir parādījušās neregulētas klīnikas, kloķi, krāpnieki un ķekatas, kārdinot pacientus maksāt pat 40 000 USD par cilmes šūnu brīnuma iespēju. Taču medicīnas tūristi, kuri izvairās no ASV drošības noteikumiem attiecībā uz injekcijām ārzemēs, pakļaujas nezināmiem riskiem. 2009. gadā Izraēlas ārsti, kas ārstēja 13 gadus vecu zēnu, ziņoja par pirmo smadzeņu audzēja gadījumu, ko izraisīja cilmes šūnu terapija. Zēnu vecāki bija aizveduši uz Maskavas klīniku, kur viņa smadzenēs tika ievadītas šūnas, kas savāktas no cilvēka augļiem.

Turpretim pacienti, kas pievienosies Geron pētījumam, tiks pakļauti MRI, asins analīžu, medicīniskās izmeklēšanas un novērošanas pasākumu kopumam 15 gadus. Iespējams, kandidātiem izvirzīto prasību dēļ tiesas process noritēja rāpojumā. Aprīlī uzņēmums pārsteidza investorus, ziņojot, ka sešu mēnešu laikā izdevies reģistrēt tikai vienu pacientu. Labā ziņa bija tā, ka pacientam Ačisonam nebija nekādu negaidītu blakusparādību. Sliktās ziņas pat pēc otrā pacienta uzņemšanas maijā ir tādas, ka šādā tempā Džeronam būs nepieciešami mokoši trīs gadi, lai pabeigtu. Izpilddirektors Deivids Grīnvuds saka, ka uzņēmums ir lūdzis FDA atvieglot stingros priekšmetu kritērijus. Šūnu terapijas ir jaunas, un aģentūra atbilstoši, manuprāt, ieņem ļoti konservatīvu stāju, viņš saka. Taču viņš piebilst, ka piltuvi var sašaurināt tik ļoti, ka nesaņem pacientus.

Atgriežoties savā birojā UC Irvine, Kērsteds saka, ka ir saņēmis vairākus tālruņa zvanus no cilvēkiem, kuri apsvēra iespēju pievienoties Džeronas tiesas procesam: Viņi meklēja pārliecības līmeni, sajūtu no manis. Vai tas tiešām darbosies un vai tas ir droši? Zvani ir nostādījuši Kērstedu sarežģītā vietā. Viņš saka, ka mana smieklīgā optimisma sajūta var aptumšot manu spriedumu. Bet es viņiem saku, ka esam darījuši visu, ko varam darīt zinātniski un ar dzīvniekiem. Un mēs joprojām nezinām, vai tas darbojas cilvēkiem.

Antonio Regalado ir Latīņamerikas līdzstrādnieks Zinātne žurnāls. Viņš atrodas Sanpaulu, Brazīlijā.

paslēpties