211service.com
Cilmes šūnu terapija aklumam
Eksperimentālā terapija, kurā tiek izmantotas cilvēka embrionālās cilmes šūnas, lai ārstētu deģeneratīvas acu slimības, pētījumos ar dzīvniekiem ir izrādījusies droša un efektīva, un dažu nākamo mēnešu laikā tā var sākt agrīnus izmēģinājumus ar cilvēkiem, ja tā saņems apstiprinājumu no Pārtikas un zāļu pārvaldes. Ja tiks piešķirts apstiprinājums, terapija būs otrā uz embrionālām un cilmes šūnām balstīta ārstēšana, kas virzīsies uz izmēģinājumiem ar cilvēkiem, un tā nodrošinās testa piemēru turpmākai cilmes šūnu izmantošanai.
Cīņa ar redzes zudumu: Šajā mikroskopiskajā attēlā redzams tīklenes šķērsgriezums žurkai ar deģeneratīvu acu slimību, kurai tika transplantētas no cilvēka embrija cilmes šūnām iegūtas tīklenes šūnas. Vidējais plankumainais zaļais slānis attēlo vairākus fotoreceptoru slāņus, kas attīstījās, reaģējot uz transplantāciju. Neārstēti dzīvnieki zaudēja visu slāni, izņemot vienu.
Lai gan zinātnieki ir guvuši milzīgus panākumus, izmantojot cilmes šūnas slimību ārstēšanai dzīvnieku modeļos, šo eksperimentālo terapiju pārbaude cilvēkiem rada dažas unikālas problēmas. Viens no tiem pierāda, ka šūnas ir drošas: embrionālās cilmes šūnas, kas var attīstīties par jebkuru ķermeņa audu veidu, rada audzēju veidošanās risku. Vēl viens izaicinājums ir transplantēto šūnu imūnās atgrūšanas draudi; vairumā gadījumu svešu šūnu ievadīšanai pacientam visu mūžu būtu jālieto spēcīgas zāles imūnsistēmas nomākšanai, kā tas ir orgānu transplantācijas gadījumā. Šā iemesla dēļ pirmās cilmes šūnu terapijas ir vērstas uz acīm un nervu sistēmu, tā sauktajām imūnsistēmas priviliģētajām vietām, kuras nepiedzīvo šo reakciju uz svešām šūnām. Džerons , biotehnoloģiju uzņēmums, kas atrodas Menlo Parkā, Kalifornijā, janvārī saņēma FDA apstiprinājumu izmēģinājumam, lai ārstētu pacientus ar akūtiem muguras smadzeņu bojājumiem ar šūnām, kas iegūtas no embriju cilmes šūnām.
Šī jaunākā acu slimību ārstēšana, ko izstrādājusi Uzlabotā šūnu tehnoloģija (ACT), kas atrodas Vusterā, MA, izmanto cilvēka embrionālās cilmes šūnas, lai tīklenē no jauna izveidotu šūnu veidu, kas atbalsta redzei nepieciešamos fotoreceptorus. Šīs šūnas, ko sauc par tīklenes pigmenta epitēliju (RPE), bieži ir pirmās, kas izmirst ar vecumu saistītas makulas deģenerācijas un citu acu slimību dēļ, kas savukārt izraisa redzes zudumu. Pirms vairākiem gadiem zinātnieki atklāja, ka cilvēka embrija cilmes šūnas varētu būt RPE šūnu avots, un turpmākajos pētījumos atklājās, ka šīs šūnas var atjaunot redzi makulas deģenerācijas peles modeļos.
Nesenā pētījumā, kas publicēts tiešsaistē žurnālā Cilmes šūnas , pētnieki no ACT un Oregonas Veselības zinātņu universitātes liecina, ka viņu cilmes šūnu terapija nodrošina ilgtermiņa ieguvumu redzes zuduma dzīvnieku modeļos. Otrajā eksperimentā tika pārbaudīta šūnu ilgtermiņa drošība pelēm, kas ir svarīga prasība, lai pārietu uz testēšanu ar cilvēkiem, un netika atrasti pierādījumi, ka šūnas izraisa audzējus.
Lai pārbaudītu šūnu transplantācijas efektivitāti, pētnieki injicēja RPE šūnas, kas iegūtas no embriju cilmes šūnu līnijām, žurkām ar ģenētisku defektu RPE, kas izraisa to redzes pakāpenisku pasliktināšanos. Pēc trim mēnešiem ārstēto žurku tīklenē bija daudz vairāk fotoreceptoru nekā neārstētu slimu žurkām, un ārstētie dzīvnieki redzes pārbaudēs veica labākus rezultātus; tomēr viņu sniegums testos laika gaitā pasliktinājās. Transplantācijas spēja arī uzlabot redzi Stargardta slimības peles modelī, kas ir reta, bet neārstējama slimība, kas agrīnā dzīves posmā izraisa aklumu.
Roberts Lanza, ACT galvenais zinātniskais darbinieks, saka, ka pētījums ir nozīmīgs solis ceļā uz terapijas ieviešanu klīniskajos pētījumos, jo tas ietver detalizētākus drošības pētījumus un izmanto šūnas, kas ražotas stingros ražošanas apstākļos, kas nepieciešami lietošanai cilvēkiem. Lai nodrošinātu šūnu terapijas kvalitāti un konsekvenci, FDA ir izstrādājusi plašas vadlīnijas šūnu sagatavošanai un to testēšanai, lai noteiktu iespējamos slimību izraisošos patogēnus. Lanza saka, ka pēc šī un divu citu pētījumu ar dzīvniekiem pabeigšanas saskaņā ar vadlīnijām uzņēmumam nākamajos mēnešos būs jāiesniedz pieteikums FDA, lai sāktu klīniskos pētījumus.
Lanza uzskata, ka RPE ārstēšana ir daudzsološs agrīns pielietojums embrionālo cilmes šūnu terapijā. Tas ne tikai ļauj izvairīties no imūnās atgrūšanas problēmas, bet arī pašas šūnas ir salīdzinoši viegli izveidojamas, jo embrionālās šūnas mēdz spontāni diferencēties RPE šūnās un tās var viegli uzturēt šādā stāvoklī. Šī ir absolūti viena no ideālajām pirmajām terapijām, saka Lanza. ACT vispirms koncentrēsies uz pacientiem ar Stargardta slimību, kas ir reti sastopama slimība — tā ir reta slimība, kurai nav pieejamas ārstēšanas, kas atbilst federālajiem nodokļu atvieglojumiem klīniskajiem pētījumiem. Lanza uzskata, ka terapija, visticamāk, darbosies labi, jo atbalsta audi, kuriem RPE šūnām jāpievienojas, šiem pacientiem joprojām ir neskarti. Nākamā pacientu grupa būtu tie, kuriem ir ar vecumu saistīta makulas deģenerācija, kas ir daudz biežāk sastopama slimība, kurā pakāpeniska audu bojāšanās tīklenē izraisa redzes zudumu.
Tomass Rē Vašingtonas universitātes neirobiologs, kurš nav saistīts ar ACT, piekrīt, ka RPE terapija ir daudzsološs kandidāts embrionālo cilmes šūnu terapijas tulkošanai klīnikā. Tomēr viņš brīdina, ka Cilmes šūnas pētījums nesniedz slam dunk, ko viņš bija gaidījis. Lai gan transplantācijas atjaunoja redzes funkciju acī, dzīvniekiem labums ne vienmēr tika saglabāts laika gaitā.
Reh saka, ka šīs eksperimentālās terapijas balstās uz pieņēmumu, ka šūnas, kas iegūtas no embrionālajām cilmes šūnām, darbosies tāpat kā to parastās kolēģes. Bet mazāk nekā zvaigžņu rezultāti liecina, ka šūnas var nebūt precīzs aizstājējs, viņš saka. Zinātnieki nezinās droši, kamēr viņi neredzēs, kā šūnas darbojas klīniskajos pētījumos.