211service.com
CRISPR 2018. gadā: tuvojas cilvēks jums
Plānots, ka pirmie klīniskie pētījumi sāksies ASV un Eiropā, bet citi ir apstājušies. 2017. gada 18. decembris
Džošs Kočrans
Kopš 2013. gadā zinātnieki pirmo reizi izmantoja CRISPR-Cas9, lai rediģētu dzīvas cilvēka šūnas, viņi ir teikuši, ka iespējas to izmantot slimību ārstēšanai ir praktiski bezgalīgas.
Tikai dažu pēdējo gadu laikā CRISPR sasniegumi ir notikuši milzīgā ātrumā, un uzņēmumi ir radījuši tehnoloģiju komercializāciju. Tagad pacientus Eiropā un ASV varētu ārstēt ar CRISPR terapiju, tiklīdz 2018. gadā.
Cerams, ka CRISPR varētu izmantot vienreizējā procedūrā, lai izārstētu dažus no visvairāk postošajiem iedzimtajiem traucējumiem un vēzi, no kuriem dažiem nav vai ir maz pašreizējo ārstēšanas iespēju. Zinātnieki vēlas izmantot tehnoloģiju, lai noteiktu ģenētiskās kļūdas cilvēka DNS, kļūstot par slimības cēloni.
Tas varētu būt sapnis, bet realitāte ir daudz savādāka. Jau tagad izmeklētāji ir novilcinājuši klīnisko pētījumu sākuma datumus. Un pētījumi, kas tiks uzsākti tuvākā gada vai divu laikā, ārstēs nelielu skaitu pacientu ar dažām retām slimībām. Iespējams, paies gadi, pirms šo tehnoloģiju varēs izmantot biežāk sastopamām slimībām lielākam skaitam pacientu.
CRISPR Therapeutics, kas atrodas Kembridžā, Masačūsetsā, kļuva par pirmo uzņēmumu, kas lūdza Eiropas regulatoru atļauju, lai nākamajā gadā sāktu izmēģinājumu. Uzņēmums izmantos gēnu rediģēšanas tehnoloģiju, lai noteiktu ģenētisku defektu pacientiem ar beta talasēmiju, iedzimtu asins slimību.
CRISPR Therapeutics izpilddirektors Samarth Kulkarni saka, ka uzņēmums 2018. gada pirmajā pusē plāno arī pieprasīt ASV Pārtikas un zāļu administrācijas apstiprinājumu, lai sāktu CRISPR izmēģinājumu sirpjveida šūnu slimības ārstēšanai.
Aptuveni 15 000 cilvēku Eiropā ir beta talasēmija, un aptuveni 100 000 ASV ir sirpjveida šūnu slimība. Abi ir ģenētiski traucējumi, ko izraisa mutācijas gēnos, kas veido hemoglobīnu, svarīgu sarkano asins šūnu proteīnu, kas pārnēsā skābekli visā ķermenī. Parasti abiem vecākiem ir jānodod patoloģisks gēns, lai bērnam varētu attīstīties slimība.
Stenfordas Universitātes Medicīnas skolas pētnieki arī pārceļ CRISPR ārstēšanu sirpjveida šūnu klīniskajos pētījumos. Pediatrijas asociētā profesora Metjū Porteusa vadībā grupa 2018. gadā lūgs FDA atļauju, lai nākamajā gadā sāktu izmēģinājumu.
CRISPR Therapeutics un Stanford izmanto dažādas pieejas. Abas grupas ekstrahē cilmes šūnas no pacientu kaulu smadzenēm un pēc tam maina tās ar CRISPR. Bet tā vietā, lai mēģinātu salabot bojāto gēnu sirpjveida šūnās, CRISPR Therapeutics izmanto rediģēšanas rīku, lai liktu šūnām ražot citu proteīnu, hemoglobīna zīdaiņu versiju. Modificētās šūnas pēc tam tiktu ievadītas atpakaļ pacientiem.
Uzņēmums izmanto to pašu metodi, lai ārstētu pacientus ar beta talasēmiju Eiropā.
Stenfordas sirpjveida šūnu pētījumā pētnieki mēģinās tieši koriģēt hemoglobīna gēna mutāciju, lai sirpjveida šūnas pārvērstu par normālām. Stenforda veiks izmēģinājumu savā jaunajā Ārstnieciskās un galīgās medicīnas centrā. Jaunā centra direktore Maria Grazia Roncarolo saka, ka Stenforda tuvāko gadu laikā plāno uzsākt vairākus izmēģinājumus ar genoma rediģēšanu. Papildus sirpjveida šūnām, Ronkarolo saka, Stenforda plāno papildu CRISPR izmēģinājumus vielmaiņas, autoimūnām un neiroģeneratīvām slimībām.
Bet, kamēr daži izmēģinājumi virzās uz priekšu, citi ir apstājušies. Pensilvānijas Universitāte pagājušajā gadā paziņoja par nodomu sākt pirmo CRISPR pētījumu ar cilvēkiem. Tā saņēma atļauju no Nacionālajiem veselības institūtiem un FDA izmantot CRISPR melanomas, sarkomas un multiplās mielomas ārstēšanai. Ierosinātais izmēģinājums ietvertu pacientu T šūnu noņemšanu, rediģēšanu laboratorijā un infūziju atpakaļ pacientiem.
Saistīts stāsts
Saistīts stāsts Šī slimība var būt viena no pirmajām, kas tiek ārstēta ar jauno gēnu rediģēšanas rīku.Bet uz jautājumu par tiesas procesa statusu, Pensilvānijas universitātes pārstāvis pastāstīja MIT tehnoloģiju apskats viņa nevarēja sniegt jaunāko informāciju par to, kad tas sāksies. Daži uzņēmumi arī mēģina modificēt T šūnas ar CRISPR, lai ārstētu vēzi, taču neviens vēl nav paziņojis par klīnisko pētījumu plāniem.
Editas Medicine, cits uzņēmums, kas atrodas Kembridžā, Masačūsetsā, arī ir atlika sava pirmā plānotā klīniskā pētījuma sākumu uz CRISPR balstītu ārstēšanu iedzimta akluma veidam. Uzņēmums teica, ka aizkavēšanos izraisīja ražošanas problēmas ar terapiju.
Intellia Therapeutics, vēl viens CRISPR starta uzņēmums, nav teicis, kad plāno sākt klīniskos izmēģinājumus.
Tikmēr Ķīnā tiek veikti vairāki CRISPR izmēģinājumi, kas attiecas uz dažādiem vēža veidiem, liecina saraksti kliinilisi pētījumi.gov . Tur esošajiem pētniekiem vēl nav jāpublicē nekādi agrīnie šo pētījumu rezultāti.
ASV un Eiropā 2018. gads varētu nebūt tas reklāmkaroga gads, uz ko cerēja CRISPR bhaktas, taču Aleksejs Berseņevs, Jēlas-Ņūheivenas slimnīcas Uzlabotās šūnu terapijas laboratorijas direktors, saka, ka 2019. gadā varētu saņemt apmēram duci klīnisko pieteikumu. izmēģinājumi.
Pašlaik joma ir pārāk optimistiska par iespējamiem klīnisko pētījumu rezultātiem, saka Berseņevs, kurš ir arī līdzdibinātājs datubāzei celltrials.org, kas izseko šūnu terapijas izmēģinājumus. Katra jauna un karsta biomedicīnas tehnoloģija parasti iziet uzpūstu cerību fāzi. Viņš saka, ka viņš nebūtu pārsteigts, ja pētnieki vēl vairāk atliks paredzētos klīniskos pētījumus.