CRISPR: nākamā dzirdes zuduma ārstēšana?

Kategorija: Biotehnoloģija Ievietots 20. decembris

Zinātnieki ir izmantojuši gēnu rediģēšanas rīku, lai atjaunotu dzirdi dzīvniekiem ar ģenētisku kurluma formu.

Darbs, kas ir detalizēts trešdienas žurnālā Daba , tika veikts ar pelēm, bet līdzīgu paņēmienu galu galā varēja izmantot arī cilvēkiem. Pelēm zinātnieki injicēja CRISPR-Cas9 tieši mazajos iekšējās auss matiņos, kas uztver skaņas viļņu vibrācijas un pārvērš tos signālos, ko smadzenes var interpretēt (augšējā attēlā peles kohleārie matiņi ir zaļi).

Ja šīs matu šūnas ir bojātas, kas var notikt, piemēram, klausoties pārāk skaļu mūziku, tas noved pie dzirdes zuduma. Atsevišķu gēnu mutācijām ir līdzīga ietekme.

Iekš Daba papīra, pētnieki iekapsulēja CRISPR sistēmu sīkos lipīdu burbuļos, lai mērķētu uz Tmc1 gēnu, kas liek matu šūnām ražot neparastu, toksisku proteīnu, kas uzkrājas un nogalina šūnas. Gan cilvēkiem, gan pelēm tikai vienas gēna kopijas mantošana izraisa progresējošu dzirdes zudumu, kas izraisa kurlumu. Cilvēkiem daudzi gēni ir saistīti ar iedzimtu kurlumu.

Kad CRISPR tika ievadīts gliemežnīcā, spirālveida auss daļā, kas ir atbildīga par dzirdi, tas spēja izjaukt kurlumu izraisošo gēnu. Mēs iepriekš izpētījām, kāpēc tas varētu būt labs veids, kā cilvēkam nodot CRISPR (skatiet vienkāršākā vieta, kur lietot CRISPR varētu būt jūsu ausī ).

Pelēm, kuras saņēma CRISPR injekciju, vairāk matu šūnu izdzīvoja un pēc dažām nedēļām atauga. Lai pārbaudītu dzirdi, pētnieki ievietoja elektrodus uz dzīvnieku galvām un uzraudzīja to smadzeņu reģionu darbību, kas iesaistīti dzirdē. Neārstētās peles bija jāpakļauj skaļākām skaņām, lai izraisītu smadzeņu darbību, nekā ārstētajām pelēm.