CRISPR tiek izmantots, lai ārstētu pacientu ar bīstamu asins slimību

Kategorija: Biotehnoloģija Ievietots 25. februāris

Šveices biotehnoloģiju uzņēmums saka tā ir izmantojusi CRISPR, lai ārstētu pacientu ar beta talasēmiju, iezīmējot gēnu rediģēšanas tehnoloģijas sākuma izmēģinājumu, ko vada Rietumu zāļu nozare.

Ārstēšana: CRISPR Therapeutics no Cūgas, Šveice saka, ka izmantoja CRISPR, lai mēģinātu izārstēt vienu pacientu no beta talasēmijas, bīstamas asins slimības, kas atstāj cilvēkus atkarīgus no pārliešanas. Bostonas Vertex Pharmaceuticals sponsorē centienus.

Problēma: Cilvēki ar beta talasēmiju manto bojātas hemoglobīna veidojošā gēna kopijas, molekulas, ko sarkanās asins šūnas izmanto skābekļa transportēšanai. Tomēr ikviena cilvēka ķermenī ir otrs gēna eksemplārs, ko sauc par augļa hemoglobīnu, kas tiek izslēgts pēc mūsu dzimšanas. In klīniskajā izpētē , zinātnieki izmanto CRISPR rediģēšanu, lai mēģinātu atkal ieslēgt augļa gēnu.

Ārpus ķermeņa: Ārstēšana ietver kaulu smadzeņu cilmes šūnu savākšanu no pacienta un pēc tam to DNS fiksēšanu laboratorijā, izmantojot CRISPR. Pēc tam šūnas tiek atkārtoti ievadītas asinsritē. Teorētiski vienreizēja ārstēšana varētu izārstēt slimību, lai gan ir pāragri zināt rezultātu. Uzņēmums CRISPR Therapeutics saka, ka pirms vairāk cilvēku ārstēšanas gaidīs, lai redzētu, kā pirmais pacients reaģēs. Uzņēmums arī plāno ārstēt pacientus ar sirpjveida šūnu anēmiju, izmantojot to pašu stratēģiju.

Vispirms reklāma? CRISPR Therapeutics un Vertex apgalvo, ka ir pirmie uzņēmumi, kas ārstē pacientu ar CRISPR. Tomēr šī tehnoloģija jau ir izmantota Ķīnā vēža slimniekiem, daži, kas piedalījās pētījumos, ir atbalstīti biotehnoloģiju uzņēmumi .