211service.com
CRISPR var paātrināt transplantāciju no cūkām uz cilvēku
Šī cūka varētu izglābt jūsu bekonu.
Tā saka uzņēmuma T-krekli, ko izdrukājis biotehnoloģiju jaunuzņēmums eGenesis, kurš šodien savāca 38 miljonus ASV dolāru, lai finansētu jaunus centienus rediģēt cūku DNS, lai tās varētu kalpot par transplantācijas orgānu avotu.
Uzņēmums norāda, ka plāns ir izmantot gēnu rediģēšanas metodi, kas pazīstama kā CRISPR, lai ieviestu plašas DNS modifikācijas cūkām, lai humanizētu to orgānus, lai tās netiktu noraidītas, ja tās tiktu pārnestas uz cilvēku. (T-krekla aizmugurē ir rakstīts: PS, man patīk mans bekons papildus CRISPR’ed.)
Uzņēmums ir Hārvardas Medicīnas skolas ģenētiķa Džordža Čērčas laboratorijas atzars. Viņš un līdzdibinātājs Luhans Jangs, kurš ir arī galvenais zinātniskais darbinieks, 2015. gadā parādīja, ka, izmantojot gēnu rediģēšanu, jaunu un spēcīgu DNS modifikācijas veidu dzīvās šūnās, viņi varētu likvidēt vīrusus kas slēpjas cūkas genomā.
Tagad grupa plāno vēl plašākas modifikācijas cūkām, tostarp izmantojot gēnu rediģēšanu, lai izgrieztu cūku molekulas, kurām uzbrūk cilvēka ķermenis. Jans saka, ka uzņēmums pievienos arī cūku genoma gēnus, kas modulē imūnreakciju un maina noteiktus faktorus, kas saistīti ar koagulāciju.
Ideja par ksenotransplantāciju jeb dzīvnieku orgānu izmantošanu, lai aizstātu cilvēku orgānus, 20. gadsimta 90. gados tika noraidīta, jo bija pierādījumi, ka cūku vai paviānu orgāni izraisīja spēcīgas imūnās vētras un tiks ātri iznīcināti cilvēka ķermenī. Regulatori arī pauda bažas par infekcijas slimību izplatīšanās risku starp sugām.
Kopš tā laika progress ir bijis diezgan lēns. Revivicor, biotehnoloģijas uzņēmuma United Therapeutics nodaļa, kas atrodas Bleksburgā, Virdžīnijas štatā, ir izmantojusi tradicionālāku gēnu inženieriju, lai ražotu ĢM cūkas. 2015. gadā tās izgatavotajai cūkas sirdij izdevās izdzīvot paviāna iekšienē 945 dienas, kas joprojām ir rekords.
Nepieciešamība pēc orgāniem joprojām ir akūta. Galu galā visi mirst no orgānu mazspējas. Taču ir miljoniem cilvēku, kuru mūžs varētu tikt pagarināts, ja tikai viņi varētu iegūt nomaiņas sirdi, aknas, nieres vai plaušas. Problēma ir vēl lielāka Ķīnā, saka Jangs, jo orgānu ziedošana tur nav plaši pieņemta.
Pašlaik eGenesis laboratorijā strādā tikai ar cūku šūnām. Tas izstrādā divus dažādus dizainus. Viens paredzēts cūkai ar humanizētu imūnsistēmu, bet otrs – no riskantiem vīrusiem attīrītai cūkai. Galu galā abas ģenētisko izmaiņu kopas tiks apvienotas vienā cūkas šūnā.
Pēc tam, saka Yang, šūna tiks pārvērsta par cūku, izmantojot klonēšanu. Šūna tiks ievadīta olšūnā, veidojot embriju, un pēc tam pārnesta uz surogātmātes sivēnmāti.
Šī pieeja novērš dažas bažas saistībā ar CRISPR, tostarp iespēju, ka tas var ieviest nevēlamus, nejaušus DNS labojumus. Cūku šūnas var rūpīgi pārbaudīt, vai nav ģenētisku kļūdu, kamēr tās joprojām atrodas laboratorijas traukā. eGenesis var arī uzzināt, cik plaši cūkas var pārveidot, pirms tām sāk attīstīties pašas veselības problēmas.
Kāda ir imūno modifikāciju kombinācija, kas nokļūst dzīvotspējīgā orgānā un dzīvotspējīgā cūkā? Tas ir tas, uz ko mēs šogad koncentrējamies, saka Džūlija Sanderlenda, Biomatics Capital rīkotājdirektore, kas kopā ar ARCH Venture Partners ir viens no jaunajiem ksenotransplantācijas uzņēmuma investoriem.
Sanderlenda saka, ka veiksmīga cūku rediģēšana ir tikai viens izaicinājums priekšā. Pirms jebkura persona saņems ar CRISPR pārveidotu cūku orgānu, būs daudzus gadus ilgas sarunas ar regulatoriem, ciešs darbs ar transplantācijas ķirurgiem un dārgi eksperimenti ar cūku orgānu ievietošanu pērtiķiem. Viņa saka, ka visi koncentrējas uz gēnu rediģēšanu, jo tas ir tik seksīgi, taču tas ir daudzšķautņains izaicinājums, kas mums būs jārisina dažu nākamo gadu laikā.
Muhameds Mohiuddins, Nacionālā sirds, plaušu un asins institūta un Nacionālo veselības institūtu transplantācijas nodaļas vadītājs, saka, ka ir gandarīts, ka ksenotransplantācija piesaista jaunas komerciālas investīcijas. Viņš saka, ka tikai viens transplantācijas eksperiments ar lieliem dzīvniekiem, piemēram, cūkas sirds ievietošana pērtiķim, maksā 100 000 USD.