CRISPR varētu mums palīdzēt izārstēt sirpjveida šūnu slimību. Bet pacienti ir piesardzīgi.

Sirpjveida šūnu mikrogrāfs

Sirpjveida šūnu mikrogrāfs Wikimedia commons





Tagad ir gēnu rediģēšanas tehnika, kas ir izrādījusies daudzsološa kā potenciāls līdzeklis pret sirpjveida šūnu slimību tiek pārbaudīts uz cilvēkiem . Bet, ja tas darbojas, vai cilvēki, kuriem tas ir nepieciešams, vispār varēs to iegūt? Tagad, kad ir iespējams izārstēt, tas ir steidzams jautājums, saka vinnē Bonham , Nacionālā cilvēka genoma pētniecības institūta direktora vecākais padomnieks.

Sirpjveida šūnu slimība (SCD) ir ģenētiska asins slimība, kas skar miljoniem cilvēku pasaulē. Tas izraisa patoloģisku sarkano asins šūnu veidošanos un var izraisīt intensīvas sāpes, insultu un orgānu un audu bojājumus.

No zinātniskā viedokļa tas ir aizraujošs laiks cilvēkiem, kuri cieš no šīs slimības, šodien MIT Technology Review EmTech konferencē sacīja Bonems. Pētnieki pārbauda paņēmienu, kas izmanto precīzu gēnu rediģēšanas rīku CRISPR, lai modificētu vienu ar slimību saistītu gēnu.



vinnē Bonham

Džastins Saglio

Bet no socioloģiskā viedokļa, apgalvoja Bonhams, darbs tikai sākas. SCD ir biežāk sastopams noteiktās etniskās grupās, īpaši Āfrikas izcelsmes cilvēkiem. Un, lai gan ASV ir aptuveni 100 000 cilvēku ar šo slimību, lielākā daļa dzīvo Subsahāras Āfrikā un Indijā, sacīja Bonema.

Viņš un kolēģi nesen veica mācības paredzēts, lai izpētītu attieksmi un uzskatus par daudzsološo paņēmienu cilvēkiem ar SCD, viņu ģimenes locekļiem un ārstiem. Daudzi cilvēki, ko Bonhams un viņa kolēģi runāja, pauda skepsi, ka potenciāls uz CRISPR balstīts līdzeklis būtu par pieņemamu cenu un pieejams tiem, kam tas ir nepieciešams. Lai gan viņi atrada jaunu cerību, viņi arī ievēroja piesardzīgu, bažīgu šīs cerības pieskaņu, kas, pēc viņu domām, daļēji izriet no gadu desmitiem ilgās medicīniskās tiesību atņemšanas SCD kopienai.



Saskaņā ar viena pētījuma veikšanai intervēta ārsta teikto, pastāv risks, ka citām retajām slimībām, kas mēdz skart cilvēkus ar lielākiem līdzekļiem, var tikt pievērsta lielāka uzmanība un, iespējams, finansējums. Rezultātā pastāv bažas, ka SCD populācija varētu palikt putekļos. Šī populācija jau tagad ir skeptiska, jo viņi ir atstāti putekļos ar tik daudzām citām lietām, piebilda ārsts.

Papildus pašai ārstēšanai mums ir vajadzīgi arī labāki un lētāki veidi, kā paplašināt šīs jaunās tehnoloģijas priekšrocības, sacīja Bonems. Potenciāls ir liels, taču mums ir jāuzdod jautājums: kurš gūs labumu?

paslēpties