Diviem pacientiem tiek veikta cilmes šūnu akluma ārstēšana

Lai izmantotu embrionālo cilmes šūnu potenciālu, ķirurgi Kalifornijā ir implantējuši laboratorijā audzētas tīklenes šūnas diviem pacientiem, kuri kļūst akli no makulas deģenerācijas.

Acu atvērējs: Žurkas tīklenes konfokālais mikroskopa attēls pēc cilvēka tīklenes pigmenta epitēlija šūnu injekcijas.

Procedūras otrdien veica līdz Stīvens Švarcs , tīklenes nodaļas vadītājs Žila Steina acu institūtā Kalifornijas Universitātē Losandželosā. Tos finansēja Uzlabotā šūnu tehnoloģija , biotehnoloģiju uzņēmums ar laboratorijām Marlboro, Masačūsetsā, kas nesen saņēma apstiprinājumu no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes, lai pārbaudītu ārstēšanu 24 pacientiem, kuri cieš no sausas progresējošas makulas deģenerācijas vai slimības, kas pazīstama kā Stargardt's, nepilngadīgo formu.

Abi pacienti, kuru vārdi netika izpausti, ir vieni no pirmajiem brīvprātīgajiem, kas saņēmuši ārstēšanu, kas izveidota, izmantojot embriju cilmes šūnas. Pagājušajā gadā cits biotehnoloģiju uzņēmums Geron sāka nelielu pētījumu, izmantojot cilmes šūnas, lai labotu muguras smadzeņu bojājumus.

Pētnieki uzskata, ka otrā akluma testu kopuma sākšanās ir svarīgs orientieris cilmes šūnu jomā. Tas ir arī nozīmīgs solis Advanced Cell, nelielam uzņēmumam, kas jau sen ir bijis cilmes šūnu strīdu centrā. Pret abortu protestētāji savulaik protestēja ārpus uzņēmuma, un investori bija nobijušies. Divas reizes uzņēmums atlaida gandrīz visus darbiniekus, kad tā banku konti sasniedza nulli.

Lietas ilgu laiku bija trakas, saka Roberts Lanza , Advanced Cell medicīnas direktors un viens no 22 pilna laika darbiniekiem. Laiki tiešām ir mainījušies. Lauks tagad ir daudz pieradināts.

Klīnisko izmēģinājumu sākums, visticamāk, rosinās investoru cerības uz lielu algas dienu. Uzlabotā šūna akciju cena ir palielinājies par 170 procentiem pēdējā gada laikā, novērtējot uzņēmumu par 285 miljoniem USD, pamatojoties uz otrdienas akciju cenu. Investori cer, ka tā varētu būt vairāku miljardu vērta, ja terapija izdotos. Gandrīz 10 miljoni amerikāņu cieš no kāda veida makulas deģenerācijas.

Tomēr līdz šim embriju cilmes šūnu pētījumi ir bijuši naudas zaudētāji. Advanced Cell kopš dibināšanas 90. gadu vidū ir radījis zaudējumus vairāk nekā 180 miljonu ASV dolāru apmērā. Pēdējos gados tas pārdeva programmas liellopu klonēšanai un atteicās no pretrunīgi vērtētajiem centieniem klonēt cilvēka embrijus par labu šaurākai pieejai.

Mēs esam priecīgi par šo ārstēšanu, jo mēs domājam, ka tas var palēnināt slimības progresēšanu, sacīja Stīvs Rouzs, galvenais pētnieks. Fonds cīņai pret aklumu , bezpeļņas organizācija, kas ieguldīja aptuveni 2 miljonus USD agrīnā ārstēšanas izmēģinājumos ar dzīvniekiem, bet vairs nav tieši iesaistīta. Šim uzņēmumam ir bijuši gan kāpumi, gan kritumi, un es ļoti priecājos redzēt, ka viņi nokļuva klīnikā. Mums ir bijuši īkšķi.

Nesenā Advanced Cell laboratorijas apmeklējuma laikā pētniecības tehniķis pielāgoja mikroskopu, lai parādītu uzņēmuma vadošo produktu: kubveida tīklenes pigmenta epitēlija šūnas, kas aug Petri trauciņā. Dažas bija caurspīdīgas, bet citām jau bija brūngana nobriedušas šūnas krāsa. (Pigments absorbē izkliedētu gaismu acī, darbojoties kā sava veida atspīduma vairogs.)

Šīs tīklenes šūnas tiek iznīcinātas makulas deģenerācijas gadījumā, kas galu galā izraisa fotoreceptoru nāvi un pakāpenisku centrālās redzes zudumu. Advanced Cell uzskata, ka jaunu, laboratorijā audzētu šūnu injicēšana acī var izārstēt šo stāvokli.

Embrionālās cilmes šūnas var pāraugt jebkura cita veida cilvēka audos. Tāpēc tie tiek reklamēti kā potenciāls līdzeklis pret visu, sākot no Alcheimera slimības līdz alopēcijai. Taču realitāte ir tāda, ka pieteikumi, visticamāk, būs daudz ierobežotāki, vismaz tuvākajā laikā, uzskata Lanza.

Tā nav nejaušība, piemēram, abos agrīnajos embrionālo cilmes šūnu terapijas pētījumos — gan Geron, gan Advanced Cell — tika iesaistītas nervu sistēmas šūnas. Iemesls ir tāds, ka embrionālās cilmes šūnas dabiski vēlas izveidot neiroektodermu, šūnu līniju embrijā, kas veido nervu sistēmu.

Embrionālajām cilmes šūnām ir savs prāts, un tās vēlas darīt noteiktas lietas, saka Lanza. Viņš saka, ka centieni ražot citus šūnu veidus, piemēram, aknu šūnas, ir izrādījušies daudz grūtāki.

Vēl viens šķērslis, kas ne vienmēr tiek pilnībā ņemts vērā, ir imūnsistēmas noraidīšana. Daudzi ir ierosinājuši, ka embrionālās cilmes šūnas varētu izārstēt 1. tipa diabētu, ja pētnieki varētu transplantēt laboratorijā audzētas saliņu šūnas. Taču šādai ārstēšanai var būt vajadzīgas spēcīgas imunitāti nomācošas zāles, kuru blakusparādības, piemēram, infekcija un vēzis, var būt tikpat sliktas kā slimība, ko tās paredzēts ārstēt, vai vēl sliktāk.

Lanza saka, ka tāpēc visi agrīnie embrionālo cilmes šūnu izmēģinājumi ir vērsti uz tādām ķermeņa zonām kā mugurkauls, smadzenes un acs daļas, kur ķermeņa aizsargspējas pret iebrucējiem ir vismaz daļēji bloķētas fenomenā, kas pazīstams kā imūnās privilēģijas. . Dabai ir jāsadarbojas, saka Lanza. Tāpēc daudzi uzņēmumi pārtrauca darbību, bet mēs to nedarījām.

paslēpties