211service.com
Diviem zīdaiņiem, kas ārstēti ar universālajām imūnšūnām, vēzis pazūd
Londonas ārsti apgalvo, ka viņi ir izārstējuši divus mazuļus no leikēmijas, pirmo reizi pasaulē cenšoties ārstēt vēzi ar ģenētiski modificētām imūnšūnām no donora.
Eksperimenti, kas tika veikti Londonas Lielās Ormondstrītas slimnīcā, palielina iespēju izmantot gatavu šūnu terapiju, izmantojot lētus universālo šūnu krājumus, kurus pēc mirkļa varētu pilināt pacientu vēnās.
Gatavā pieeja varētu radīt izaicinājumu uzņēmumiem, tostarp Juno Therapeutics un Novartis, no kuriem katrs ir iztērējis desmitiem miljonu dolāru novatorisku ārstēšanu, kas prasa pacienta paša asins šūnu savākšanu, konstruēšanu un pēc tam atkārtotu ievadīšanu.
Abas metodes balstās uz inženierijas T šūnām - imūnsistēmas izsalkušajām plēsoņu šūnām, tāpēc tās uzbrūk leikēmijas šūnām.
Saskaņā ar viņu gadījumu aprakstu, kas publicēts trešdien Zinātnes tulkošanas medicīna . Vasīms Kasims, ārsts un gēnu terapijas eksperts, kurš vadīja testus, ziņoja, ka abiem bērniem joprojām ir remisija.
Lai gan lietas vilka plaša mediju uzmanība Lielbritānijā Daži pētnieki teica, ka, tā kā Londonas komanda bērniem veica arī standarta ķīmijterapiju, viņiem neizdevās pierādīt, ka šūnu ārstēšana patiešām izārstē bērnus. Ir mājiens par efektivitāti, bet nav pierādījumu, saka Stefans Grups, Filadelfijas Bērnu slimnīcas vēža imūnterapijas direktors, kurš sadarbojas ar Novartis. Būtu lieliski, ja tas darbotos, bet tas vēl nav parādīts.
Tiesības uz Londonas ārstēšanu, ko izstrādājis biotehnoloģiju uzņēmums Cellectis, nesen tika pārdotas, un tagad to turpina attīstīt zāļu kompānijas Servier un Pfizer.
Ārstēšanas metodes, kurās izmanto inženierijas T-šūnas, kas pazīstamas kā CAR-T, ir jaunas un vēl nav pārdotas komerciāli. Bet tie ir parādījuši satriecošus panākumus cīņā pret asins vēzi. Līdzšinējos Novartis un Juno pētījumos aptuveni puse pacientu ir neatgriezeniski izārstēti pēc tam, kad viņi ir saņēmuši mainītas viņu asins šūnu versijas.
Taču šādas personalizētas ārstēšanas komercializācija rada nepieredzētas loģistikas galvassāpes. Grupp saka, ka Novartis ir aprīkojis ražošanas centru Ņūdžersijā un ka pacientu šūnas ir ievestas no 25 slimnīcām 11 valstīs, pārveidotas un pēc tam ātri nosūtītas atpakaļ. Novartis ir paziņojis, ka šogad lūgs ASV atļauju pārdot savu T-šūnu ārstēšanu bērniem.
Imunoterapijas solījums ir piesaistījis milzīgas investīcijas, tomēr daudzi jaunāki dalībnieki liek likmes uz gatavu pieeju. Starp tiem ir biotehnoloģiju gigants Regeneron , Pūķu terapija , Likteņa terapija , un Šūnu Medicīna .
Pacientu varētu ārstēt nekavējoties, nevis paņemt no pacienta šūnas un tās ražot, saka Džuliana Smita, CAR-T attīstības viceprezidente uzņēmumam Cellectis, kas specializējas universālo šūnu piegādē.
Izmantojot gatavu pieeju, asinis tiek savāktas no donora un pēc tam pārvērstas simtiem devu, kuras pēc tam var uzglabāt sasaldētas, saka Smits. Mēs lēšam, ka devas ražošanas izmaksas būtu aptuveni 4000 USD, viņa saka. To salīdzina ar izmaksām aptuveni 50 000 USD apmērā, lai mainītu pacienta šūnas un tās atgrieztu.
Jebkurš ārstēšanas veids, visticamāk, izmaksās apdrošinātājiem pusmiljonu dolāru vai vairāk, ja tie nonāks tirgū.
Roberts Nelsens, riska kapitālists un Juno Therapeutics dibinātājs, kas savāca simtiem miljonus pielāgotai pieejai, saka, ka viņu neuztrauc uzņēmumi, kas izstrādā universālas alternatīvas. Tas, ko viņi var darīt nākotnē, ir tas, ko mēs varam darīt šodien, pagājušajā gadā intervijā sacīja Nelsens. Un es jums garantēju, ka pat tad, ja lietas būtu vienādas, kas tās nav, jūs vēlētos savas lietas, nevis kāda cita šūnas.
Londonas ārstēšana ir ievērojama ar to, ka tajā ir iesaistītas visplašāk konstruētās šūnas, kas jebkad ir dotas pacientam, kopā ar četrām ģenētiskām izmaiņām, no kurām divas tika ieviestas ar gēnu rediģēšanu, izmantojot metodi, ko sauc par TALEN. Viena no izmaiņām bija donoru šūnu nosliece uzbrukt citas personas ķermenim. Cits liek viņiem uzbrukt vēža šūnām.
ASV un Ķīnā zinātnieki arī sacenšas, lai piemērotu gēnu rediģēšanu, lai uzlabotu vēža un citu slimību ārstēšanu.