211service.com
FDA apstiprina revolucionāru vēža gēnu terapiju
NOVARTIS
ASV Pārtikas un zāļu pārvalde ir apstiprinājusi revolucionāru vēža terapiju, kurā tiek izmantotas ģenētiski modificētas imūnās šūnas, tādējādi aizsākot jaunu vēža ārstēšanas laikmetu.
FDA sauc Novartis veikto ārstēšanu par pirmo gēnu terapiju ASV. Terapija ir paredzēta, lai ārstētu bieži letālu asins un kaulu smadzeņu vēža veidu, kas skar bērnus un jauniešus. Šī pieeja, kas pazīstama kā CAR-T terapija, ir devusi ievērojamus rezultātus pacientiem. Vienreizēja ārstēšana maksās 475 000 USD, taču Novartis saka, ka maksa nebūs jāmaksā, ja pacients mēneša laikā nereaģēs uz terapiju.
Mēs ieejam jaunu medicīnas inovāciju robežu ar iespēju pārprogrammēt pacienta paša šūnas, lai uzbruktu nāvējošam vēzim, sacīja FDA komisārs Skots Gotlībs. paziņojums, apgalvojums .
Terapija, kas tiks tirgota kā Kymriah, ir pielāgota ārstēšana, kurā tiek izmantotas pacienta paša T šūnas, imūnšūnu veids. Pacienta T šūnas tiek ekstrahētas un kriogēniski sasaldētas, lai tās varētu transportēt uz Novartis ražošanas centru Ņūdžersijā. Tur šūnas tiek ģenētiski pārveidotas, lai iegūtu jaunu gēnu, kas kodē proteīnu, ko sauc par himērisko antigēnu receptoru jeb CAR. Šis proteīns virza T šūnas, lai mērķētu un iznīcinātu leikēmijas šūnas ar specifisku antigēnu uz to virsmas. Pēc tam ģenētiski modificētās šūnas tiek ievadītas atpakaļ pacientam.
Klīniskajā pētījumā, kurā piedalījās 63 bērni un jaunieši ar akūtu limfoblastisku leikēmiju, 83 procentiem pacientu, kuri saņēma CAR-T terapiju, vēzis trīs mēnešu laikā sasniedza remisiju. Pēc sešiem mēnešiem 89 procenti pacientu, kuri saņēma terapiju, joprojām dzīvoja, un 12 mēnešos 79 procenti bija izdzīvojuši.
Saskaņā ar Nacionālā vēža institūta datiem, aptuveni 3100 pacientu vecumā no 20 gadiem ASV katru gadu tiek diagnosticēta akūta limfoblastiskā leikēmija, padarot to par visizplatītāko bērnu vēzi. Pašreizējās ārstēšanas iespējas ietver ķīmijterapiju un cilmes šūnu transplantāciju, taču katru gadu aptuveni 600 pediatriskiem un jauniem pieaugušajiem pacientiem slimība atkārtojas, un daudzi joprojām ir neārstējami.
Deivids Mičels, aizstāvības grupas Patients for Affordable Drugs dibinātājs, teikts paziņojumā ka 475 000 USD izmaksas ir pārmērīgas, un apgalvo, ka federālā valdība iztērēja USD 200 miljonus agrīnai CAR-T terapijas izpētei, pirms Novartis iegādājās tiesības uz ārstēšanu. Grupa nesen tikās ar uzņēmumu, lai lūgtu taisnīgu cenu par savu terapiju. Iepriekšējās aplēses paredzēja cenu zīmi no 600 000 līdz 750 000 USD.
Vēsturiskais apstiprinājums liecina par labu konkurējošajiem uzņēmumiem Kite Pharma un Juno Therapeutics, kas arī izstrādā CAR-T terapijas. Uzņēmums Kite Pharma, kas gaida FDA apstiprinājumu savai CAR-T terapijai, lai ārstētu asins vēža veidu pieaugušajiem, šonedēļ tika izpirkta Gilead ar darījumu 11,9 miljardu ASV dolāru vērtībā.
Lai gan Novartis terapija ir parādījusi ārkārtējus rezultātus pacientiem, joprojām ir jautājumi par to, kā uzņēmums varēs pietiekami ātri ražot personalizētas terapijas, lai tās nonāktu pacientiem visā valstī. Novartis saka, ka terapijas izveide aizņem vidēji 22 dienas, sākot no brīža, kad pacienta šūnas tiek izņemtas līdz brīdim, kad tās tiek ievadītas atpakaļ pacientam. Sākotnēji Kymriah mēneša laikā būs pieejams 20 ASV slimnīcās, saka Novartis. Galu galā terapiju piedāvās 32 vietnes.
Ir zināms, ka CAR-T terapija dažiem pacientiem izraisa potenciāli dzīvībai bīstamas blakusparādības, tostarp neiroloģiskas problēmas un reakciju, ko sauc par citokīnu atbrīvošanas sindromu. Juno Therapeutics pabeidza CAR-T pētījumu šā gada sākumā pēc tam, kad pacienti nomira no smadzeņu tūskas vai smadzeņu pietūkuma. Saskaņā ar uzņēmuma datiem neviens pacients, kurš tika ārstēts ar Novartis CAR-T terapiju, nav miris no šīs komplikācijas.
FDA definē gēnu terapiju kā zāles, kas ievada ģenētisko materiālu cilvēka DNS, lai aizstātu bojātu vai trūkstošu ģenētisko materiālu slimības vai veselības stāvokļa ārstēšanai. Saskaņā ar FDA datiem šī ir pirmā šāda terapija, kas ir pieejama ASV. Eiropā jau ir apstiprinātas divas gēnu terapijas retu, iedzimtu slimību ārstēšanai.