FDA aptur vienu no pirmajiem cilvēka CRISPR pētījumiem pirms tā sākuma

Kategorija: Biotehnoloģija Ievietots 30. maijs

Izmēģinājums, kurā plānots izmantot gēnu rediģēšanas rīku CRISPR sirpjveida šūnu pacientiem, ir aizturēts ASV regulatoru neprecizētu jautājumu dēļ.

Fons: CRISPR Therapeutics, kas izstrādā terapiju, aprīlī lūdza ASV Pārtikas un zāļu administrācijas apstiprinājumu, lai sāktu pētījumu. Terapija ietver cilmes šūnu ekstrakciju no pacienta kaulu smadzenēm un to rediģēšanu ar CRISPR laboratorijā. Ideja ir tāda, ka rediģētās šūnas, kas ievadītas atpakaļ pacientam, radītu veselas sarkanās asins šūnas.

FDA aizturēšana: Bet saskaņā ar a paziņojums, apgalvojums Trešdien no CRISPR Therapeutics FDA lika uzņēmumam neturpināt pētījumu, kamēr tas nav atbildējis uz jautājumiem par ārstēšanu (tomēr uzņēmums nesniedza sīkāku informāciju par to, kādi ir šie jautājumi).

FDA nekavējoties neatbildēja uz komentāru pieprasījumu.

Plānotie izmēģinājumi: CRISPR Therapeutics saka, ka FDA rīkojums neietekmēs Eiropas izmēģinājumu par iedzimtu asins slimību beta talasēmiju, kas ietver līdzīgu procedūru. Uzņēmums plāno sākt šo pētījumu gada otrajā pusē.

Atsevišķi, pirmajā CRISPR izmēģinājumā ASV, ko veica Pensilvānijas universitāte, pašlaik tiek reģistrēti pacienti.