Gads biomedicīnā

Cilmes šūnas

Viegla kustība: Parādot, kā optoģenētiku var izmantot medicīniskām problēmām, pētnieki ģenētiski izstrādāja peli, lai tās sēžas nervā ekspresētu gaismas jutīgu proteīnu (attēlots zaļā krāsā). Pēc tam tie varētu izraisīt muskuļu kustību, apgaismojot muskuļus.

Oktobrī, 12 gadus pēc cilvēka embrionālo cilmes šūnu pirmās izdalīšanas, terapija, kas iegūta no šādām šūnām, pirmo reizi tika pārbaudīta ar cilvēkiem (notiek pirmie cilvēka embrionālo cilmes šūnu terapijas testi). Terapija, ko izstrādājusi Geron, ir paredzēta, lai ārstētu muguras smadzeņu bojājumus ar diferencētu nervu šūnu injekciju traumas vietā.

Tā kā klīniskais pētījums ir pirmais šāda veida pētījums, Džeronam ir nācies veidot jaunu ceļu uz priekšu ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi, aģentūrai izdomājot, kā regulēt embrionālo cilmes šūnu terapiju un novērtēt šo šūnu drošību. Uzņēmums sākotnēji saņēma apstiprinājumu klīnisko testu sākšanai pagājušajā gadā, bet dažus mēnešus vēlāk tie tika aizturēti, jo izmēģinājumi ar dzīvniekiem radīja jaunas bažas par drošību. (FDA ļauj atsākt cilmes šūnu izmēģinājumus).

Otrs uzņēmums Advanced Cell Technology novembrī ieguva FDA apstiprinājumu, lai sāktu no embrionālajām cilmes šūnām iegūtās terapijas testēšanu ar cilvēkiem iedzimtas akluma formas ārstēšanai.

Lai gan šie divi izmēģinājumi ar cilvēkiem iezīmē lielus soļus uz priekšu cilmes šūnu izpētē, kāds federālais tiesnesis Vašingtonā, iespējams, ir pagrūdis šo jomu milzu soli atpakaļ. Augustā, tikai 18 mēnešus pēc tam, kad prezidents Obama atcēla prezidenta Džordža Buša administrācijas rīkojumu, kas ierobežoja federālo līdzekļu izmantošanu ierobežotam skaitam embrionālo cilmes šūnu līniju, tiesnesis Roiss Lamberts apdullināja cilmes šūnu kopienu. izdodot izpildrakstu, bloķējot federālo finansējumu jebkādiem pētījumiem, kas saistīti ar embriju cilmes šūnām. (Jauns tiesas spriedums varētu traucēt cilmes šūnu izpēti)

Pētnieki saka, ka lēmumam — pat ja tas vēlāk tiks atcelts — būs kaitīga ietekme uz lauku, apturot daudzsološos medicīniskos pētījumus, kas tikai radīja impulsu. Visas dotācijas, kas tiek pārskatītas valsts lielākajā finansēšanas aģentūrā Nacionālajos veselības institūtos (NIH), kas saistītas ar cilvēka embriju cilmes šūnām, ir aizturētas, kamēr NIH un citas valdības aģentūras cenšas panākt, lai rīkojums tiktu atcelts.

Federālā valdība ātri pārsūdzēja izpildrakstu, un apelācijas tiesa septembrī uz laiku to apturēja un šomēnes uzklausīja jaunāko argumentu kārtu šajā lietā. Joprojām nav skaidrs, cik ātri šī tiesa pieņems savu lēmumu vai kad tiesnesis Lemberts pieņems galīgo nolēmumu.

Pastāvīgi cenšoties izvairīties no ētiskām cīņām, kas kavējušas embrionālo cilmes šūnu izpēti, zinātnieki izstrādāja jaunu metodi inducētu pluripotentu cilmes šūnu iegūšanai, kas ir tikpat elastīgas kā embrionālās cilmes šūnas, bet kuras var izveidot no pieauguša cilvēka audiem, neizmantojot embrijiem. (“Jauns veids, kā iegūt cilmes šūnas”) Jaunā metode, ko izstrādājusi Deriks Rosi un līdzstrādniekiem Hārvardā, ir ļoti efektīva un izmanto RNS, nevis DNS, lai ražotu četrus proteīnus, kas nepieciešami šūnas pārprogrammēšanai. DNS nepieciešamības novēršana novērš dažas bažas šo šūnu veidošanā, piemēram, audzēju augšanas risku.

Genomika

Šogad, 10 gadus pēc cilvēka genoma projekta pabeigšanas, genoma sekvencēšana beidzot ienāca medicīnas praksē. Džeimss Lupskis , ārsts-zinātnieks, kurš cieš no neiroloģiskiem traucējumiem, ko sauc par Charcot-Marie-Tooth, atklāja savas slimības avotu pēc 25 gadus ilgas meklēšanas, secinot visu viņa genomu. (Ģimenes noslēpums, ko atrisina genoms) Lupski pētījums bija pirmais, kas parādīja, kā visa genoma sekvencēšanu var izmantot, lai identificētu indivīda slimības ģenētisko cēloni.

Zinātnieki arī izmanto sekvencēšanu, lai pētītu un ārstētu vēzi, salīdzinot pacienta veselo audu un audzēja audu genomus, lai identificētu ģenētiskās kļūdas, kas ļāva vēža šūnām augt ārpus kontroles. Stīvens Džonss, Dženesa Laskina un Britu Kolumbijas vēža aģentūras līdzstrādnieki izmantoja šo pieeju, lai palīdzētu izvēlēties zāles vīrietim, kurš cieš no retas adenokarcinomas. (Vēža ārstēšana, pamatojoties uz tā genomu) Elaine Mardis un līdzstrādnieki salīdzināja genoma secību primārajā audzējā un metastātiskā audzējā no tā paša pacienta, lai mēģinātu atrast mutācijas, kas ļāva šūnām atbrīvoties no sākotnējās vēža vietas un izplatīties pa ķermeni. (Ģenētiskās norādes vēža izplatībai) Foundation Medicine, kas atrodas Kembridžā, Masačūsetsā, cenšas gūt labumu no šiem atklājumiem, izveidojot skrīninga testu, kas spēj noteikt simtiem ar vēzi saistītu gēnu variācijas. ( Startup , lai piedāvātu pacientiem viņu vēža ģenētisko profilu )

Smadzeņu kontrole

Optoģenētika — gaismas izmantošana ģenētiski modificētu neironu kontrolei — ir strauji kļuvusi par vienu no karstākajām jomām neirozinātnē. Optoģenētiskā tehnoloģija tagad tiek izmantota simtiem laboratoriju visā pasaulē, palīdzot zinātniekiem gūt ieskatu smadzenēs. Lai gan lielākā daļa pētījumu ir vērsta uz fundamentālo zinātni, nedaudzi šogad publicētie projekti norāda uz klīnisko pielietojumu. Pētnieki Weill Cornell Medicīnas koledžā Ņujorkā izstrādāja precīzāku tīklenes protēzi aklām pelēm, kas bija ģenētiski izstrādātas, lai noteiktās tīklenes šūnās ekspresētu gaismas jutīgu proteīnu. (Tagad es tevi redzu) Gēnu terapija kādu dienu to pašu varētu padarīt iespējamu cilvēkiem.

Karls Deisserots un kolēģi no Stenfordas izmantoja optoģenētisko tehnoloģiju, lai kontrolētu muskuļu kustību pelēm, kas ģenētiski izstrādātas, lai izteiktu gaismas jutīgu proteīnu perifērajā nervu sistēmā. Neliela implantējama LED manšete piegādāja nervam gaismas impulsus milisekundēs, izraisot dzīvnieku kāju muskuļu kontrakciju. Pētnieki saka, ka gaismas izraisītās kontrakcijas vairāk atdarināja normālu muskuļu darbību nekā kontrakcijas, kas rodas, piegādājot elektriskos signālus tieši uz nervu. (Ģenētiski gaismas slēdži, kas kontrolē muskuļu kustību) Rezultāti varētu palīdzēt izstrādāt nervu stimulatoru ierīces, kas palīdzēs cilvēkiem, kas paralizēti no muguras smadzeņu traumām vai slimībām.

Lai izmantotu optoģenētiku cilvēka smadzenēs, pētniekiem ir jāizdomā, kā nodot gaismu dziļi smadzenēs. Medtronic, viens no pasaulē lielākajiem medicīnas ierīču ražotājiem, strādā tieši pie tā. Pašlaik uzņēmums ražo elektriskos dziļo smadzeņu stimulatorus, kas ir apstiprināti Parkinsona slimības un citu neiroloģisku traucējumu ārstēšanai. Līdzīga ierīce, kas nodrošina gaismu, nevis elektrību, varētu palīdzēt uzlabot smadzeņu dziļo stimulatoru dizainu un galu galā kļūt par pašu terapiju. ( Smadzeņu implants , kas izmanto gaismu )

Eds Boidens, viens no optoģenētikas radītājiem, tika minēts oktobra numurā Tehnoloģiju apskats (Brain Control) un viesu slejā tiešsaistē raksta vairāk par to, kā zinātne izmanto dabas ģeniālos risinājumus. ( Algoritma noteikšana dabas izgudrošanai )

Sintētiskā bioloģija

Visbeidzot, Kreigs Venters un kolēģi Ventera institūtā radīja dzīvi. ( Synthetic Genome Reboots Cell , Making a Genome Quickly from Scratch ) 15 gadus ilga projekta kulminācijā pētnieki izveidoja sintētisko genomu un pēc tam izmantoja to, lai atsāknētu mikrobu šūnu.

Izmantojot 2008. gadā izstrādāto metodi Pētnieki, kuru vadīja genomikas pionieris Kreigs Venters, sintezēja niecīgas baktērijas genomu. Mycoplasma mycoides , kas satur nedaudz vairāk par miljonu DNS bāzu pāru. Pēc tam viņi pārstādīja sintētisko genomu radniecīgā baktērijā, Mycoplasma capricolum , procesā, ko viņi iepriekš bija pilnveidojuši izmantojot nesintētiskas hromosomas.

Kad saņēmējas šūnas iekļāva sintētisko genomu, tās nekavējoties sāka izpildīt genomā kodētās instrukcijas. Tikai ražotās šūnas M. mycoides olbaltumvielas, un dažu pašreplikācijas kārtu laikā visas saņēmējas sugas pēdas bija pazudušas.

Venters un viņa kolēģi tagad strādā ar Novartis un Nacionālajiem veselības institūtiem, lai pielāgotu tehnoloģiju, lai ātri izveidotu vakcīnas pret jauniem gripas vīrusa celmiem.

paslēpties