Ģenētiski modificētas imūnās šūnas ir nogalinājušas pacientu, apturot divus vismodernākos izmēģinājumus

Kategorija: Bez kategorijas Ievietots 05. septembris

Progress vēža ārstēšanas jomā, kas pazīstams kā CAR-T terapija, ir bijis ātrs, taču tā ir dzīvības un nāves spēle. Nekad tas nav bijis tik skaidrs kā pēdējās dienās.

Vēlu pirmdienas vakarā Francijas biotehnoloģiju uzņēmums Cellectis paziņoja, ka FDA apturēja tās klīniskos izmēģinājumus, kuros iesaistītas ģenētiski modificētas imūnās šūnas, lai ārstētu divus dažādus vēža veidus, pēc tam, kad tika nogalināts pacients (Cellectis akcijas pārspēja šo paziņojumu). Izmēģinājumu mērķis bija pierādīt, ka uzlabota CAR-T versija, kas pazīstama kā 'nopērkama' vai 'universāla' CAR-T, varētu darboties. Ārstēšana pārvērš donora T šūnas, lai tās pārvērstu par vēža izraisītājiem, un pēc tam ievada tās pacientam.

Daži šīs tehnoloģijas izmēģinājumi ir parādījuši dramatiskus panākumus, tostarp ir izdevies izārstēt divus zīdaiņus, kuriem šī gada sākumā bija leikēmija. Un Novartis tikko pagājušajā nedēļā saņēma FDA apstiprinājumu tam, ko varētu uzskatīt par pirmās paaudzes CAR-T terapiju, kurā pacienta imūnās šūnas tiek noņemtas, modificētas un ievadītas atpakaļ tajās.

Izgatavotā CAR-T darbojas nedaudz savādāk, izmantojot T šūnas no donoriem, nevis no paša pacienta. Ja tas izrādīsies drošs un efektīvs, to būtu daudz vieglāk ievadīt nekā personalizēto CAR-T versiju, kas ir pielāgota katram pacientam.

Diemžēl nāve Cellectis izmēģinājumā nebūt nav pirmā CAR-T pasaulē.

Pagājušajā gadā biotehnoloģiju firmas Juno personalizētā CAR-T izmēģinājumi izraisīja pacienta nāvi. Pētnieki ātri mainīja izmēģinājumu, un FDA atļāva to atsākt, taču drīz sekoja vēl trīs nāves gadījumi. Kā atzīmē Endpoints , šī pieredze var nozīmēt, ka Cellectis būs grūti atsākt izmēģinājumus, līdz regulatori būs pārliecināti, ka uzņēmumam ir labākas izredzes izvairīties no traģiska iznākuma.