211service.com
Gēnu kontrole, piegādāta tieši smadzenēm
Biotehnoloģiju uzņēmums sauc Alnylam šodien paziņoja, ka neliels klīniskais pētījums par ģenētisko terapiju, kas balstīta uz RNS traucējumiem vai RNAi, liecina, ka metodei var būt spēcīga ietekme uz tā mērķa gēnu. Terapeitiskais efekts ilga vairāk nekā mēnesi, lietojot tikai vienu devu. Uzņēmums arī sadarbojas ar medicīnas ierīču ražotāju Medtronic, lai nodrošinātu RNAi ārstēšanu tieši smadzenēs, lai ārstētu Hantingtona deģeneratīvo smadzeņu slimību.
RNS Rx: Alynlam ķīmiķis sagatavo RNS molekulas.
Pētījumā iesaistītajiem pacientiem ir ģenētisks traucējums, kura izcelsme ir aknās un izraisa olbaltumvielu nogulsnēšanos daudzos orgānos. Alnylam , Kembridžas, Masačūsetsas štatā bāzēta kompānija, saka, ka tā RNAi terapeitiskā iedarbība, ko ievada vislielākajā devā, samazina bojātā proteīna daudzumu, kas izraisa slimību, par gandrīz 94 procentiem.
Pozitīvie rezultāti palielina uzskatu, ka RNSi terapija galu galā varētu palīdzēt pacientiem ar virkni ģenētisku slimību. RNAi terapija ietver pētniekus, kas ražo RNS fragmentus, tuvu DNS radinieku, kas atbilst kādai interesējošā gēna daļai. Ievadot, šī tā sauktā mazā traucējošā RNS (siRNS) izraisa šī gēna produktu iznīcināšanu, pirms to var pārvērst par proteīnu. RNSi specifika, lai mērķētu uz konkrētiem gēniem, ir izraisījusi lielu interesi no cilvēkiem, kuri vēlas to izmantot kā klīnisku ārstēšanu (skatīt Recepšu RNS).
Mūsdienu platformas ir vērstas uz proteīnu, kas izraisa slimību, un saistās ar šo proteīnu. Mēs pārtraucam olbaltumvielu ražošanu, saka Barijs Grīns, Alnylam prezidents un galvenais darbības vadītājs.
Bet atkārtots izaicinājums terapeitiskajam RNSi laukam ir tas, kā nogādāt siRNS pareizajā ķermeņa vietā. Pašas pašas mazās molekulas ilgstoši neizdzīvo asinsritē, tāpēc vienkārša neaizsargātu siRNS šķīduma injicēšana pacientam nav efektīva. Grīns saka, ka galvenais tehniskais šķērslis ir iegūt siRNS [iekšā] pareizajās šūnās.
Vairākos savos projektos Alnylam izmanto nanodaļiņas, lai aizsargātu un piegādātu siRNS, kuras pēc tam var piegādāt injekcijas veidā. Bet ģenētiskām slimībām, kuru izcelsme ir smadzenēs, paša organisma aizsargspējas, proti, hematoencefālisko barjera, vēl vairāk sarežģī piegādi. Lai apietu hematoencefālisko barjeru, kas neļauj lielākajai daļai molekulu iziet no asinsrites un iekļūt smadzenēs, Alnylam ir meklējis citu piegādes mehānismu: neiepakotu siRNS tiešu dozēšanu.
Medtronic Mineapolisas uzņēmums, kas izstrādā un ražo medicīniskās ierīces, ir izstrādājis veidu, kā to atļaut. Kopā uzņēmumi ir izstrādājuši ārstēšanu, kas apvieno Alnylam RNAi terapiju ar Medtronic zāļu piegādes tehnoloģiju Hantingtona ārstēšanai.
Alnylam Pharmaceuticals
Hantingtona slimību, kuru nevar izārstēt, izraisa neironu zudums toksiska proteīna dēļ, ko rada bojāts gēns. Jaunās ārstēšanas ideja ir apturēt vismaz daļu no šī proteīna ražošanas, lai tas nevarētu sabojāt smadzenes.
Ārstēšanai tiktu izmantota uzņēmuma Medtronic ierīce, kas jau ir implantēta vairāk nekā 250 000 pacientu, lai ārstētu hroniskas sāpes un spasticitāti. Ierīcei ir katetrs, kas savienots ar zāļu sūkni, kas ir ķirurģiski implantēts vēderā. Sūknis izspiež zāles caur ierīci un šķidrumā ap muguras smadzenēm. Hantingtona RNAi darba gadījumā sistēma ir pielāgota šķidrumu ievadīšanai tieši smadzeņu audos.
Lai radītu spiedienu, tas aktīvi sūknē zāles smadzenēs, un šis spiediens patiešām pārvieto zāles smadzenēs un tālāk, nekā zāles citādi nonāktu, pamatojoties uz difūziju, saka Lotārs Krinke, Medtronic dziļās smadzeņu stimulācijas projektu viceprezidents un vadītājs. .
Pētījumā, kas publicēts šā gada sākumā, pētnieki parādīja, ka ierīce var izplatīt siRNS uz aptuveni sešiem kubikcentimetriem smadzeņu audu rēzus pērtiķiem. Pētījuma rezultāti liecina, ka ārstēšana bija droša 28 dienu infūzijas laikā un parādīja, ka Hantingtona tipa gēna proteīna produkts pērtiķiem ir gandrīz uz pusi samazināts, saka Krinke.
Medtronic pašlaik vada centienus, lai klīnikā ieviestu ārstēšanu ar zālēm. Lai gan uzņēmums neteiks, kad tas plāno uzsākt klīniskos izmēģinājumus, darbu ir finansējis CHDI , bezpeļņas fonds, kas koncentrējas uz Hantingtona slimību ārstēšanas līdzekļu izstrādi.