211service.com
Gēnu rediģēšanas startēšana piesaista USD 120 miljonus, lai piemērotu CRISPR medicīnā
Uzņēmums Editas Medicine, uzņēmums, kas ir vadošais gēnu rediģēšanas tehnoloģijas, kas pazīstams kā CRISPR, izstrādē, ir piesaistījis 120 miljonus ASV dolāru, lai radītu jaunas ārstēšanas metodes tādiem stāvokļiem kā vēzis, tīklenes slimība un sirpjveida šūnu anēmija.
Pirmdienas paziņojums atspoguļo intereses pieaugumu par CRISPR — tehnoloģiju, kas ir tikai dažus gadus veca. Tas arī kalpo, lai precizētu Editas mērķus un stratēģiju, kuru dibināja daži no ievērojamākajiem gēnu rediģēšanas sistēmas izgudrotājiem, tostarp Feng Zhang, pētnieks Hārvardas Plašā institūtā un MIT. Mēs esam šeit, lai ražotu zāles, intervijā uzņēmuma birojā Kembridžā, Masačūsetsā paziņoja Editas izpilddirektore Katrīna Boslija.
Jauno investoru grupu vadīja Boriss Nikoličs, kurš bija Bila Geitsa galvenais zinātnes un tehnoloģiju padomnieks Bila un Melindas Geitsu fondā un ir investīciju kompānijas Bng0 rīkotājdirektors. Edīte apstiprināja, ka Geitss ir arī starp jaunajiem investoriem, tāpat kā vairākas citas turīgas personas, kuras uzņēmums atteicās identificēt.
Editas, kas pirms šīs pēdējās kārtas bija piesaistījis 43 miljonus ASV dolāru, ir viens no vairākiem privātiem biotehnoloģiju uzņēmumiem, kas ir uzkrājis naudu, lai radītu jaunus ārstēšanas veidus. Piemēram, šī gada sākumā biotehnoloģiju uzņēmums Moderna Therapeutics piesaistīja 450 miljonus ASV dolāru. Uzņēmums Juno Therapeutics, kas mēģina ārstēt vēzi, izmantojot gēnu inženierijas T šūnas, kas ir galvenā imūnsistēmas sastāvdaļa, šogad pirms publiskošanas savāca vairāk nekā 300 miljonus ASV dolāru.
CRISPR ir īpaši daudzsološs, veicot precīzas izmaiņas šūnās. T šūnas, kas ņemtas no pacienta, var rediģēt un pēc tam ievadīt atpakaļ pacienta ķermenī, piemēram, šo pieeju Editas izstrādā, sadarbojoties ar Juno. Vai arī šūnas var salabot un ievietot atpakaļ pacienta ar sirpjveida šūnu anēmiju asinīs.
Tomēr šādas ārstēšanas metodes ir agrīnā stadijā. Editas vēl neveic klīniskos pētījumus, kuros iesaistītas CRISPR rediģētas šūnas. Mēs nevēlamies tik ātri izkļūt ar pacientiem, kad neesam gatavi, mums vēl nav programmu, sacīja Boslijs.
Papildus T šūnu izmantošanai asins vēža ārstēšanā, otrs lielais projekts, ko Boslijs apspriedīs, ir saistīts ar ģenētiskās tīklenes slimības, ko sauc par LCA10, ārstēšanu, kas izraisa aklumu. Vainojams acs fotoreceptoru disfunkcionāls proteīns. Editas zinātnieki ir izņēmuši tīklenes šūnas no pacientiem ar LCA10 un izmantojuši CRISPR, lai šīm šūnām nodrošinātu funkcionējošus proteīnus — pagaidām laboratorijā.
Edīte strādā arī pie sirpjveida šūnu anēmijas. Un, sacīja Boslijs, ir dažas interesantas vīrusu slimības. Taču viņa teica, ka Editas nestrādā ar HIV, lai gan tās jaunais investors Nikoličs bija aktīvs ar HIV saistītos ieguldījumos, kamēr strādāja Geitsa fondā.
Finansējums tiek saņemts nepilnus divus gadus pēc Edītes dibināšanas. Es strādāju no skapja, saka Morgans Mēders, pirmais zinātnieks, ko Edīti pieņēma darbā 2013. gada oktobrī. Tagad uzņēmumā strādā nedaudz vairāk par 40 darbiniekiem.