Gēnu rediģēšanas uzņēmuma Editas ambīcijas balstās uz nestabiliem pamatiem

Gēnu rediģēšanas uzņēmums Editas šodien kļuva par vienu no pirmajām kompānijām, kas šogad kļuva par akciju sabiedrību, savācot 94 miljonus dolāru ko tā cer izmantot, lai izstrādātu tehnoloģiju ar nosaukumu CRIPSR-Cas9, kas var veikt ļoti precīzas izmaiņas DNS, lai izveidotu spēcīgu jaunu līdzekli slimību ārstēšanai.

Lai gan šis solis ir gaidīts, tas ir drosmīgs divu iemeslu dēļ. Pirmkārt, neviena šāda terapija nav apstiprināta klīniskai lietošanai ne ASV, ne Eiropā.

Vēl svarīgāk ir tas, ka Editas pat īsti nezina, vai tai vispār ir tiesības izmantot CRISPR. Divi no zinātniekiem, kas dibināja uzņēmumu (Dženifera Doudna no Kalifornijas Universitātes Bērklijā un Feng Zhang no Plašā institūta un MIT), katrs apgalvo, ka ir izgudrojuši CRISPR neatkarīgi. Tagad viņi ir sapinušies sarežģītā juridiskā strīdā. Pašlaik Džans ir pārsvars, jo viņam ir piešķīris ducis galveno patentu no ASV Patentu un preču zīmju biroja, un Editas licencē tos no Džana un Broad Institute. Taču Dudna apstrīd Džanas pārākumu, un, ja viņa uzvarēs, Edīte var nonākt nepatikšanās.

Pat ja uzņēmums pārvar šos šķēršļus, panākumi nebūt nav garantēti. CRISPR joprojām ir topoša tehnoloģija, taču Editas jau tagad konkurē ar diviem citiem jaunizveidotiem uzņēmumiem, Intellia Therapeutics un CRISPR Therapeutics. Pēdējā nesen paziņoja par 300 miljonu dolāru kopuzņēmumu ar Bayer AG, lai izstrādātu jaunas zāles dažādām slimībām.

Turklāt jaunas zāles vai terapijas ieviešana grūtajā klīnisko izmēģinājumu un normatīvo aktu apstiprināšanas procesā ir laikietilpīga un dārga. Editas izpilddirektore Katrine Bosley saka, ka uzņēmums varētu sākt savu pirmo klīnisko izpēti līdz 2017. gadam, taču CRISPR vēl nekad nav izmantots, lai rediģētu personas DNS. Ja uzņēmums vēlas īstenot savus plānus, tam gandrīz noteikti būs nepieciešams daudz vairāk naudas.

(Avots: Wall Street Journal )

paslēpties