211service.com
Gēnu terapija ASV tiek apstiprināta jau nākamā gada sākumā
Pirmā iedzimtas slimības gēnu terapija ASV ir tuvāk realitātei nekā jebkad agrāk.
Spark Therapeutics ir tikai otrais uzņēmums, kas iesniedzis pieteikumu ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei par šādu ārstēšanu, taču tas, visticamāk, būs pirmais, kas nonāks tirgū.
Otrdien, runājot EmTech MIT 2016, Spark līdzdibinātāja Ketrīna High apstiprināja, ka uzņēmums gatavojas nākamgad laist klajā savu pirmo produktu. Gēnu terapija, kas pazīstama kā SPK-RPE65, ir vērsta uz mutācijām cilvēku acīs, kas bieži izraisa aklumu. Pašlaik nav pieejamas zāles, lai ārstētu šos traucējumus, kas pazīstami kā iedzimtas tīklenes distrofijas.
Katherine High, Spark Therapeutics līdzdibinātāja, sarunājas ar MIT Technology Review Antonio Regalado.
Spark plāno pabeigt savu FDA pieteikumu līdz 2017. gada sākumam. Ja terapija tiks apstiprināta nākamgad, tā kļūs par pirmo mantojuma slimību, kurai tiks dota zaļā gaisma ASV. Divas šādas gēnu terapijas, Strimvelis un Glybera, jau ir apstiprinātas Eiropā. .
Glybera ražotājs UniQure sākotnēji meklēja FDA apstiprinājumu savai gēnu terapijai, kas ārstē retu ģenētisku traucējumu, ko sauc par lipoproteīna lipāzes deficītu (LPLD). Taču uzņēmums atteicās no šiem plāniem 2015. gada decembrī pēc tam, kad FDA iebilda pret pieteikumu ar lūgumu veikt papildu klīniskos pētījumus, lai pierādītu terapijas efektivitāti.
Gēnu terapijas jomā ir pieredzētas klīniskas neveiksmes, tostarp pacienta nāve 1999. gadā eksperimentālas ārstēšanas komplikāciju dēļ. High saka, ka iepriekšējās neveiksmes notika daļēji tāpēc, ka dzīvnieku modeļi pienācīgi neatklāja iespējamos gēnu terapijas traucējumus.
Viņa teica, ka jums ir jāatrisina kritiskā problēmu masa, lai varētu nopietni sākt terapeitisko attīstību.
Spark neapšaubāmi ir atrisinājis šīs problēmas ar SPK-RPE65. Šonedēļ uzņēmums Amerikas Oftalmoloģijas akadēmijas ikgadējā sanāksmē prezentēja III fāzes datus, kas liecina, ka 27 no 29 subjektiem, kuri bija praktiski akli, vairāk nekā gadu pēc procedūras novēroja redzes funkcijas uzlabošanos. Saskaņā ar uzņēmuma sniegto informāciju nevienam pacientam nav bijuši nopietni ar ārstēšanu saistīti nevēlami notikumi. High teica, ka terapija tiek ievadīta 45 minūšu ķirurģiskas procedūras laikā anestēzijā, un redzes izmaiņas var redzēt 30 dienu laikā.
High otrdien intervijā sacīja, ka uzņēmums ir pabeidzis izmēģinājumu un neplāno veikt papildu testus pirms FDA apstiprinājuma saņemšanas, kas liecina, ka Spark ir pārliecināts par savu FDA pieteikumu.
Spark pirmo reizi sāka testēt SPK-RPE65 2007. gadā, un kopš tā laika ir pievienojies nelielam uzņēmumu lokam, kas ir uzlabojuši eksperimentālo gēnu terapiju pēc sākotnējiem drošības izmēģinājumiem un vēlīnās stadijas testēšanas. Tikmēr Spark strādā arī pie hemofilijas gēnu terapijas, kas jau uzrāda daudzsološus rezultātus.