211service.com
Gēnu terapijai ir naudas atdošanas garantija
Gēnu terapija tiks piedāvāta pārdošanai Eiropā ar naudas atdošanas garantiju, norāda uzņēmums GlaxoSmithKline, kas to komercializē.
Ārstēšana, ko sauc par Strimvelis, ir pirmais retas slimības ārstēšanas līdzeklis, kas iegūts gēnu terapijas rezultātā, un tās cena ir 594 000 eiro (665 000 USD). paziņoja pagājušajā nedēļā , padara to par vienu no dārgākajām vienreizējām ārstēšanas metodēm, ko jebkad ir pārdevusi zāļu firma.
Tagad mēs esam iemācījušies, ka tas ir arī pirmais ģenētiskais labojums, kam tiek nodrošināta garantija.
Zālēm ir jāsniedz tas, ko jūs sakāt, pretējā gadījumā mēs nemaksāsim, saka Luka Pani, Itālijas Zāļu aģentūras, kas pazīstama ar nosaukumu AIFA, ģenerāldirektors, kura noteica cenu un nosacījumus sarunās ar Lielbritānijas zāļu gigantu. Ja tas nedarbojas, viņi atdos naudu.
Ārstēšanā tiek izmantots vīruss, lai pievienotu trūkstošu gēnu kaulu smadzenēm bērniem ar ADA-SCID, kas dažkārt ir letāla nespēja cīnīties ar infekcijām. Pētījumā, kurā piedalījās astoņpadsmit bērni un kas tika veikts Milānas slimnīcā, visi, izņemot trīs, tika pilnībā izārstēti.
GSK iegādājās tiesības uz ārstēšanu 2010. gadā un šā gada sākumā ieguva apstiprinājumu, lai to pārdotu Eiropā, taču tā sarežģītības dēļ uzņēmums to piedāvās tikai Milānā, un ģimenēm būs jāceļo un jāpavada tur nedēļas. Tas nozīmē, ka Itālijas cena attieksies uz visu Eiropu, saka Pani.
Dažos gadījumos Strimveļa cena ir izdevīga. Citas personas veiktas kaulu smadzeņu transplantācijas izmaksas - iedibinātais ADA-SCID ārstēšanas veids - var sasniegt 1 miljonu ASV dolāru. Daži citi pacienti tiek ārstēti ar enzīmu injekcijām, kas maksā 250 000 USD gadā. Šo zāļu izdevumi un slimam bērnam nepieciešamā aprūpe ātri vien sasniedz miljonus.
Es biju gaidījis augstāku cenu, saka Kristians Hils, Kembridžas (Apvienotās Karalistes) konsultāciju uzņēmuma Map Biopharma rīkotājdirektors. Mana sākotnējā sajūta bija 'Hmm, tas ir patiešām pārsteidzoši.'
Pēc Pani teiktā, GSK vērsās pie Itālijas aģentūras ar cenu, kas gandrīz divreiz pārsniedz galu galā noteikto cenu jeb aptuveni 1 miljonu ASV dolāru. Taču AIFA bija spēcīgā sarunu pozīcijā, jo terapija tika izstrādāta Itālijā ar labdarības ziedojumiem. GSK atteicās komentēt sarunas. Tas ir patiešām grūti, jo ikviena [ekonomiskie] modeļi ietver parastās narkotikas, un tās nav parastas zāles, saka Pani. Tas noteikti ir nākotnes simbols.
Gēnu terapijas ideja ir tāda, ka vienreizēja pacienta DNS korekcija novedīs pie mūža izārstēšanas. Strimvelis ir pirmā komercializētā ārstēšana, kas atbilst solītajam. Bet potenciālie hemofilijas ārstēšanas līdzekļi ir reti acu slimība , un pēc tam tirgu varētu sasniegt nāvējoša smadzeņu slimība, un tās varētu būt tikpat dārgas.
Itālijas aģentūra ir neparasta ar to, ka tā jau uzliek samaksas par sniegumu noteikumus dažām vēža zālēm. Tā uztur 135 pacientu reģistrus, lai izsekotu, cik labi viņi strādā, un Pani saka, ka Itālija ir iekasējusi vairāk nekā 250 miljonus eiro kompensācijās. Pacienti, kuri saņem GSK gēnu terapiju, tiks izsekoti arī reģistrā, apstiprināja uzņēmums. Pamatojoties uz līdz šim gūto pieredzi, GSK varētu atmaksāt aptuveni katru sesto ārstēšanu.
Taču lielais jautājums nav par to, vai gēnu terapija maksā pārāk dārgi, bet gan par to, vai uzņēmumi ar to var nopelnīt, īpaši ārstējot īpaši retas slimības. Katru gadu Eiropā ar ADA-SCID piedzimst tikai aptuveni desmiti bērnu. To visu ārstēšana radītu aptuveni 8 miljonus ASV dolāru ieņēmumus — tas ir gandrīz neveiksmīgs uzņēmums GSK, kas pārdod zāles 30 miljardu ASV dolāru vērtībā gadā.
Ārstēt 12 bērnus gadā — tas vienkārši nav komerciāli dzīvotspējīgs par jebkuru cenu, saka Fils Reilijs, Bostonas uzņēmuma Third Rock Ventures partneris, kurš iegulda gēnu terapijas uzņēmumos. Bet šajā kategorijā ietilpst simtiem, ja ne tūkstošiem traucējumu. Mums ir nepieciešams jauns modelis īpaši retiem traucējumiem, jo mēs izstrādāsim šīs ārstēšanas metodes. Reilijs saka, ka naudas atdošanas garantijas un līdzdalības shēmas ir divi veidi, kā padarīt augstas uzlīmju cenas patīkamas.
GSK saka, ka tas nenesīs daudz naudas no Strimvelis. Tā vietā tā uzskata ārstēšanu par veidu, kā palīdzēt pacientiem un iegūt pieredzi ārstēšanā, kurā iesaistītas šūnas un gēni. Tas arī ir strādājot ar neliels uzņēmums Adaptimmune, lai ģenētiski pārveidotu imūnās šūnas, lai cīnītos ar vēzi. Mēs negaidām, ka no Strimvelis vien atgūsim visas izmaksas par platformas izveidi gēnu un šūnu terapijas nodrošināšanai, saka Anna Padula, GSK reto slimību grupas pārstāve. Mēs ceram, ka Strimvelis būs pirmais no vairākiem inovatīviem gēnu terapijas medikamentiem, ko mēs piegādāsim pacientiem. Viņa piebilst, ka uzņēmums atzīst, ka nozarei būs jāpielāgo zāļu cenu noteikšanas un finansēšanas veids.