Gēnu terapijai var būt pirmais panākums

Ēkas attēls ar Novartis logotipu Novartis

Jaundzimušais. Nāvējoša diagnoze. Un drīz vien vienreizēja gēnu aizstāšanas kūre pirmajās dzīves nedēļās.

Cena? Jūs nevēlaties zināt.

Gēnu terapija drīz sasniegs pagrieziena punktu. Jau rīt zāļu gigants Novartis cer iegūt apstiprinājumu, lai uzsāktu, pēc tā teiktā, pirmo grāvēju gēnu aizstāšanas ārstēšanu. Blockbuster ir jebkura narkotika, kuras pārdošanas apjoms pārsniedz 1 miljardu ASV dolāru katru gadu.

Ārstēšana, ko sauc par Zolgensma, spēj glābt zīdaiņus, kas dzimuši ar 1. tipa spinālo muskuļu atrofiju (SMA) - deģeneratīvu slimību, kas parasti mirst divu gadu laikā. Bet arī tā paredzamās izmaksas ir šokējošas: no 1,5 līdz 2 miljoniem USD, kas padarītu to par visdārgāko vienreizējo medikamentu, kāds jebkad pārdots.

Novartis paziņos cenu, tiklīdz tā saņems galīgo apstiprinājumu no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes, ko uzņēmums paredz šonedēļ. .

[Atjauninājums: piektdien, 24. maijā, Novartis ieguva zāļu apstiprinājumu un noteica cenu 2,125 miljoni ASV dolāru , padarot to par visu laiku dārgāko vienreizējo narkotiku pasaulē.]

Gēnu terapijā tiek izmantoti vīrusi, lai pacientu šūnās ievietotu veselīgus gēnus, taču pieaugošie šīs koncepcijas panākumi var radīt aprēķinus ASV veselības aprūpei.

FDA prognozē, ka līdz 2025.g no 10 līdz 20 gēnu vai šūnu ārstēšana nonāks tirgū katru gadu, potenciāli satricinot ASV apdrošināšanas tirgu, ja dārga hemofilijas un muskuļu distrofijas ārstēšana gūs apstiprinājumu.

Problēma ar daudzām no šīm zālēm ir tāda, ka tās ir dārgas, bet arī maina dzīvi tiem, kam tās ir vajadzīgas, saka Maikls Šermans, apdrošinātāja Harvard Pilgrim Health Care galvenais medicīnas darbinieks, kurš ir veicis sarunas ar Novartis. Šai un citām gēnu terapijām, kas tiek izmantotas kā līdakas, nav jāteic nē, bet kā pateikt jā, neizjaucot sistēmu bankrotā?

Uzņēmuma Novartis vadītāji apgalvo, ka viņu SMA zāļu laišana tirgū ietvers programmas, kas palīdzēs apdrošinātājiem maksāt, tostarp prototipu atalgojuma plānam, kā arī piedāvājumus atlīdzināt daļu no zāļu cenas, ja pacienti mirst vai nonāks pie ventilatora.

Mēs vēlētos maksāt laika gaitā, saka Sherman, un pārtraukt maksāt, ja tas pārstāj darboties. Par šīm arvien pieaugošajām cenām, manuprāt, ir godīgi jautāt.

Šermans saka, ka šādas jaunas maksājumu koncepcijas nevarēs pilnībā ieviest, kamēr apdrošinātāji nepiekrīt apmaksāt pacientu neapmaksātos rēķinus, mainot plānus. Turklāt noteikums, kas garantē valsts Medicaid aģentūrām labāko cenu visām zālēm, nozīmē, ka Novartis nevar piedāvāt pilnu naudas atdošanas garantiju.

Ārstēšanas līdzekli izstrādāja komanda Ohaio štatā, kur Nacionālās bērnu slimnīcas zinātnieki un ārsti to pārbaudīja bērniem ar iespaidīgus rezultātus . Bērniem tika injicēti triljoni vīrusu, kas satur pareizu gēna kopiju SMN1 , kas tiem ir mutācijas formā, kas izraisa motoro neironu zudumu muguras smadzenēs.

Nationwide pētnieks, kurš pilnveidoja ideju, Braiens Kaspars, izveidoja jaunuzņēmumu AveXis, kuru Novartis iegādājās. 8,7 miljardi ASV dolāru pagājušais gads. Cits pētnieks Arturs Burghes no Ohaio štata universitātes arī spēlēja izšķirošu lomu, izstrādājot peli ar SMA, un ārsts Džerijs Mendels vadīja pirmos cilvēku pētījumus.

Tā kā ASV ar SMA piedzimst tikai aptuveni 400 bērnu gadā, iegādes cena garantēja šīs zāles augstu cenu. Viņi var veikt matemātiku, saka Šermens.

Zolgensma, kad tā saņems gaidīto zaļo gaismu, kļūs par sesto gēnu terapiju, kas apstiprināta ASV vai Eiropā. Bet dažiem no tiem ir bijis grūti sasniegt pacientus. Viena, Glybera, tika izņemta no tirgus pēc tam, kad tā tika iegādāta tikai vienu reizi. Vēl vienu Strimvelis, kas ārstē imūndeficītu, ir izmantojuši mazāk nekā ducis maksājošu klientu, daļēji tāpēc, ka tas ir saistīts ar kaulu smadzeņu transplantāciju. Trešā, Luxturna, attiecas uz acu slimību, kas skar ļoti maz cilvēku.

Turpretī Novartis saka, ka SMA ārstēšana jau ir ļoti pieprasīta. Līdz šim 150 pacienti ir saņēmuši gēnu terapiju klīniskajos pētījumos vai izmantojot īpašas piekļuves programmas, saka Deivids Lenons, AveXis prezidents. Dažos gadījumos ārstēšana tiek veikta bērniem sešu nedēļu vecumā, uzsverot, cik ātri pēc piedzimšanas var tikt fiksēti bērna gēni.

Valstis, tostarp Minesota un Pensilvānija, nesen pievienoja SMA slimību grupai, kuras bērni tiek pārbaudīti dzemdību nodaļās. Tā kā citi štati seko šim piemēram, tas, iespējams, pievienos vienmērīgu skaitu jaunu narkotiku kandidātu.

Gaidāmais gēnu aizstāšanas apstiprinājums ir tikai trīs gadi pēc cita izrāviena, izmantojot ģenētisko zāļu veidu, ko sauc par antisensu, tika izstrādāta pirmā ļoti efektīva SMA ārstēšana. Šīs zāles Spinraza pārdod uzņēmums Biogen, un tās maksā 375 000 USD gadā, taču tās ir jālieto nepārtraukti, gadu no gada ar strauji pieaugošām izmaksām.

Tie divi konkurējošas ārstēšanas metodes tagad ir gaidāms duelis tirgū. Taču apdrošinātāji sagaida, ka vienreizēja gēnu labošana ilgtermiņā varētu izmaksāt lētāk tiem pacientiem, kuriem ir tiesības, neskatoties uz sākotnējo cenu zīmi. Es ceru, ka veselības plāni neattieksies uz Spinraza šai grupai, saka Sherman.

Vecāku cerības un apdrošinātāju aprēķini ir atkarīgi no pieņēmuma, ka gēnu aizstāšanas labojums būs ilgstošs. Līdz šim tā ir: daži bērni, kuri tika ārstēti, tagad ir piecus gadus veci un viņiem klājas labi. Mēs domājam, ka tas ir labs aizstājējs, lai kaut kas neatgrieztos, saka Lenons . Taču nav pierādījumu, ka ārstēšana nepazudīs vai vēlāk tā būs jāievada atkārtoti.

Nav arī zināms, vai gēnu terapija kādreiz sasniegs nabadzīgās valstis, kuru medicīniskās sistēmas nespēj aprūpēt bērnus ar SMA un kuras nevarēja to atļauties. Lenons saka, ka Novartis nav īpašu plānu pārdot ārstēšanu pasaules nabadzīgākajās vietās.

paslēpties