211service.com
Gēnu terapijas cenas zīmei 850 000 $ vēl nevajadzētu jūs satraukt
Spark Therapeutics, Inc.
Cena par nesen apstiprinātu akluma gēnu terapiju 850 000 USD apdullināja pacientu aizstāvjus, taču uzlīmes šoks varētu ātri izzust.
Daudzas dārgas zāles ir jāiegādājas gadu no gada. Bet gēnu terapijas tiek veiktas tikai vienu reizi ar potenciāli paliekošām sekām.
Marks Trusheims, kurš vada MIT jauno zāļu attīstības paradigmu programmu, saka, ka gēnu terapija medicīnu pārceļ no ārstēšanas nomas uz ilgtermiņa veselības uzlabojumu iegādi.
Viņš saka, ka izaicinājums ir kā no dzīvokļa īrnieka kļūt par dzīvokļa pircēju un būt šokētam par pirkuma cenu.
Filadelfijā bāzētais uzņēmums Spark Therapeutics vakar paziņoja, ka plāno iekasēt 425 000 USD par aci par Luxturna, pirmo pārmantotas slimības gēnu terapiju, kas nonāks ASV tirgū.
Deivids Mičels, aizstāvības grupas Pacienti par pieejamām zālēm dibinātājs un prezidents, ir nobažījies, ka ārstēšana būs nepieejama cilvēkiem ar lielu atskaitāmu veselības plānu un varētu bankrotēt tos, kuriem nav apdrošināšanas.
Diez vai kāds maksā pilnu narkotiku cenu no savas kabatas. Turklāt kopējā ietekme uz veselības apdrošinātājiem nebūs liela, jo slimība, ko zāles ārstē, ir ārkārtīgi reta.
Viens apdrošinātājs, Harvard Pilgrim Health Care, kas sedz 2,7 miljonus cilvēku Jaunanglijā, jau ir parakstījies, lai apmaksātu Spark terapiju.
Biotehnoloģiju uzņēmums saka, ka meklē veidus, kā mīkstināt triecienu. Tajā teikts, ka tas var sniegt apdrošinātājiem atlaidi, ja pacientu redze pasliktinās divarpus gadu laikā, un tā sadarbojas ar Medicare un Medicaid, lai ASV valdība varētu maksāt pa daļām.
Spark’s Luxturna decembrī apstiprināja ASV Pārtikas un zāļu pārvalde pacientiem, kuriem ir ģenētiska mutācija. RPE65 gēns, kas izraisa deģeneratīvu tīklenes slimību.
Terapija, ko injicē acī, satur miljoniem konstruētu vīrusa daļiņu, kas satur pareizas gēna kopijas. Ārstēšana uzlabo redzi, bet neatjauno to pilnībā.
Kens Mills, Gēnu terapijas uzņēmuma Regenxbio izpilddirektors, kas atrodas Rokvilā, Merilendā, saka, ka Luxturna augstā cena, iespējams, neko daudz neatklāj par to, cik maksās turpmākās gēnu terapijas.
Ja paskatās uz biotehnoloģiju vēsturi, pirmie apstiprinātie produkti ne vienmēr nosaka, kāds ir tirgus, viņš saka.
Īstais pārbaudījums var nākt, kad Spark un citi uzņēmumi sāks iegūt atļauju pārdot gēnu aizstājterapiju tādām slimībām kā hemofilija un sirpjveida šūnu anēmija, kas skar desmitiem tūkstošu cilvēku ASV.
Mičels saka, ka viņš nav optimistisks, ka gēnu terapijas cenas samazināsies. Viņš saka, ka zāļu uzņēmumi joprojām iekasēs maksu par to, ko viņi domā, ka var atbrīvoties.