Gēnu terapijas izmaksu izsekošana

Gēnu terapija, kas cilvēka DNS ievada jaunu ģenētisko materiālu, tika izstrādāta kā revolucionārs veids, kā ārstēt dažus no retākajiem sindromiem uz zemes.

Narkotiku uzņēmumi ir pievienojuši astronomiskas cenas šīm šauri mērķētajām ārstēšanas metodēm. Patiesībā cenas ir tik augstas, ka viens jau ir izņemts no tirgus Eiropā, bet otrs ir cīnījies, lai piesaistītu pacientus.

Pagājušajā nedēļā apstiprinātā ārstēšana varētu mainīt vienādojumu. Yescarta ir otrais gēnu terapijas piemērs, kas pārveido DNS cilvēka imūnās šūnās, lai izietu pēc vēža. Yescarta atšķiras ar to, ka tā varētu ārstēt daudz vairāk pacientu nekā citas līdz šim apstiprinātās gēnu terapijas.

Saistīts stāsts

Saistīts stāsts

Lai noskaidrotu, vai pastāv saikne starp gēnu terapijas cenu un paredzamo pacientu skaitu, ko tā ārstēs gadā, mēs nolēmām attēlot šos skaitļus apstiprinātajām gēnu terapijām ASV un Eiropā un tām, kas gaida apstiprinājumu ASV.

Hermans Sančess, dzīvības zinātnes konsultāciju firmas Trinity Partners vadošais partneris, saka, ka pastāv korelācija starp pacientu skaitu un terapijas cenu: jo mazāk atbilstošo pacientu, jo dārgāka tā ir. Kā redzat, cenas svārstās no 373 000 līdz 1 miljonam ASV dolāru, savukārt pacientu skaits gadā ir tikai daži līdz 7500.

Viņš saka, ka mazākajām slimībām ir lielāka cenu noteikšana tirgū. Tas parasti ir saistīts ar faktu, ka maksātājiem nav jārisina daudz pacientu.

Pagaidām Yescarta ir izņēmuma vieta. Saskaņā ar Gilead, biotehnoloģiju gigantu, kas augustā iegādājās zāļu ražotāju Kite Pharma, tas varētu palīdzēt pat 7500 cilvēku. Salīdziniet to ar mazajām populācijām, kas ir piemērotas divām Eiropā apstiprinātajām gēnu terapijām, Glybera un Strimvelis. Tikmēr ASV Novartis saka, ka aptuveni 300 pacientu gadā būs piemēroti tās gēnu terapijai Kymriah, kas ārstē bērnu leikēmijas veidu. Ar vairāk pacientu Gilead varēja noteikt zemāku cenu, taču galu galā varēja gūt lielākus kopējos ieņēmumus.

Lai gan Yescarta cena joprojām izraisīja pacientu aizstāvju sašutumu , tas ir labs gēnu terapijai, kas tiek plānota slimībām, kurās ir vairāk pacientu, piemēram, hemofiliju un sirpjveida šūnu, kas skar attiecīgi aptuveni 20 000 cilvēku un 100 000 ASV.

Ja mērķa slimība ir biežāka, būs lielāks cenu spiediens, saka Sančess.

Nākamā apstiprināšana ir gēnu terapija ar nosaukumu Luxturna, kas atjauno redzi pacientiem ar iedzimtu akluma veidu. Šī mēneša sākumā ārējo ekspertu grupa vienbalsīgi ieteica ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei apstiprināt Luxturna, ko ražo Spark Therapeutics. Aģentūra savu lēmumu pieņems līdz 12.janvārim.

Spark saka, ka aptuveni 1000 līdz 2000 cilvēku ASV varētu būt piemēroti tās terapijai, kas uzlabo redzi, aizstājot mutācijas gēnu tīklenes šūnās. Uzņēmums atteicās sniegt prognozes par to, cik pacientu tas varētu ārstēt gadā, tāpēc mēs balstījām savus skaitļus uz aptuveno Luxturna ārstēto akluma veidu sastopamību. Analītiķi ir aprēķinājuši, ka terapija abu acu ārstēšanai varētu maksāt no 800 000 līdz 1 miljonam dolāru.

Tas, ko tas viss nozīmē uzņēmumiem, apdrošinātājiem un pacientiem, ir atklāts. Uzņēmumi, piemēram, Spark, saskarsies ar cenu dilemmu, kad viņu terapijas iegūs normatīvo apstiprinājumu. Apdrošinātāji ASV līdz šim ir izlēmuši, vai viņi tos segs. Tikmēr pacienti ar nopietniem veselības traucējumiem cer, ka viņiem nebūs jāmaksā par ārstēšanu.

paslēpties