Hromosomu izārstēšana

Katrai cilvēka šūnai ir 46 hromosomas, DNS un olbaltumvielu paketes, kas, šūnām daloties, pārraida gēnus no paaudzes paaudzē. Pēdējā laikā zinātnieki ir domājuši, vai viņi var apmānīt šūnas mehānismu, ievietojot sintētisko 47. hromosomu, kas aprīkota ar viņu pašu izvēlētiem gēniem. Divi uzņēmumi, Athersys Klīvlendā, OH, un Chromos Molecular Systems Burnaby, Britu Kolumbijā, sāk rast atbildi; viņi pārbauda mākslīgās hromosomas kā drošu un efektīvu veidu, kā ieviest terapeitiskos gēnus pacientiem, kuri cieš no nāvējošiem ģenētiskiem traucējumiem.

Viņi cer, ka viltotās hromosomas nodrošinās dzīvotspējīgu alternatīvu parastajai gēnu terapijai, kurā parasti tiek izmantoti vīrusi, lai nodrošinātu gēnu aizstājējus tādu slimību kā hemofilijas un cistiskās fibrozes ārstēšanā. Vīrusu mazais izmērs ierobežo piegādāto gēnu skaitu, un tā kā vīrusu proteīni var izraisīt arī bīstamas imūnās reakcijas, stratēģija ir riskanta. Mākslīgās hromosomas var glābt gēnu terapijas pacientus no šīm problēmām. Mākslīgā hromosoma var saturēt neierobežotu skaitu gēnu, imūnsistēma to ignorē un darbojas neatkarīgi no citām hromosomām, tāpēc šī tehnika potenciāli ir atbilde vai atbilde uz šiem izaicinājumiem, saka Hantingtons F. Vilards, Djūka universitātes institūta direktors. genoma zinātnēm un politikai. Willard un Athersys pētnieki pirms pieciem gadiem izveidoja pirmās cilvēka mākslīgās hromosomas.

Šis stāsts bija daļa no mūsu 2003. gada aprīļa numura

• Skatiet pārējo izdevuma daļu
• Abonēt

Tagad Athersys un Chromos cenšas pierādīt, ka Vilardam ir taisnība. Eksperimentos ar pelēm Chromos ir pierādījis, ka viltus hromosomas tiek pārnestas no mātes šūnām uz meitas šūnām šūnu dalīšanās laikā un no vienas paaudzes uz nākamo, kad dzīvnieki vairojas. Pavisam nesen Chromos zinātnieki pierādīja, ka tie var palielināt sarkano asinsķermenīšu skaitu pelēm, injicējot šūnas, kas satur mākslīgās hromosomas, kurās ir eritropoetīna gēns, proteīns, kas stimulē asins šūnu veidošanos. Ja līdzīgas konstrukcijas darbojas cilvēkiem, uzņēmuma potenciālie mērķi ir diabēts, hemofilija un dažādi vielmaiņas traucējumi.

Vilards paredz, ka cilvēku izmēģinājumi notiks gadu vai ilgāk nākotnē. Bet skeptiķu ir daudz. Michle Calos, Stenfordas universitātes ģenētiķis, kurš iepriekš bija strādājis ar mākslīgajām hromosomām, kopš tā laika ir pārcēlis savu uzmanību uz citām gēnu terapijas metodēm, piemēram, terapeitisko gēnu ievietošanu noteiktās dabisko hromosomu vietās. Kaloss saka: es neesmu pārliecināts, ka šī pieeja nonāks klīnikā, jo es domāju, ka varētu būt alternatīvas, kas ir tikai konkurētspējīgākas.

paslēpties