Ierosināts pirmais CRISPR tests ar cilvēkiem

Saskaņā ar Nacionālo veselības institūtu federālā drošības padome nākamnedēļ apsvērs iespēju pirmo reizi cilvēkiem izmantot gēnu rediģēšanas tehnoloģiju CRISPR.





Ierosinātā ārstēšana ir imūnterapija, kurā pacienta paša asins šūnas tiks noņemtas un ģenētiski pārveidotas, izmantojot tehnoloģiju, molekulāro šķēru veidu, kas spēj precīzi sagriezt DNS.

Saskaņā ar NIH, vēža ārstēšana, ko izstrādā Pensilvānijas universitāte, ir paredzēta mielomas, melanomas un sarkomu ārstēšanai.

CRISPR tehnoloģija tika izgudrota pirms mazāk nekā četriem gadiem, taču tā ir steidzās uz klīnisku pielietojumu. Kembridžas uzņēmums Editas Medicine iepriekš paziņoja, ka plāno sākt izmēģinājumu 2017. gadā, izmantojot CRISPR, lai ārstētu retu acu slimību.



Jaunais priekšlikums izmantot CRISPR, lai rediģētu cilvēka imūnās šūnas, varētu notikt ātrāk. Pensilvānijas Universitāte nekavējoties neatbildēja uz komentāru pieprasījumu, un pētījuma laiku nevarēja noteikt.

Tā pati universitāte palīdzēja izveidot vēža terapijas veidu, kurā cilvēka paša asins šūnas tiek izņemtas, ģenētiski modificētas, lai uzbruktu vēzim, un atkārtoti ievadītas asinsritē. Maināmo šūnu veidam, ko sauc par T šūnām, ir uzdevums uzbrukt un iznīcināt baktērijas, kā arī neveselīgas šūnas.

Priekšlikuma izskatīšanas grupa — Rekombinantās DNS padomdevēja komiteja — tika izveidota, lai izvērtētu ar gēnu terapiju saistīto pētījumu riskus un arī izmeklētu ziņojumus par nāves gadījumiem un blakusparādībām. Modificētas T šūnas var būt bīstamas, jo tās apiet parastās pārbaudes un līdzsvaru, kas neļauj imūnsistēmai uzbrukt cilvēka paša audiem.



Lai gan jaunu gēnu rediģēšanas tehnoloģiju izmantošanai šajā jomā ir liels potenciāls uzlabot cilvēku veselību, tas nav bez bažām, sacīja NIH zinātnes politikas asociētā direktore Kerija Volineca. emuāra ieraksts .

Asins šūnas, kas rediģētas ar citām metodēm, iepriekš ir izmēģinātas cilvēkiem, lai ārstētu slimības, tostarp HIV, un iepriekš leikēmija . Taču CRISPR tehnoloģija tiek uzskatīta par daudz vieglāk lietojamu. Penn priekšlikums piedāvā piemēru jaunam dizaineru šūnu terapijas vilnim, kas ietver plašāku gēnu inženieriju, nekā tas bija iespējams.

Pētniekus gēnu pārneses jomā sajūsmina iespēja izmantot CRISPR/Cas9, lai labotu vai dzēstu mutācijas, kas ir saistītas ar daudzām cilvēku slimībām īsākā laikā un par zemākām izmaksām nekā iepriekšējās gēnu rediģēšanas sistēmas, saka Volinets.



Saskaņā ar NIH publicēto kopsavilkumu, Penns plāno veikt nelielu pētījumu ar cilvēkiem par T šūnām, kas ir izstrādātas, lai meklētu mielomu un citus vēža veidus. Jaunums ir tas, ka šūnas tiks rediģētas, lai noņemtu divus gēnus.

Viens gēns, kas jārediģē, PD-1, ir galvenais ķermeņa imūnās atbildes slēdzis. Bez tā T šūnas var pārvarēt noteiktu audzēju spēju izvairīties no atklāšanas. Tomēr šādas kontroles atcelšana var radīt jaunus riskus pacientiem.

paslēpties