211service.com
Jūsu mājdzīvnieka slimību var izārstēt ar gēnu terapiju
Kortnija Seimūra savu suni Grētu, deviņus gadus veco šokolādes un balto bokseri, uzskatīja par būtisku savas ģimenes sastāvdaļu. Tātad, kad Grētai tika diagnosticēta deģeneratīva mielopātija, slimība, kas, tāpat kā tās līdziniece Lū Geriga slimība, izraisa paralīzi un neizbēgamu sāpīgu nāvi, Sīmūrs bija izpostīts.
Tad radās cerību skaidiņa no vienas no medicīnas daudzsološākajām, kaut arī radikālajām, jaunajām terapeitiskajām pieejām ģenētiskajām slimībām. Seimūra veterinārārsts minēja, ka Tufta universitātes pētījumā tika pieņemti darbā mājdzīvnieku suņi ar šo slimību, lai pārbaudītu eksperimentālu ārstēšanu, ko sauc par gēnu terapiju. Lai gan nav pārliecības par panākumiem, Sīmūra izmantoja iespēju, braucot 150 jūdzes no savām mājām ārpus Olbanijas, Ņujorkas štatā, uz Graftonu, Masačūsetsā, lai Grēta varētu saņemt ārstēšanu martā.
Gadu desmitiem gēnu terapija ir bijusi iecerēta kā veids, kā izārstēt slimības, ieviešot jaunu ģenētisko materiālu cilvēku DNS. Šī tehnoloģija beidzot rāda panākumus pacientiem, un ārstēšana tuvojas regulējuma apstiprināšanai ASV (skatiet Gene Therapy 2.0: 10 Breakthrough Technologies 2017). Dažas no šīm terapijām vispirms tika pārbaudītas pētījumos ar suņiem, kuru imūnsistēma ir līdzīga cilvēkiem un kuriem ir daudzas tādas pašas slimības. Taču, tā kā cilvēki meklē labāku medicīnisko aprūpi saviem pūkainajiem ģimenes locekļiem, šīs terapijas drīzumā varētu nonākt tirgū arī mājdzīvnieku suņiem.
Dominiks Faislers, Tufta universitātes veterinārais neirologs, kurš vada izmēģinājumu, pēta gēnu terapiju suņu deģeneratīvai mielopātijai ar mērķi galu galā palīdzēt cilvēkiem. Viņš un viņa līdzstrādnieki Masačūsetsas Universitātes Medicīnas skolā līdz šim ir ārstējuši piecus mājdzīvniekus ar šo slimību, tostarp Grētu, un plāno ārstēt vēl piecus nelielā izmēģinājuma pētījumā.
SOD1 gēna mutācija ir saistīta ar slimību suņiem, un kļūda tajā pašā gēnā ir saistīta ar amiotrofisko laterālo sklerozi jeb Lū Geriga slimību cilvēkiem. Ārstēšanas pētnieki, kurus izstrādāja, ir viena mugurkaula šķidruma injekcija ar modificētu vīrusu, kas var inficēt nervu sistēmu. Vīruss ir izstrādāts tā, lai nodrošinātu ģenētisko materiālu, kas izslēdz bojātā gēna ekspresiju. Faislers cer, ka terapiju varētu izmantot cilvēku klīniskajos pētījumos, ja tā ir efektīva suņiem.
Faislers saka, ka līdz šim terapija suņiem šķiet droša, taču ir pāragri zināt, vai tā apturēs vai mainīs slimību. Var paiet mēneši, līdz terapija iedarbosies, un Faislers saka, ka, iespējams, suņi būs jāārstē agrāk, lai gūtu labumu.
Pētnieki izmanto arī gēnu terapiju, lai ārstētu suņus ar hemofiliju, asiņošanas traucējumiem gan suņiem, gan cilvēkiem, ko izraisa ģenētiska mutācija. Hemofilijas gadījumā mutācijas gēns nozīmē, ka organisms nespēj ražot pietiekami daudz proteīna, kas sarecē asinis. Gēnu terapijā, tāpat kā tajā, ko izstrādā Valdera Arrūdas komanda Pensilvānijas universitātē, tiek izmantots modificēts vīruss, kas satur pareizu gēna versiju, kas kodē asinsreces proteīnus.
Arruda komanda sāka ārstēt mājdzīvnieku suņus ar hemofiliju 2012. gadā, īpašniekiem neradot nekādas izmaksas. Pēc daudzu gadu ilgas izpētes dzīvnieku ārstēšanas mēs sākām apspriest, vai mums vajadzētu pagarināt mājdzīvnieku ārstēšanu, saka Arruda. Tas ir sava veida loka noslēgšana. Mēs sākām eksperimentēt ar suņiem, lai palīdzētu mums izstrādāt ārstēšanu cilvēkiem, un tagad tas ir atgriezies pie suņiem.
Līdz šim Arruda un viņa kolēģi ir ārstējuši četrus mājdzīvnieku suņus ar hemofiliju A un piekto suni ar hemofiliju B. Viens suņa īpašnieks pat devās ārstēties no Atēnām, Grieķijā. Šomēnes pētnieku grupa sestajam sunim piešķirs terapiju. Dažu suņu asinsreces aktivitāte ir sasniegusi 90 procentus, kas nozīmē, ka viņiem laiku pa laikam ir tikai neliela asiņošana. Visi mājdzīvnieku suņi, kas saņēmuši terapiju, joprojām dzīvo.
Kopumā suņi dzīvo ilgāk, un tas nozīmē, ka tie ir vairāk pakļauti ar vecumu saistītām slimībām, tostarp vēzim. Faktiski tirgū jau ir pieejams gēnu terapijas veids suņiem melanomas ārstēšanai. To sauc par Oncept, tā ir pazīstama kā DNS vakcīna. Tas satur cilvēka gēnu, kas veido proteīnu, kas atrodams melanomas šūnās. Suņa imūnsistēma atpazīst cilvēka proteīnu kā svešu, izraisot imūnreakciju pret suņu melanomas šūnām, kurām ir līdzīgs proteīns. Apmēram 60 procenti suņu ar melanomu gūst labumu no tā.
Brūss Smits, gēnu terapijas pētnieks Oburnas Universitātē Alabamas štatā, sadarbībā ar Vašingtonas Universitāti Sentluisā un Institut Pasteur Francijā strādā pie gēnu terapijas veida, ko sauc par onkolītisku vīrusu osteosarkomas ārstēšanai. kaulu vēzis ar sliktu prognozi. Tas notiek bieži suņiem, bet retāk cilvēkiem.
Terapija ir modificēts vīruss, kas ir paredzēts, lai izplatītos visā ķermenī un galvenokārt inficētu un iznīcinātu vēža šūnas. Kad inficētās vēža šūnas pašiznīcina, tās atbrīvo jaunas infekciozas vīrusa daļiņas, lai palīdzētu iznīcināt atlikušo audzēju.
Sākotnējā pētījumā ar 16 mājdzīvnieku suņiem terapija tika pierādīta kā droša. Bet dzīvnieki, kuri saņēma terapiju, nedzīvoja vidēji ilgāk par tiem, kuri tikko saņēma standarta aprūpi. Smitam tas sagādāja vilšanos, taču viņa komanda strādā pie terapijas uzlabošanas, lai padarītu to efektīvāku.
Visilgāk izdzīvojušais suns bija nedaudz vairāk par diviem gadiem, kas ir labāks par vidējo dzīvildzi gadā suņiem ar šāda veida vēzi. Atšķirībā no 60 gadus veca cilvēka ārstēšanas, kad mēs vēlamies, lai viņi nodzīvotu līdz 90 un mums ir jāizdomā, kā dabūt vēl 30 gadus, veterinārmedicīnā mēs domājam tikai par to, kā iegūt papildu trīs līdz piecus gadus. gadiem, ja tas ir vecs suns, saka Smits.
Smits ir pārliecināts, ka pastāv suņu tirgus vēža gēnu terapijai, piemēram, Oncept, un tas, kuru viņa komanda izstrādā. Viņš saka, ka mājdzīvniekiem paredzēto zāļu kvalitāte strauji uzlabojas, un vēzis ir galvenā problēma vecāku suņu īpašniekiem. Suņi tagad ir ģimenes locekļi. Cilvēki domā par viņiem kā par saviem bērniem. Ja tas ir jūsu ģimenes loceklis, jūs vēlaties, lai pret viņu izturētos tāpat kā pret jums, saka Smits.
Tomēr paliek viens jautājums, cik šīs jaunās terapijas maksās. Oncept cena ir aptuveni 3000 USD par četru kadru sēriju. Bet potenciāli ārstnieciskām terapijām iedzimtām slimībām, visticamāk, būs daudz augstākas cenas. Strimvelis, cilvēka gēnu terapija, kas Eiropā apstiprināta iedzimtas imūnslimības ārstēšanai, maksā vairāk nekā 600 000 USD.
Tikmēr Seimūra mīļotā mājdzīvnieka liktenis joprojām ir neskaidrs. Neskatoties uz gēnu terapijas ārstēšanu, Sīmors nav pamanījis Grētas stāvokļa uzlabošanos, taču cer. Vai progresēšana ir bijusi lēnāka, nekā tas būtu bijis bez ārstēšanas, es nevaru pateikt, viņa saka.
Neskatoties uz to, pētnieki saka, ka tādiem mājdzīvniekiem kā Grēta ir būtiska loma tehnoloģijas attīstībā. Un galu galā atlīdzība varētu būt noderīga gan cilvēkiem, gan viņu labākajiem draugiem. Es uzskatu, ka gēnu terapija cilvēkiem un gēnu terapija mājdzīvniekiem iet roku rokā, saka Faislers. Man šķiet, ka tā ir attieksme pret nākotni.