211service.com
Liela likme, ka gēnu rediģēšana izārstēs cilvēku slimības
Pagājušā gada janvārī, kad Katrīna Boslija bija saspiedusies pie Volstrītas investīciju baņķieriem pie viesnīcas balles zāles Ņujorkas centrā, viņa saņēma dažas satraucošas ziņas. Akciju tirgus, kas kritās kopš decembra sākuma, turpināja nirt, īpaši smagi skāra tās nozari un biotehnoloģiju. Iepriekšējais gads bija sliktākais jauno akciju piedāvājumiem tehnoloģiski smagnējā Nasdaq vēsturē, un tagad Boslijai bija jāpārliecina daudzi investori, kas pusdienoja sienas otrā pusē, ka viņas uzņēmums Editas Medicine varētu lauzt šo tendenci. .
Editas specializējas procesā, ko sauc par gēnu rediģēšanu, izmantojot tehnoloģiju, kas pazīstama kā CRISPR/Cas9. Tā kā šī tehnoloģija ļauj rediģēt DNS precīzi un vienkāršāk nekā iepriekšējās metodes, tā ir ātri kļuvusi populāra zinātnieku vidū četru gadu laikā kopš tās pirmās aprakstīšanas. Editas līdzdibinātāji bija vairāki CRISPR agrīnie izstrādātāji. Tagad tā mērķis ir atrast veidus, kā pārveidot šo rīku par ģenētisku slimību ārstēšanas metodi, kuras mūsdienās lielākoties nav ārstējamas. Editas pēta terapijas, kuru mērķis ir acu slimības, vēzis, sirpjveida šūnu anēmija un Dišēna muskuļu distrofija.
Ārpus zinātnieku aprindām CRISPR joprojām nav plaši izprasts, un Boslija bija pavadījusi lielu daļu sava laika kopš pievienošanās Editas 2014. gada jūnijā, lai iepazīstinātu riska kapitālistus un iespējamos investorus par tās potenciālu. Tomēr šīs Ņujorkas viesnīcas investoriem bija daudz jautājumu par uzņēmumu, un daži joprojām ir pat pēc Editas ļoti veiksmīgā sākotnējā publiskā piedāvājuma, kas februārī piesaistīja 109 miljonus USD.
Uzņēmumam nav ieņēmumu no produktu pārdošanas, un pārskatāmā nākotnē tos arī negaida. Tam ir vairāk nekā 200 miljoni ASV dolāru skaidrā naudā, kas ir pietiekami, lai kalpotu diviem gadiem, taču tajā laikā ir jāizveido produkts, kas nav līdzīgs jebkad agrāk pastāvošam produktam. Un tas sāks pārbaudīt savu ārstēšanu ar cilvēkiem tikai nākamajā gadā. Pat ja tas ir veiksmīgs, nav skaidrs, kad tas tiks komercializēts.
Tas, ko Editas vēlas, papildus Boslijam un lielākajai zinātnisko dibinātāju grupai, ir gēnu rediģēšanas potenciāls, kas būtiski mainīs medicīnu.
Zinātniece Dženifera Gori atrodas Editas Medicine laboratorijā.
Tas ir tik spēcīgs rīks, saka Džims Flinns, uzņēmuma Deerfield Management rīkotājdirektors, kas veic ieguldījumus veselības aprūpē 5 miljardu ASV dolāru apmērā, tostarp līdzdalību uzņēmumā Editas. Šeit ir cilvēki, kuri uzskata, ka, atskatoties atpakaļ pēc 10 gadiem, mēs redzēsim demarkāciju: pirms gēnu rediģēšanas un pēc tam.
Izdevuši līdzdibinātāji Džordža baznīca un Fens Džans bija pirmie, kas parādīja, ka CRISPR var strādāt ar cilvēka šūnām. Cerot izmantot tehnoloģijas komerciālās iespējas, uz veselību orientētu riska uzņēmumu trijotne Bostonas apgabalā pārliecināja Church, Zhang un citus izveidot Editas tikai mēnešus pēc tam, kad viņu raksti tika publicēti zinātniskajos žurnālos. Editas nav vienīgais uzņēmums, kas vēlas izstrādāt gēnu rediģēšanas procedūras. Konkurējošais uzņēmums Intellia Therapeutics, ar kuru Editas ir iesaistīts strīdā par patentu, publiskoja tikai trīs mēnešus pēc Editas. Pagājušā gada decembrī Bayer piekrita ieguldīt 335 miljonus ASV dolāru kopuzņēmumā ar vēl vienu uzņēmumu CRISPR Therapeutics.
Boslijs ir teicis, ka Editas būs pietiekami tālu, lai nākamajā gadā sāktu testēšanu ar cilvēkiem. Plāns ir injicēt vīrusu, kas satur Cas9, acīs cilvēkiem, kuri cieš no retas progresējoša akluma formas, ko izraisa specifiska gēnu mutācija. Pēc tam ferments izjauktu bojāto secību, izraisot dabisku DNS reakciju, kurā šūna pati labo deficītu. Sākot ar šo acu slimību, ir dažas priekšrocības, jo tās ģenētiskais pamats ir skaidri saprotams un ārstēšanu var piegādāt lokāli līdz mērķim.
Tomēr joprojām pastāv nozīmīgas tehnoloģiskas problēmas. Editas ir jāveic efektīva ārstēšana, jānodrošina, lai tā varētu droši sasniegt slimības vietu, un pareizi jārediģē DNS — tas viss bez bīstamām blakusparādībām.
Uzņēmumam arī jācer, ka ētiski jautājumi par dažiem iespējamiem CRISPR lietojumiem neapdvēsinās tehnoloģiju un neaizkavē normatīvo apstiprinājumu. Piemēram, daži zinātnieki ir nobažījušies, ka šo tehnoloģiju varētu izmantot cilvēka embriju izstrādei. Lai gan Edīte nestrādā pie tā, Boslijs ir ticies ar grupām no Francijas parlamenta deputātiem līdz Apvienotās Karalistes bioētikas speciālistiem, lai apspriestu šo un citas tēmas.
Viņa saka, ka labākie tehnoloģiju aizstāvji ir pacienti ar neārstējamām ģenētiskām slimībām, kuras Editas cer risināt. Viņiem efektīva gēnu rediģēšana varētu būt būtisks sasniegums medicīnā. Tagad Boslijam ir jāpierāda, ka Edīte var izstrādāt kaut ko, kas atbilst šim aprakstam.