211service.com
Mūsu iekšējo cilmes šūnu provocēšana
Likteņa terapija , starta uzņēmums, kas atrodas Lajolla, Kalifornijā, un kura mērķis ir izmantot ķermeņa spēju pašatveseļoties, izstrādājot zāles, kas stimulē rezidentu cilmes šūnas. Tā vietā, lai izstrādātu šūnu transplantācijas, lai aizstātu slimos vai bojātos audus, kas ir daudzu cilmes šūnu pētījumu uzmanības centrā, liktenis meklē molekulas, kas var kontrolēt pieaugušo cilmes šūnu uzvedību dažādās ķermeņa daļās. Divus gadus vecais uzņēmums maijā sāka savu pirmo klīnisko izpēti par jaunu molekulu, kas varētu padarīt nabassaites asiņu transplantācijas efektīvākas, uzlabojot cilmes šūnu aktivitāti, kas rada asinis un imūnsistēmu.
Zivs Kaspars: Izveidojot caurspīdīgu zebrazi, Hārvardas pētnieks Leonards Zons varēja vērot, kā donorzivs fluorescējoši marķētas asinsrades cilmes šūnas repopulē saņēmēja kaulu smadzenes. Caurspīdīgais mutants zebrafish, saukts par Kasparu, nodrošināja iespēju pētīt FT1050, eksperimentālas zāles, kas pašlaik tiek klīniskos pētījumos, ietekmi, lai palielinātu nabassaites asiņu transplantācijas efektivitāti.
Cilvēka ķermenis ir pilns ar pieaugušo cilmes šūnām — nelielām audiem raksturīgo cilmes šūnu populācijām, kas spēj attīstīties tikai par savu pastāvīgo audu šūnām un kuru uzdevums ir palīdzēt uzturēt un atjaunot šos audus. Lai gan tām trūkst elastīga likteņa no embriju izcelsmes cilmes šūnām, pieaugušo cilmes šūnām ir dažādas garšas, tostarp tādas, kas spēj veidot aknu šūnas, imūnās un asins šūnas. Fate Therapeutics uzskata, ka ar nelielu farmaceitisku pamudinājumu šīs šūnas var pamudināt, lai atjaunotu audu un orgānu sistēmas vai pat cīnītos pret vēzi.
[Pieaugušo cilmes šūnas] var pamudināt vairoties, tās var izraisīt diferenciāciju līdz šūnu tipam, par kuru tām bija lemts kļūt, vai, iespējams, pat pamudināt kļūt par kaut ko tādu, kam tām nebija lemts, kas varētu būt terapeitiski nozīmīgi, saka Pols Greisons. Likteņa prezidents un izpilddirektors.
Lai labāk izprastu, kā aktivizēt un vadīt pieaugušo cilmes šūnas, Liktenis lielu daļu savu pētījumu ir koncentrējis uz inducētām pluripotentām cilmes šūnām (iPS) — pieaugušo šūnām, kuras ir pārprogrammētas atpakaļ embrija stāvoklī un kurām ir tāds pats elastīgs attīstības potenciāls kā embrionālajām cilmes šūnām. . Tā vietā, lai mēģinātu izmantot šīs iPS šūnas slimību ārstēšanai, liktenis tās izmanto kā atklāšanas rīku, lai uzzinātu vairāk par to, kuri ceļi ir svarīgi cilmes šūnu attīstības aktivizēšanai vai kavēšanai.
Likteņa stratēģija ir mēģināt izmantot to, ko mēs mācāmies par cilmes šūnu bioloģiju, lai izstrādātu metodes narkotiku lietošanai, lai ieslēgtu vai izslēgtu cilmes šūnas, saka. Deivids satriekts , viens no uzņēmuma dibinātājiem un Masačūsetsas vispārējās slimnīcas Reģeneratīvās medicīnas centra direktors. Scadden un citus vadošos pētniekus no reģeneratīvās medicīnas institūtiem visā valstī, tostarp MIT, Scripps un Stanford, pulcēja riska kapitālistu grupa, kas uzskatīja, ka Fate Therapeutics ir veids, kā ātri izvirzīt savus pētījumus cilmes šūnu priekšplānā. zinātne.
Liktenis ir piesaistījis 25 miljonus dolāru kapitālu, un to atbalsta trīs riska kapitāla grupas. Uzņēmums ir veidojis savu intelektuālā īpašuma portfeli, licencējot tehnoloģijas no dažādām universitātēm, daļēji koncentrējoties uz iPS šūnu tehnoloģiju, kā arī patentējot tā dibinātāju un iekšējo zinātnieku cilmes šūnu atklājumus.
Likteņa pirmais klīniskais pētījums koncentrējas uz molekulu, kas pazīstama kā FT1050. Šķiet, ka molekula stimulē hematopoētisko cilmes šūnu proliferāciju, kas rada asinis un imūnās šūnas, un palīdz tās virzīt uz kaulu smadzenēm. Ja tas būs veiksmīgs, zāles varētu kļūt par nenovērtējamu ārstēšanas līdzekli kaulu smadzeņu transplantācijas un nabassaites asins pārliešanas gadījumā, ko izmanto vēža un asins slimību ārstēšanai.
Piemēram, leikēmijas vai limfomas ārstēšanā tiek iznīcināta lielākā daļa pacienta hematopoētisko cilmes šūnu, un labākais veids, kā tās atjaunot, ir kaulu smadzenes, kas pārstādītas no atbilstoša donora. Ja kaulu smadzeņu donoru sakritība nav pieejama, onkologi pievēršas nabassaites asinīm, kas ir bagātas ar cilmes šūnām un kurām nepieciešama tikai daļēja audu tipa atbilstība. Tomēr nabassaites asinis ir arī neticami dārgas, maksājot vairāk nekā USD 30 000 vai vairāk par vienību, un ar asinīm no viena nabassaites bieži vien nepietiek, lai ārstētu pieaugušo.
Kļūst ļoti grūti atrast pietiekami lielu vienību, lai tā būtu pietiekami liela, lai būtu pietiekami liels pieaugušais, saka Denisa konference , Nacionālās smadzeņu donoru programmas galvenais medicīnas darbinieks. Ārsti dažkārt var izmantot asinis no diviem nabassaites, taču tas ir vēl dārgāk un prasa, lai abi nabassaites paraugi atbilstu donoram. Viņš saka, ka, ja kāds varētu izstrādāt paplašināšanas stratēģiju, kas būtu rentablāka, tā varētu iegūt plašu piekrišanu.
Agrīnās stadijas klīniskajā pētījumā Fate Therapeutics pārbauda FT1050 12 pacientiem, kuriem ir veikta limfomas ķīmijterapija. Katrs pacients saņems divas nabassaites asiņu vienības: vienu, kas ir apstrādāta ar cilmes šūnu modulējošām zālēm, un otru, kas ir atstāta vienatnē. Izmēģinājums galvenokārt ir drošības pētījums, taču, tā kā abas vienības tika novāktas no diviem dažādiem jaundzimušajiem, pētnieki var izmantot ģenētiskās atšķirības, lai izsekotu šūnām un noteiktu, vai ar FT1050 apstrādātās cilmes šūnas var efektīvāk nostiprināties un attīstīties kaulu smadzenēs.
Liktenis uzskata, ka šādi var ārstēt vairākus apstākļus, izmantojot mazas molekulas, lai kontrolētu pieaugušo cilmes šūnu aktivitāti. Uzņēmums pat īsteno tādu pašu stratēģiju vēža ārstēšanai, cerot, ka tie var izjaukt nekontrolētu vēža šūnu augšanu, piespiežot tās nonākt diferencētākā, mazāk ļaundabīgā stāvoklī.