211service.com
Narkotiku mērķis ir sarkanā vilkēde, maldinot imūnsistēmu
Zinātnieki, kas izstrādā zāles lupus ārstēšanai, saskaras ar biedējošu izaicinājumu kopumu. Šī slimība, kas skar 1,5 miljonus amerikāņu, rodas, kad imūnsistēma kļūdaini atzīst veselus audus par bīstamiem un uzbrūk tiem, izraisot dažādas atbildes reakcijas. Dažiem pacientiem rodas artrīts un izsitumi, citiem attīstās sirds slimība, un daži cieš no nieru bojājumiem, kas var apdraudēt viņu dzīvību. Un joprojām nav skaidrs, kas izraisa visus šos simptomus.
Tagad divi uzņēmumi strādā kopā, lai uzbruktu slimībai ar eksperimentālu medikamentu, kas piemāna imūnsistēmu, lai tā uzvesties normālāk. Zāļu, ko sauc par Lupuzor, II fāzes izmēģinājumu rezultāti parādīja simptomu uzlabošanos par 53% pacientiem, kuri lietoja šīs zāles, salīdzinot ar 36% uzlabošanos placebo grupā. Tas bija pietiekami, lai radītu milzīgu satraukumu, kas noveda pie 9. Starptautiskais sistēmiskās sarkanās vilkēdes kongress Vankūverā, Britu Kolumbijā, kas sākas 24. jūnijā. Lupuzor izstrādātāji– ImmuPharma Londonā, Apvienotajā Karalistē un Cefalons Frazer, PA – plāno konferences laikā publiskot sīkākus datus no izmēģinājuma.
Daudzas zāles, ko parasti lieto autoimūnu slimību ārstēšanai, piemēram, ķīmijterapijas zāles, ir pazīstamas kā imūnsupresanti, jo tās efektīvi izslēdz visu imūnsistēmu. Turpretim Lupuzor ir imūnmodulators - zāles, kas ir vērstas uz specifiskām imūnšūnām, kas iesaistītas slimībā. Līdzšinējos pētījumos mēs neesam redzējuši apspiešanu, saka Pīters Brauns, Cefalona klīniskās farmakoloģijas un eksperimentālās medicīnas viceprezidents. Tas ir svarīgi, jo imūnsistēmas pilnīga atspējošana var izraisīt nevēlamas blakusparādības, piemēram, bīstamas infekcijas.
Lupuzor mērķis ir T un B šūnas. Lupus gadījumā šīs imūnās šūnas darbojas nepareizi, radot antivielas pret olbaltumvielām, kuras veselīga imūnsistēma parasti ignorē. Francijas Nacionālā zinātnisko pētījumu centra zinātnieki sadalīja šos proteīnus mazākos fragmentos un pārbaudīja, vai tie varētu mainīt nepareizo imūnreakciju. Viens peptīds bija īpaši efektīvs in vitro, un lupus peles modeļos tas ievērojami pagarināja dzīves ilgumu. ImmuPharma, kas dibināta 1999. gadā, vadīja agrīnos pētījumus; Cefalons licencēja Lupuzor 2009. gadā, un tagad tas ir III fāzes izmēģinājuma plānošanas sākumposmā.
Vankūveras konferencei vajadzētu sniegt ārstiem un zinātniekiem pilnīgāku priekšstatu par to, kā Lupuzor salīdzina ar citām izstrādes stadijā esošām lupus zālēm. Lupus eksperti ir pievērsuši īpašu uzmanību Human Genome Sciences Benlysta, monoklonālajai antivielai, kas vērsta uz B šūnām. Uzņēmums pašlaik veic III fāzes testēšanu, un ir paredzēts, ka konferencē tiks publicēta sīkāka informācija par tās III fāzes rezultātiem. Līdz šim rezultāti ir bijuši iespaidīgi, un pacienti ziņo par būtisku uzliesmojumu vai novājinošu simptomu samazināšanos.
Vairāk nekā 50 gadus nav apstiprinātas jaunas zāles lupus ārstēšanai. Pašlaik ārstiem ir dažas vērtīgas izvēles iespējas lupus ārstēšanai: ķīmijterapija, steroīdi, kas var kontrolēt iekaisumu, un malārijas zāles, kas darbojas dažiem pacientiem. Taču bargākas ārstēšanas blakusparādības var būt tik smagas, ka no tās mirst tikpat daudz pacientu, cik no sarkanās vilkēdes. Tammija Utseta , Čikāgas Universitātes Medicīnas centra asociētais profesors, kurš bija arī pētnieks Benlysta izmēģinājumos.
Liela daļa izaicinājumu, izstrādājot zāles pret lupus, izriet no slimības mainīguma. Dažiem pacientiem uzliesmojumi rodas, piemēram, bieži, savukārt citiem tas var rasties tikai reizi gadā. Un simptomi var skart dažādus orgānus. Tas apgrūtina reakcijas mērīšanu uz eksperimentālām zālēm, saka Sandra Raimonda, uzņēmuma izpilddirektore Amerikas Lupus fonds . Lai standartizētu šos mērījumus, Human Genome Sciences cieši sadarbojās ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi, lai izstrādātu saliktu indeksu, kas mēra reakciju uz Benlysta atbilstoši vairākiem dažādiem parametriem, tostarp smagu un mērenu uzliesmojumu skaitu. Indeksā ir iekļauti arī ārstējošo ārstu globālie novērtējumi par to, vai pacientiem pasliktinās vai nē. Reimonds saka, ka tas ir padarīts par ceļu citiem uzņēmumiem, jo viņi ir izveidojuši indeksu, kas patiešām parāda, kā pacients jūtas.
Cefalonam vēl ir jāpaziņo par tās III fāzes programmas laiku vai sīkāku informāciju par to, kā tā mērīs pacienta reakciju uz Lupuzor šajos pētījumos. Tomēr fakts, ka vēlīnā testēšanas stadijā vispār ir kādi produkti, ir apsveicams atvieglojums tādiem ārstiem kā Kiriakos Kirou, Ņujorkas Speciālās ķirurģijas slimnīcas Mērijas Kērklendas Lupus aprūpes centra reimatologs. Pašlaik esošās zāles ir nespecifiskas un nav ļoti spēcīgas, saka Kirou. Mums ir jāatrod pareizais līdzsvars imūnsistēmas kontrolē, un cerams, ka šīs jaunās zāles veiks labāku darbu. Tas ir ļoti aizraujošs vilkēdes laiks.