211service.com
Neironu dzīvības uzturēšana Parkinsona slimniekiem
Molekula, kas jau sen ir bijusi cerību avots kā potenciāla Parkinsona slimības terapija, iegūs jaunu iespēju parādīt savu labumu. Komanda, kuru vada Kristofs Bankevičs Kalifornijas Universitātē, Sanfrancisko, plāno eksperimentālās gēnu terapijas klīnisko izpēti, izmantojot no glia iegūto neirotrofisko faktoru (GDNF), proteīnu, kas palīdz uzturēt neironus dzīvus. Komanda ir pēdējā posmā, lai saņemtu apstiprinājumu no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes, un cer, ka tās izmēģinājums var atrisināt problēmas, kas traucēja iepriekšējos izmēģinājumos.
Mērķtiecīga ārstēšana: Šie pērtiķa smadzeņu MRI attēli parāda trīsdimensiju šķidruma infūziju (parādītas sarkanā un dzeltenā krāsā) rekonstrukciju putamenā (attēlā zaļā un zilā krāsā) — smadzeņu zonā, kas saistīta ar Parkinsona slimību.
Pašreizējās Parkinsona slimības ārstēšanas metodes kontrolē simptomus, taču tās nepalēnina slimības progresēšanu. Pirmo reizi GDNF izrādījās daudzsološs Parkinsona slimnieku ārstēšanā, kad zinātnieki atklāja, ka tas var veicināt dopamīnu ražojošo neironu — šūnu, kas slimības laikā deģenerējas — izdzīvošanu. Taču līdz šim rezultāti cilvēkiem nav attaisnojuši šīs cerības. . Agrīnie pētījumi, kas ietvēra proteīna injicēšanu tieši smadzenēs, liecināja par solījumu, bet otrs, visaptverošāks izmēģinājums pēc tam neuzrādīja nekādu labumu. Cits nesen veikts izmēģinājums, kurā tika izmantota gēnu terapijas pieeja līdzīga savienojuma, neirturīna, ievadīšanai, uzrādīja dažas priekšrocības, bet neizdevās sasniegt primāro mērķi uzlabot simptomus pēc viena gada.
Bankevičs uzskata, ka citi mēģinājumi neizdevās, jo tie nebija pietiekami precīzi mērķēti uz pareizajiem audiem. Pirmie mēģinājumi, viņš teica, injicēja GDNF proteīnu telpās netālu no interesējošajiem smadzeņu reģioniem, kur tas nespēja pietiekami tālu izkliedēties smadzenēs. Viņš saka, ka ārstēšanas ievadīšana tieši attiecīgajos smadzeņu audos izraisīja noplūdi apkārtējā šķidrumā. Tās visas izrādījās negatīvas, jo piegāde nekad netika kontrolēta, stāsta Bankevičs.
Jaunais izmēģinājums ievadīs gēnu, kas kodē GDNF, putamenā, smadzeņu zonā, kas saistīta ar Parkinsona slimību. Gēnu pārnēsīs vīruss, un tas tiks injicēts tieši smadzenēs, izmantojot paņēmienu, ko sauc par konvekciju pastiprinātu piegādi, kas izmanto pozitīvu spiedienu, lai šķidrumu virzītu dziļi mērķa reģionos. Injekcija ietvers MRI kontrastvielu, un pētnieki izmantos uz MRI balstītu attēlveidošanas sistēmu, lai izsekotu ārstēšanas sadalījumu piegādes laikā. Bankiewicz saka, ka attēlveidošanas sistēma ļaus komandai pārliecināties, ka gēns nokļūst tur, kur tas ir nepieciešams.
Kad gēns ir iekļauts šūnās, tas virza GDNF proteīna ekspresiju; Bankevičs saka, ka pēc tam tai vajadzētu pārvietoties uz citām smadzeņu zonām, kuras skārusi slimība, transportējot gar aksoniem, garajām neironu astēm, kas savieno smadzeņu reģionus.
Atliek noskaidrot, vai precīzāka piegādes sistēma ir atbilde, un zinātnieki nav vienisprātis par to, kuri faktori ir jāuzlabo: vektors, kas satur gēnus, piegādes sistēma, mērķēšana uz attiecīgajiem smadzeņu reģioniem, pētāmo pacientu veidi. vai pat pats gēns. Endrjū Feigins , North Shore universitātes slimnīcas neirozinātnieks, saka, ka nesenā neveiksme neirturīna izmēģinājumā liek šaubīties par to, vai līdzīga pieeja darbosies arī ar GDNF. Viņš saka, ka joprojām ir jānoskaidro, vai GDNF patiešām ir kaut kas tāds, kas palīdz cilvēkiem ar Parkinsona slimību.
Ronalds Mandels , Floridas universitātes neirozinātnieks, arī strādā pie GDNF gēnu terapijas. Viņš ir optimistisks, ka GDNF varētu palīdzēt Parkinsona pacientiem, taču viņš uzskata, ka tas ir jāpārbauda pacientiem slimības sākuma stadijā - pirms dopamīnu ražojošās šūnas ir smagi slimas un mirst. Tomēr ir ļoti grūti saņemt apstiprinājumu šādu pacientu pārbaudes terapijai.