211service.com
Pasaulē dārgākās zāles tiek izņemtas no tirgus
Gēnu terapijas ražošana uzņēmumā UniQure.
Uzņēmums, kas izstrādāja Rietumu pasaulē pirmo gēnu terapiju, pieprasījuma trūkuma dēļ izņems no tirgus savu novatorisko ārstēšanu.
Zāles Glybera bija visdārgākais recepšu medikaments vēsturē, sasniedzot 1 miljonu ASV dolāru par vienreizēju injekciju kārtu (skatiet The World’s visdārgākās zāles ir krūtis). Tas satur konstruētus vīrusus, kas satur gēna kopijas, kas paredzētas lipoproteīna lipāzes deficīta, retas vielmaiņas slimības, korekcijai.
Glybera apstiprinājums no Eiropas zāļu regulatoru puses 2012. gadā iezīmēja pagrieziena punktu gēnu terapijas jomā pēc vairākām neveiksmēm un drošības problēmām. Taču zemais pieprasījums pēc terapijas un jautājumi par tās efektivitāti ir nomocījuši Glybera ražotāju UniQure, kas atrodas Amsterdamā un Leksingtonā, Masačūsetsā.
Tas nebija tikai tas, ka tas maksāja 1 miljonu ASV dolāru; Tas ir tāds, ka tas nonāca tirgū bez īpašiem pierādījumiem, ka tā vērtība bija 1 miljons USD, saka Keisijs Kvins, MIT Biomedicīnas inovāciju centra veselības ekonomists, kurš specializējas Eiropas zāļu cenu noteikšanā.
UniQure šonedēļ paziņoja, ka tā neatjaunos zāļu tirdzniecības atļauju Eiropā, kad tās derīguma termiņš ir paredzēts oktobrī. Uzņēmums turpinās nodrošināt šo zāļu pieejamību pacientiem līdz šim datumam.
Šo zāļu lietošana ir bijusi ārkārtīgi ierobežota, un mēs neparedzam, ka pacientu pieprasījums turpmākajos gados būtiski pieaugs, uzņēmuma paziņojumā sacīja UniQure izpilddirektors Metjū Kapusta.
Kvins saka, ka viņš neuzskata, ka Glybera neveiksme rada problēmas citām gēnu terapijām, taču komerciālā vilšanās rodas, jo rodas jautājumi par to, kā turpmāk būtu jānosaka šādas ārstēšanas cenas.
Vairākus gēnu terapijas produktus šogad pārskatīs apstiprināšanai ASV Pārtikas un zāļu pārvalde, tostarp Spark Therapeutics izstrādāto iedzimta akluma ārstēšanu un jaunu vēža ārstēšanas veidu, ko sauc par CAR-T terapiju, ko izstrādā Novartis un Kite Therapeutics. .