211service.com
Pat par USD 500 000 gēnu terapija varētu būt izdevīgs piedāvājums dažām slimībām
Novartis
ASV Pārtikas un zāļu pārvalde nesen apstiprināja to, ko tā sauca par pirmo gēnu terapiju valstī. Terapija, ko sauc par Kymriah un ko izstrādājis Novartis, izmanto paša pacienta šūnas, kas ir ģenētiski modificētas ārpus ķermeņa, lai ārstētu nāvējošu bērnības leikēmijas veidu. Terapijai ir bijis pārsteidzošs efekts, kas dažiem pacientiem izraisīja pilnīgu vēža remisiju.
Gēnu terapijas ideja ir tāda, ka ģenētisko materiālu izmanto kā dzīvu medikamentu slimību ārstēšanai. Zinātnieki ir mēģinājuši panākt, lai gēnu terapija iedarbotos jau gadu desmitiem, tāpēc Kymriah apstiprinājums ir vēsturisks. Bet terapijas cena 475 000 USD nekavējoties tika uztverta ar trauksmi un pacientu aizstāvju kritiku. Tiek izstrādāts vairāk gēnu terapiju, un arī tās varētu maksāt simtiem tūkstošu dolāru. Un, lai gan daži redz uzlīmes šoku, citi redz darījumu.
Tas ir tāpēc, ka daudzas gēnu terapijas solās pilnībā izārstēt ar vienreizēju injekciju, kas ir būtiski atšķirīga pieeja medicīnai. Tas, vai un cik daudz apdrošinātāji maksās par šīm terapijām, ir galvenie jautājumi, ar kuriem ASV veselības aprūpes sistēmai būs jācīnās, jo vairāk no tām nonāks tirgū. Apdrošināšanas kompānijas vēl nav paziņojušas, vai tās segs Kymriah.
Pašlaik klīniskajos pētījumos tiek veiktas 504 vēža, ģenētisko traucējumu un infekcijas slimību gēnu terapijas, no kurām 34 ir visprogresīvākā testēšanas stadijā, liecina nozares grupa Alliance for Regenerative Medicine. Daži varētu būt labāki piedāvājumi nekā pašlaik pieejamie ārstēšanas veidi. Izmaksas par noteiktu smagu veselības stāvokļu ārstēšanu cilvēka dzīves laikā vai pat tikai dažus gadus var ātri palielināties. Mēs izmantojām skaitļus dažiem no tiem.
Sirpjveida šūnu slimība. Pacienti ar sirpjveida šūnu, neticami sāpīgu asins slimību, bieži nonāk slimnīcu neatliekamās palīdzības nodaļās, kas ASV veselības aprūpes sistēmai izmaksā miljonus gadā. 2009. gada pētījums American Journal of Hematology aplūkoja Floridas Medicaid programmas datus un atklāja, ka vidējās ikgadējās veselības aprūpes izmaksas sirpjveida šūnu pacientiem bija no 10 704 USD bērniem līdz deviņu gadu vecumam līdz 34 266 USD bērniem vecumā no 30 līdz 39 gadiem. Mūža veselības aprūpes izmaksas 45 gadus vecam cilvēkam ar sirpjveida šūnu anēmiju sasniedza 953 640 USD. Šī gada sākumā biotehnoloģiju uzņēmums Bluebird Bio ziņots ka tās eksperimentālā gēnu terapija izārstēja pusaugu zēnu Francijā.
Hemofilija. Cilvēkiem ar hemofiliju — galvenokārt vīriešiem — trūkst nepieciešamo olbaltumvielu, kas organismam nepieciešamas asins recēšanai. Tā rezultātā pacientiem ir nepieciešamas regulāras asinsreces faktora injekcijas, kas var maksāt no desmitiem līdz simtiem tūkstošu dolāru gadā, pamatojoties uz cilvēka svaru. 2016. gada analīze vietnē American Journal of Managed Care atklāja, ka gada vidējās izmaksas uz vienu pacientu vīriešiem ar hemofiliju bija 155 136 USD. Tiem, kuriem bija A hemofilija, bija nedaudz augstākas veselības aprūpes izmaksas — USD 162 054 gadā — nekā tiem, kuriem bija hemofilija B, kas bija aptuveni USD 127 194 gadā. Spark Therapeutics agrīnie klīnisko pētījumu rezultāti liecina, ka gēnu terapija var būtībā izārstēt hemofiliju B. UniQure un Baxalta arī pārbauda hemofilijas gēnu terapiju, savukārt BioMarin izmeklē vienu hemofilijas A ārstēšanai.
Imūndeficīta traucējumi. Smags kombinētais imūndeficīts, kas pazīstams arī kā SCID jeb burbuļpuikas slimība, ir reta, iedzimta slimība, kas padara imūnsistēmu praktiski nederīgu pret patogēniem. Tas padara mazuļus, kas dzimuši ar to, ļoti neaizsargātus pret infekcijas slimībām, un bez ārstēšanas bērni bieži mirst pirmajos divos dzīves gados. Eiropā jau ir pieejama gēnu terapija, ko GlaxoSmithKline tirgo kā Strimvelis. Tas maksā 594 000 eiro jeb aptuveni 712 000 USD, taču tam ir naudas atdošanas garantija, ja pacienti netiek izārstēti. Kaulu smadzeņu transplantācija piedāvā arī ārstēšanu, un slimību var pārvaldīt ar enzīmu aizstājterapiju. Bet GlaxoSmithKline ir teicis, ka tie var izmaksāt vairāk nekā 4 miljonus USD vienam pacientam desmit gadu laikā. ASV turpinās SCID gēnu terapijas izmēģinājumi, un Apvienotajā Karalistē bāzētais Orchard Therapeutics izstrādā terapiju, kas konkurētu ar GlaxoSmithKline's.
Daži vēža veidi. Dažu vēža veidu ārstēšana jau ir neticami dārga, un pacientiem ir jālieto zāles, lai saglabātu vēža šūnas un pārvaldītu slimības blakusparādības. Deividam Mičelam, aizstāvības grupas Patients for Affordable Drugs dibinātājam, ir multiplā mieloma, kas ir neārstējama, bet ārstējama. Lai saglabātu veselību, viņš 22 reizes gadā dodas pie sava ārsta, lai saņemtu narkotiku injekciju 20 000 USD vērtībā. Gada laikā tas ir aptuveni 440 000 USD. Vairākas jaunas vēža zāles maksā vairāk nekā 100 000 USD gadā.
Maikls Verners, Reģeneratīvās medicīnas alianses izpilddirektors, saka, ka gēnu terapijas cena jānosaka, pamatojoties uz tās vērtību pacientam un sabiedrībai, kas, viņaprāt, ietver pacienta dzīves kvalitātes uzlabošanos un iespējamo izmaksu ietaupījumu.
Ja mēs varam atturēt cilvēkus no turpmākiem slimnīcas apmeklējumiem un izvairīties no ievērojamām veselības aprūpes sistēmas izmaksām nākotnē, gēnu terapijas veikšana noteikti ir rentabls veids, kā nodrošināt viņiem veselības aprūpi un, iespējams, visrentablākais. veidā, viņš saka.
Eds Šonvelds, konsultāciju firmas ZS Associates zāļu cenu noteikšanas un tirgus piekļuves eksperts, saka, ka ir grūti noteikt naudas vērtību zālēm, kas varētu pilnībā mainīt dzīvi vai glābt dzīvību. Viens jautājums, kas paliks pat pēc tam, kad dažas no šīm terapijām tiks apstiprinātas, ir to iedarbības ilgums. Brīdī, kad izlaižam zāles, mums parasti nav pilnīga priekšstata par to, kāda ir zāļu ilgtermiņa iedarbība, saka Šonvelds.
Gēnu terapijas pētījumi ir sekojuši pacientiem tikai dažus gadus pēc ārstēšanas, tāpēc vēl nav zināms, vai tie piedāvā ilgtermiņa ārstēšanu.