Peļņas gēna atšifrēšana

Pagājušās desmitgades vidū Hārvardas neiropatologs bija neapmierināts ar lēno akadēmisko pētījumu tempu. Pētot multiplās sklerozes mehāniku smadzenēs, Kari Stefansons domāja, vai ir kāds veids, kā paātrināt ģenētisko testu izstrādi, lai prognozētu un labāk izprastu MS un citas slimības.

Pētījumu bāze: DeCode Genomics galvenā mītne Reikjavīkā, Islandē.

Tāpat kā citi zinātnieki ar uzņēmējdarbību, Stefansons risinājums bija pievērsties tirdzniecībai, lai turpinātu savu zinātni. 1996. gadā pēc Hārvardas pamešanas viņš savā dzimtajā pilsētā Reikjavīkā, Islandē, nodibināja uzņēmumu DeCode Genetics.

Viņa ideja daļēji bija eksperiments, lai noskaidrotu, vai genoma pētījumi — pēc tam, kad zinātnieki sacentās, lai secinātu cilvēka genomu — varētu ātri radīt jaunas zāles un tādējādi gūt peļņu. Tā bija pašas grandiozā biotehnoloģijas eksperimenta apakškopa, kurā 35 gadu laikā zinātnieki ir nogremdējuši desmitiem miljardu dolāru galvenokārt agrīnās stadijas projektos, kas dažos gadījumos ir nodrošinājuši elpu aizraujošas zāles, bet biežāk nē. Biotehnoloģijas kā nozare ir cietusi zaudējumus katru gadu, izņemot vienu.

1996. gadā DeCode plāns bija izpētīt 300 000 Islandes cilvēku genomus, meklējot ģenētiskus riska faktorus tādām izplatītām slimībām kā sirds slimības un vēzis. Projektu padarīja iespējamu šīs valsts parlamenta pretrunīgi vērtētais akts, kas uzņēmumam ļāva piekļūt (ar piekrišanu) pilsoņa medicīniskajiem ierakstiem. 2000. gadā uzņēmums nonāca NASDAQ biržā par 18,00 USD par akciju, galu galā piesaistot 172 miljonus USD. Pirmajā tirdzniecības dienā akcijas pieauga līdz USD 29.00.

Toreiz kāds nozīmīgs riska kapitālists un vadošais deCode investors man teica, ka deCode un citi genomikas uzņēmumi, piemēram, Millennium un Celera, pārstāv medicīnas nākotni.

Gandrīz 13 gadus pēc deCode dibināšanas Kari Stefansons, iespējams, ir pēdējais cilvēks, kas izceļas no sākotnējās genomikas pūļa, un viņa uzņēmums ir nokļuvis lielās nepatikšanās.

Pirms dažām dienām uzņēmums paziņoja, ka skaidrā naudā tai palikuši tikai 3,7 miljoni dolāru. Uzņēmums uzskata, ka tam ir pietiekami resursi, lai finansētu operācijas tikai trešā ceturkšņa otrajā pusē, ziņots nesenajā deCode paziņojumā presei.

Bet Stefansons saka, ka deCode vēl nav gatavs nekrologam. Mēs veicam pārstrukturēšanu, lai koncentrētos uz mūsu pamatdarbību, viņš saka, 10. augustā investoriem sacīdams: Mēs gūstam labus panākumus, pārveidojot deCode kā vadošo gēnu diagnostikas uzņēmumu.

Iespējams, vēl svarīgāk ir DeCode genomikas pētniecības centienu nestabilā pozīcija. Vairāk nekā desmit gadus tas ir sagatavojis milzīgu skaitu svarīgu rakstu, kuros identificēti ģenētiskie riska faktori, un publicējis to rezultātus tādos žurnālos kā Daba un Zinātne .

Lielākā daļa no šiem dokumentiem apraksta genoma mēroga asociācijas pētījumus (GWAS), kas skenē cilvēka DNS, meklējot ģenētiskos marķierus, kas saistīti ar parasto slimību. Tikai dažas laboratorijas ir veikušas tik kvalitatīvu darbu, un tas bieži ir nonācis uzņēmuma atklājumu pirmajās lapās. Ņujorkas Laiks un citos lielākajos plašsaziņas līdzekļos. Tikai pagājušajā mēnesī DeCode zinātnieki atklāja sirds slimību, insulta, ādas vēža un šizofrēnijas ģenētiskos riska faktorus.

Pēdējā laikā GWAS marķieru lietderība, lai prognozētu indivīda noslieci uz slimībām, ir apstrīdēta rakstos New England Journal of Medicine un citas publikācijas. Un gandrīz katrs cits genomikas uzņēmums, kas dibināts 90. gados, jau sen avarēja, tika iegūts vai pameta savus tīrās genomikas centienus. Tomēr daži ģenētiķi apšauba lielu populācijas pētījumu nozīmi, sniedzot norādes, lai prognozētu un labāk izprastu izplatītas slimības — mērķi, kuru Stefansons sākotnēji izvirzīja 1996. gadā.

Līdz šim uzņēmums deCode ir iztērējis vairāk nekā 600 miljonus ASV dolāru un nekad nav spējis gūt peļņu, pat ja tas pārcēlās uz zāļu izstrādi un sāka pārdot diagnostikas testus, pamatojoties uz saviem DNS atklājumiem. 2007. gadā deCode atklāja deCodeme — patērētāju ģenētiskās testēšanas vietni, kas ir sāncense tām, kuras šajā topošajā telpā piedāvā 23andme, Navigenics un citi.

DeCode daļēji ir upuris recesijai un Islandes ekonomikas sabrukumam pagājušajā gadā. Taču uzņēmumam arī nav izdevies atrast modeli, kas joprojām lielā mērā ir ļoti dārgs eksperiments, kā komercializēt fundamentālos pētījumus. Pat ar krasiem izdevumu un darbinieku samazinājumiem, deCode 2009. gada pirmajos sešos mēnešos joprojām cieta zaudējumus 24,3 miljonu ASV dolāru apmērā. Uz šī raksta rakstīšanas brīdi akcijas bija 57 centi, kas ir vairāk nekā 19 centi šā gada sākumā, bet krietni mazāk nekā uzņēmuma reibinošajiem laikiem. .

Stefansons saka, ka uzņēmums plāno pārdot savu zāļu izstrādes programmu, tostarp trīs savienojumus, kas pašlaik tiek testēti uz cilvēkiem - divus sirdslēkmes un vienu artēriju trombozes gadījumā. Viņš piebilst, ka tiek noslēgts darījums.

Kas attiecas uz iespējamo pētniecības darbības pārtraukšanu, man ir aizdomas, ka DeCode augsta līmeņa līdzstrādnieki akadēmiskajās aprindās nāks palīgā, ja nekas cits neizdosies. Jaunākajos rakstos kā atsevišķu pētījumu finansiālie atbalstītāji ir minēti Apvienotās Karalistes Nacionālie veselības institūti un Wellcome Trust.

Viena lieta ir skaidra: Kari Stefansons ir izdzīvojušais un nenožēlojošs genomikas spēka kā zinātnes un potenciāla peļņas avota aizstāvis, pat ja tas joprojām ir vairāk solīts nekā realitāte. Tuneļa galā, kad mēs parādīsimies, viņš uzstāj, ka mums ir bizness ar iespaidīgu potenciālu.

paslēpties