211service.com
Pircējs uzmanieties no šīs 1 miljonu dolāru vērtās gēnu terapijas novecošanai
Telomēri Wikimedia
Mēdz teikt, ka nekas nav skaidrs, izņemot nāvi un nodokļus. Taču šaubas par pirmo ir apšaubāmas kopš 1970. gadiem, kad zinātnieki noskaidroja vienu no galvenajiem bioloģijas noslēpumiem: molekulāros iemeslus, kāpēc mēs novecojam un mirstam.
Irdenais pavediens, ko viņi izvilka, bija saistīts ar telomēriem — molekulāriem hronometriem hromosomu galos, kas saīsina katru reizi, kad šūna dalās, faktiski piešķirot tai noteiktu dzīves ilgumu. Daži audi (piemēram, zarnu oderējums) gandrīz pastāvīgi atjaunojas, un tika atklāts, ka tajos ir augsts enzīma, ko sauc par telomerāzi, līmenis, kas darbojas, lai atjaunotu un paplašinātu telomērus, lai šūnas varētu turpināt dalīties.
Ar to pietika, lai uzvarētu Elizabete Blekbērna, Kerola Greidere un Džeks Szostaks a Nobela prēmija 2009. gadā. Acīmredzamais jautājums bija par to, vai telomerāze var aizsargāt jebkuru šūnu no novecošanas un varbūt pagarināt arī veselu organismu dzīvi.
Lai gan telomēru pagarinošā ārstēšana pelēm ir deva intriģējošus rezultātus , neviens nav pierādījis, ka molekulāro pulksteņu pielāgošana dod labumu cilvēkiem. Tas neliedz vienam ASV jaunuzņēmumam reklamēt telomēru veicinošu ģenētisko terapiju — par cenu.
Libella Gene Therapeutics, kas atrodas Manhetenā, Kanzasā, apgalvo, ka tagad piedāvā gēnu terapija telomēru labošanai Kolumbijas klīnikā par 1 miljonu dolāru par devu. Uzņēmums 21. novembrī paziņoja, ka pieņem darbā pacientus tā dēvētajā klīniskajā izpētē, kurā ir jāmaksā par spēli.
Tomēr pircējs uzmanieties: šis izmēģinājums ir paredzēts nepierādītai, nepārbaudītai ārstēšanai, kas var pat kaitēt jūsu veselībai.
Uzņēmums ierosina pacientiem injicēt vīrusus, kas satur ģenētiskās instrukcijas, kas šūnām ir nepieciešamas, lai ražotu telomerāzes reverso transkriptāzi, molekulu, kas iesaistīta telomēru garuma pagarināšanā.
Briesmas ir milzīgas, saka Džerijs Šejs, pasaules eksperts novecošanās un vēža jautājumos Teksasas Universitātes Dienvidrietumu medicīnas centrā. Pastāv risks, ka tiks aktivizēta pirmsvēža šūna, kurā ir visas izmaiņas, izņemot telomerāzi, īpaši cilvēkiem vecumā no 65 gadiem.
Jau gadiem ilgi uzņēmumā iesaistītie cilvēki ir izteikuši mainīgus apgalvojumus par pētījumu, radot neskaidrību par to, kurš ir iesaistīts, kad tas varētu sākties un pat kur tas notiks. Izmēģinājuma saraksti, kas publicēti oktobrī līdz kliinilisi pētījumi.gov pašlaik tiek parādīti plāni trīs saistītiem eksperimentiem, katrs ar pieciem pacientiem, kuru mērķis ir attiecīgi kritiska ekstremitāšu išēmija, Alcheimera slimība un novecošanās.
Džefs Matiss, Libella prezidents, pastāstīja MIT Technology Review, ka divi pacienti jau ir samaksājuši milzīgo maksu, lai piedalītos pētījumā: 90 gadus veca sieviete un 79 gadus vecs vīrietis, abi ir ASV pilsoņi. Viņš teica, ka viņi varētu saņemt gēnu terapiju līdz 2020. gada janvāra otrajai nedēļai.
Ētikas eksperti norāda, ka lēmums iekasēt no pacientiem bagātību, lai viņi varētu piedalīties eksperimentālas ārstēšanas izpētē, ir sarkans karogs. Kāds ir morālais pamatojums apsūdzēt cilvēkus ar Alcheimera slimību? jautā Lijs Tērners no Minesotas Universitātes Bioētikas centra. Kāpēc prasīt no tiem, kas uzņemas visu risku?
Telomēru pētījums notiek ārpus ASV, jo to nav apstiprinājusi Pārtikas un zāļu pārvalde. Vietnē clincaltrials.gov ievietotā informācija liecina, ka injekcijas tiks veiktas IPS Arcasalud SAS medicīnas klīnikā Zipakirā, Kolumbijā, 40 kilometrus (25 jūdzes) uz ziemeļiem no Bogotas.
Lai ASV kaut ko paveiktu laikus, ir nepieciešams daudz ilgāks laiks, tas ir daudz dārgāk, Matīss saka par Libellas izvēli doties uz ārzonu.
Dažiem telomerāzes gēnu terapijas veicinātājiem steidzamība ir pamatota. Lūk, ētiskā dilemma: vai jūs skrienat ātri un riskējat ar zemu uzticamību, vai arī virzāties lēnām, un jums ir lielāka uzticamība un globāla akceptēšana, bet tikmēr cilvēki ir miruši? saka Maiks Fosels, Telocyte prezidents, uzņēmums, kas plāno veikt pētījumu par telomerāzes gēnu terapiju Alzhheimera slimniekiem ASV, ja tas varētu uzvarēt FDA.
Mūsu ziņojumi atklāja vairākus neatbildētus jautājumus par tiesas procesu. Saskaņā ar sarakstiem galvenais pētnieks, proti, atbildīgais ārsts, ir Horhe Ulloa, asinsvadu ķirurgs, nevis gēnu pārneses eksperts. Es neredzu kādu ar atbilstošu zinātnisku pieredzi, saka Tērners.
Turklāt Bils Endrjūss, kurš ir norādīts kā Libella galvenais zinātniskais darbinieks, saka, ka nezina, kas ir Ulloa, lai gan Libella tīmekļa vietnē vīriešu fotogrāfijas ir redzamas kopā komandas locekļu sarakstā. Viņš teica, ka uzskata, ka prāvu vada dažādi ārsti.
Tērners arī pauda bažas par ierosināto 10 dienu novērošanas periodu, kas aprakstīts ārzemēs veiktā pētījuma ziņojumā: ja kāds maksā, ierodas, ārstējas un neuzturas ļoti ilgi, kā notiek papildu jautājumi? Kur tie notiek?
Uzņēmumi, kas vēlas izmēģināt telomēru pieeju, bieži norāda uz spāņu zinātnieces Marijas Blasko darbu, kura ziņoja, ka telomēru pagarinošā gēnu terapija dod labumu pelēm un neizraisīja vēzi. Spānijas Nacionālā vēža izpētes centra direktore Blasko saka, ka viņa uzskata, ka pirms šāda gēnu eksperimenta veikšanas ar cilvēku būtu jāveic vēl daudzi pētījumi.
Šī nav pirmā reize, kad Libella paziņo, ka drīz sāksies tās tiesa. Tā apgalvoja 2017. gada beigās, ka telomerāzes terapijas izmēģinājumi ar cilvēkiem sāksies tuvāko nedēļu laikā. 2016. gadā Endrjūss (toreiz sadarbojās ar biotehnoloģiju jaunuzņēmumu BioViva) apgalvoja, ka vecuma maiņas klīnikas celtniecība Fidži salu valstī tiks pabeigta līdz gada beigām. Neizdevās ne viens, ne otrs.
Līdzīgi jautājumi ir saistīti ar Libella jaunākajiem apgalvojumiem, ka tai ir divi maksājoši klienti. Arcasalud vadītājs Pedro Fabians Davaloss Berdugo sacīja, ka trīs pacienti decembrī gaidīja ārstēšanu. Bet Bioaccess, Kolumbijas līgumpētniecības organizācija, kas veicina Libella izmēģinājumu, sacīja, ka neviens pacients vēl nav reģistrēts.
Nav arī skaidrs, kur Libella iegūst ārstēšanai nepieciešamos vīrusus. Virovek, Kalifornijas biotehnoloģiju uzņēmums, ko vairāki avoti identificējuši kā Libella ražotāju, neatbildēja uz jautājumiem par to, vai ir veikta kāda apstrāde.