RNAi balva

Tikai astoņus gadus pēc viņu 1998. gada publikācijas Daba paziņoja par RNS traucējumu (RNAi) atklāšanu, kurā gēnu apklusināšanai tiek izmantota divpavedienu RNS, Endrjū Fīrs un Kreigs Mello 2. oktobra rīta stundās pamodās uz ziņu, ka viņi ir 2006. gada Nobela prēmijas saņēmēji. Balva fizioloģijā vai medicīnā. Tik īss laiks starp atklājumu un balvu bieži vien norāda uz atraduma nozīmi: bija vajadzīgi tikai deviņi gadi, līdz Vatsons un Kriks saņēma Nobela balvu par DNS struktūras atklāšanu. Nobela asamblejas pārliecība par RNSi nozīmi ir acīmredzama.

Ērika Hansona ilustrācija

Sākotnējais Fire un Mello eksperiments, kas parādīja, ka divpavedienu RNS, kas injicēts tārpos, apklusinātu gēnu ar atbilstošo secību, bija kliedzošs aicinājums laboratorijām visā pasaulē, paziņojot par jaunu metodi gēnu funkciju izmeklēšanai. Pēc sākotnējā atklājuma citas laboratorijas parādīja, ka mazas divpavedienu RNS var izmantot, lai selektīvi apklusinātu gēnus cilvēka šūnās, nodrošinot ļoti pieprasītu vispārīgu pieeju visu 21 000 cilvēka gēnu funkciju izpētei.

Šis stāsts bija daļa no mūsu 2006. gada novembra numura

• Skatiet pārējo izdevuma daļu
• Abonēt

Pēdējo piecu gadu laikā RNSi zinātne ir attīstījusi pētījumus gandrīz visās cilvēka bioloģijas jomās, tostarp darbā ar vēzi, aptaukošanos un autoimūnām slimībām. Vairākas biotehnoloģiju organizācijas izstrādā RNAi tipa terapiju, lai apklusinātu gēnus, kas izraisa slimības: zāles, kas ārstē makulas deģenerāciju, kas ir galvenais akluma cēlonis, un elpceļu sincitiālais vīruss, kas ir priekšlaicīgi dzimušu bērnu nāves cēlonis, jau ir klīniskajos pētījumos. Tā kā šī tehnoloģija teorētiski var apklusināt jebkuru gēnu, tā varētu nodrošināt jaunu terapeitisko līdzekļu kategoriju, kas pēc plašuma ir līdzīga monoklonālo antivielu klasei, kas tagad veido miljardu dolāru biotehnoloģiju pārdošanas apjomu.

RNAi arī izraisīja pārsteidzošu ieskatu, ka mazās RNS varētu būt galvenais gēnu ekspresijas regulators. Patiešām, citi zinātnieki vēlāk atklāja, ka gēni, kas kodē mazas RNS, ir izplatīti; cilvēka šūnās ir aptuveni 300 līdz 500 no tiem. Tos tagad sauc par mikroRNS gēniem, un ir zināms, ka tie ietekmē vismaz ceturtdaļas visu cilvēka gēnu ekspresiju. Šis ir jaunatklāts molekulārās kontroles līmenis. MikroRNS kontroles izmaiņas tagad ir saistītas ar daudzām slimībām, un šī tēma ir tikai sākta pētīt.

Mazo RNS izpēte joprojām ir sākuma stadijā. Faktiski pagājušajā vasarā mugurkaulnieku cilmes līnijā tika atklāta mazu RNS ģimene, ko sauc par piRNS; tā ir jauna zinātnes joma. Mācību grāmatas šūnu bioloģijā tiek burtiski pārrakstītas.

Filips Šārps, MIT institūta profesors un 1993. gada Nobela prēmijas laureāts, ir uzņēmuma Alnylam Pharmaceuticals līdzdibinātājs, kas izstrādā zāles, kuru pamatā ir RNSi. Viņš ir arī Biogen līdzdibinātājs. Šī gada Nobela prēmijas laureāts Endrjū Fīrs ieguva doktora grādu MIT 1983. gadā, strādājot Šārpa laboratorijā.

paslēpties