211service.com
RNSi terapeitiskais potenciāls
Viens no pēdējās desmitgades lielākajiem zinātnes sasniegumiem ir RNS iejaukšanās: dabisks process, ko izmanto organismi no magonēm līdz cilvēkiem, lai izslēgtu noteiktu gēnu ekspresiju. Atklājuma potenciālu vēl vairāk uzsvēra šodienas paziņojums, ka Nobela prēmija fizioloģijā vai medicīnā tiek piešķirta amerikāņu pētnieku pārim Endrjū Fīra un Kreigam Mello par viņu revolucionāro darbu RNAi jomā.
Lai gan zinātnieki jau agri saskatīja RNSi terapeitisko potenciālu, daudzi šajā jomā joprojām ir skeptiski noskaņoti, ka RNSi var attīstīt par efektīvu terapiju. Līdz šim šī metode ir bijusi visveiksmīgākā kā zinātnisks instruments konkrētu gēnu funkciju pētīšanai.
Taču paisums var mainīties, saka Filips Šārps , MIT profesors, kurš 1993. gadā ieguva Nobela prēmiju medicīnā. Sharp ir arī līdzdibinātājs un zinātniskais padomnieks Alnylam , biofarmācijas uzņēmums, kas atrodas Kembridžā, MA, kas izstrādā RNAi terapiju. Viņš trešdien runāja jauno tehnoloģiju konferencē, pēc tam dalījās pārdomās par RNAi balstītu terapiju izredzēm ar Tehnoloģiju apskats .
Tehnoloģiju apskats : Kur mēs atrodamies uz RNSi balstītu terapiju izstrādē?
Filips Šārps : Ja paskatās uz lauku no translācijas viedokļa, tas joprojām ir agrs. Taču tehnoloģija nepārprotami virzās uz priekšu, un mēs varam redzēt pirmos produktus pirms desmit gadiem. Patiesībā pašlaik notiek vairāki agrīnās stadijas klīniskie pētījumi. Vienā makulas deģenerācijas pētījumā izmanto RNSi, lai mēģinātu kontrolēt tīklenes vaskularizāciju [jaunu asinsvadu augšanu, kas var izraisīt rētas makulas deģenerācijas gadījumā. BĒRNI ]. Un Alnylam atrodas klīniskā pētījuma sākumposmā, kurā tiek pārbaudīta RSV [elpošanas sincitiālā vīrusa] ārstēšana. RSV ir izplatīta problēma zīdaiņiem un neārstēta problēma gados vecākiem pieaugušajiem, kas var būt dzīvībai bīstama.
BĒRNI : Kā šie sasniegumi ir veidojuši jomu?
$ : Kad 2002. gadā pirmo reizi izveidojām Alnylam, mēs pat nevarējām panākt, lai farmācijas uzņēmumi ar mums sarunātos. Viņi vienojās, ka RNAi ir lieliska laboratorijas tehnika, lai pārbaudītu narkotiku mērķus. Bet tagad viņi domā, ka tas varētu būt nopietns ārstēšanas veids. Es domāju, ka tagad, pamatojoties uz viņu veiktajām investīcijām, viņi teiktu, ka ir ļoti iespējams, ka no siRNS [īsi traucējošas RNS, viena no RNSi iesaistītajām molekulām] attīstīsies jaunas ārstēšanas metodes. Tagad jautājums ir par to, cik plaši būs pieteikumi.
BĒRNI : Kādi ir lielākie šķēršļi uz RNAi balstītu terapiju izstrādē?
$ : Tā ir piegādes problēma. Ja jūs varat iegūt RNS šūnās, tad jūs varat redzēt ievērojamu efektu. Jautājums ir par to, kā ūdeni mīlošo RNS dabūt cauri ūdenim nīstošajai šūnu membrānai? Cilvēki ir izmantojuši daudzas pieejas, lai mēģinātu to pārvarēt, piemēram, konjugējot RNS molekulu ar kaut ko citu. Piemēram, nanodaļiņas var konstruēt, lai mērķētu uz konkrētām šūnām.
Viens svarīgs raksts, manuprāt, [tika] publicēts Daba šopavasar Alnylam. [Pētnieki ievietoja siRNS molekulu, kas bija vērsta pret ApoB, proteīnu, kas iesaistīts holesterīna sintēzē, īpaši izstrādātā nanodaļiņā, pēc tam injicēja daļiņas primātā, kas nav cilvēkveidīgs primāts. – BĒRNI ] Pārsteigums bija tas, ka ārstēšana ne tikai apklusināja gēnu, bet arī apklusināja vairāk nekā 14 dienas. Šis ilgmūžība ir svarīga, ja varēsit kādu reizi mēnesī ārstēt. Un ārstēšana darbojās ar devu, kas varētu būt piemērota cilvēkam.