211service.com
Sarkano asins šūnu pārvēršana par daudzpusīgiem zāļu nesējiem
Sarkano asins šūnu gēnu inženierija, lai tās pārvērstu par zāļu piegādes transportlīdzekļiem, varētu pavērt durvis daudzām jaunām terapijām. Un tā kā nobriedušām sarkanajām šūnām nav ģenētiska materiāla, tās arī radītu mazāku drošības risku nekā citas gēnu un šūnu terapijas. Tā ir ideja par tehnoloģiju, ko šodien atklāja Rubiuss , 18 mēnešus vecs uzņēmums, kuru dibināja Flagship Ventures Kembridžā, Masačūsetsā.
Attēlā redzamas ģenētiski modificētas sarkanās asins šūnas, kas audzētas kultūrā, izmantojot Rubiusa patentēto tehnoloģiju.
Rubiusa pirmās zāles būs pret fenilketonūriju jeb PKU — postošu ģenētisku traucējumu, kura dēļ cilvēki ar šo slimību nespēj sagremot aminoskābi fenilalanīnu, kas atrodama lielākajā daļā pārtikas produktu ar augstu olbaltumvielu saturu. Ja PKU netiek ārstēts, tas var izraisīt dažādas nopietnas veselības problēmas, tostarp smadzeņu bojājumus, taču vienīgais veids, kā to ārstēt, ir ārkārtīgi ierobežojoša diēta.
Uzņēmums līdz šim laboratorijā ir pārbaudījis PKU zāles dzīvniekiem un cilvēka asinīs, un tā mērķis ir nākamgad sākt klīniskās pārbaudes. Papildus PKU terapijai Rubius ir izstrādājis vairāk nekā 50 dažādas terapijas, kuru pamatā ir sarkanās asins šūnas. Avak Kahvejian , uzņēmuma izpilddirektors un Flagship partneris. Viņš saka, ka šī pieeja varētu novest pie bioloģiskas terapijas dažādām problēmām, tostarp hematoloģiskiem traucējumiem, autoimūnām slimībām, infekcijas slimībām un vēzim.
Jaunā tehnoloģija balstās uz nesenajiem sasniegumiem spējā ģenētiski modificēt un audzēt cilvēka sarkanās asins šūnas no cilmes šūnām kultūrā. Izmantojot noteiktas molekulārās bioloģijas metodes, Rubiusa zinātnieki var izveidot cilmes šūnas, kas ņemtas no cilvēka kaulu smadzenēm, un audzēt asins šūnas, kas ražo specifiskus terapeitiskos proteīnus uz to virsmas vai šūnas iekšpusē. Pirms tie kļūst pilnībā nobrieduši, zīdītāju sarkanās asins šūnas izstumj savu ģenētisko materiālu, tāpēc kā terapiju tās ir vieglāk kontrolēt un mazāk riskantas nekā citas cilmes šūnu un gēnu terapijas, kas var izraisīt patoloģisku šūnu augšanu un audzējus.
Cilvēka sarkanās asins šūnas cirkulē četrus mēnešus, kas nozīmē, ka tās varētu būt par pamatu ilgstošai terapijai. Šūnas var nokļūt jebkurā ķermeņa vietā caur asinsriti un var aizsargāt terapeitisko līdzekli no imūnsistēmas, saka Kahvejian.
PKU gadījumā pētnieki ir identificējuši enzīmus, kas var noārdīt fenilalanīnu, taču jūs nevarat vienkārši ievadīt enzīmu asinsritē, jo organisms to ātri iztīrīs, un tas var izraisīt imūnreakciju, kas nākotnē varētu izraisīt ārstēšanu ar tas pats ferments bezjēdzīgs, saka Hārvijs Lodišs , bioloģijas un bioinženierijas profesors MIT un Vaithedas Biomedicīnas pētījumu institūta loceklis. Lodišs, zinātniskais līdzdibinātājs un Rubiusa direktoru padomes loceklis, saka, ka sarkano asins šūnu konstruēšana, lai ražotu vēlamo fermentu, atrisina abas problēmas.
Lodišs saka, ka izmēģinājumi ar dzīvniekiem liecina, ka inženierijas ceļā iegūtas sarkanās asins šūnas var būt ļoti spēcīga terapija dažādu slimību ārstēšanai. Viņš saka, ka viņa laboratorijas vēl nepublicētais darbs ir parādījis, ka šūnas, kas pārveidotas, lai ražotu antivielu pret konkrētu baktēriju toksīnu, padara peles izturīgas pret daudzkārt lielāku šī toksīna nāvējošo devu.
Ir nepieciešamas tikai dažas nedēļas, lai audzētu šūnas, kas ražo jaunu interesējošo proteīnu — procesu Kahvejian sauc par ātru prototipēšanu. Uzņēmums joprojām ir nerunīgs par to, kādas papildu terapijas varētu būt plānotas, taču Kahvejian saka, ka jaunu zāļu, kuru pamatā ir sarkanās asins šūnas, potenciālu ierobežo tikai jūsu iztēle.