Stāsts par gēnu terapiju “dari pats”.

Vai novecošanos var palēnināt, izmantojot gēnu terapiju, lai veiktu pastāvīgas izmaiņas cilvēka DNS?

Kāda sieviete Sietlas apgabalā saka, ka ir mēģinājusi tieši to. Viņas apgalvojums ir ievilinājis dažus augsta līmeņa amerikāņu akadēmiķus dīvainā stāstā par medicīnu, kurā tiek izmantota pati medicīna, kas ietver lidmašīnu lidojumus uz Latīņameriku, Losandželosas filmēšanas grupu un, domājams, pirmais mēģinājums izmantot gēnu terapiju, lai novērstu normālu novecošanos. .

Elizabete Pāriša, 44 gadus vecā biotehnoloģiju jaunuzņēmuma BioViva izpilddirektore, stāsta, ka pagājušajā mēnesī viņai tika veikta gēnu terapija nezināmā vietā ārzemēs, kas ir pirmais solis, kā viņa saka, ka ir plāns izstrādāt ārstēšanas metodes vecuma postījumiem, piemēram, Alcheimera slimība un muskuļu zudums. Es esmu nulles pacietība, viņa paziņoja jautājumu un atbilžu laikā vietnē Reddit svētdien. Man novecošana ir slimība.

Kopš pagājušās nedēļas, MIT tehnoloģiju apskats ir mēģinājusi neatkarīgi pārbaudīt Parrisas apgalvojumu precizitāti, jo īpaši to, kā viņa ieguva ģenētisko terapiju. Lai gan daudzas galvenās detaļas nevarēja apstiprināt, ar viņas uzņēmumu saistītie cilvēki sacīja, ka medicīniskā procedūra notika 15. septembrī Kolumbijā.

Daniela Zendera ilustrācija

Šķiet, ka eksperimentu atcerēsies vai nu kā jaunu zemu medicīnisko viltojumu, vai, iespējams, maz ticamu laikmeta sākumu, kurā cilvēki saņem ģenētiskas modifikācijas ne tikai slimību ārstēšanai, bet arī novecošanās pavēršanai. Tas arī rada ētiskus jautājumus par to, cik ātri šādas ārstēšanas metodes vajadzētu pārbaudīt cilvēkiem un vai tās būtu jāizstrādā ārpus regulatoru kontroles. Pretnovecošanās pētījumu joma ir pazīstama ar to, ka piesaista nopietnus zinātniekus, vitamīnu uzņēmējus, futūristus un kloķus, kas meklē dažādus ceļus uz nemirstību, tostarp smadzeņu sasalšanu.

Parrisas apgalvojumi izraisīja sacelšanos starp viņas uzņēmuma zinātniskās konsultatīvās padomes locekļiem, lai saprastu, kas noticis. Viens attālinājās no kompānijas. Tā ir liela problēma, saka Džordžs Mārtins, Vašingtonas Universitātes profesors un bijušais Amerikas Novecošanās pētniecības federācijas zinātniskais direktors. Viņš saka, ka pirms vairākiem mēnešiem piekritis sniegt Parrisam padomu, taču nedēļas nogalē atkāpās no amata. Esmu ļoti sarūgtināts par notiekošo. Viņš saka, ka es mudinātu veikt daudzus preklīniskos pētījumus.

Lai gan viņai trūkst formālas zinātniskas apmācības, pēdējo divu gadu laikā Parrisa ir kļuvusi par entuziasmu dzīves pagarināšanas kustības pārstāvi emuāros un aplādes. Saskaņā ar dokumentiem, kas 27. aprīlī tika iesniegti Vērtspapīru un biržu komisijā, viņa savāca 250 000 USD uzņēmumam BioViva, kuras galvenā mītne ir norādīta pieticīga divu guļamistabu māja ārpus Sietlas. Viņas LinkedIn profilā ir norādīta sešu gadu darba vēsture, tostarp administratīvās lomas programmatūras uzņēmumos.

Parrisa intervijā sacīja, ka izvēlējusies apiet ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi, izmēģinot procedūru ārzemēs. FDA prasa dārgus izmēģinājumus, un pati novecošana parasti netiek atzīta par slimību, ko var novērst ar zālēm. Tas, ko mēs izdarījām, ir virzīties uz priekšu, lai mēģinātu ārstēt bioloģisko novecošanos, saka Parriss. Mēs cenšamies mainīt novecošanos bioloģiskā līmenī.

Šķiet, ka viņas apgalvojumi palielina ārvalstu medicīnas tūrisma tirgus iespēju nepierādītām ģenētiskajām terapijām. Gēnu terapijas preparāti, kas izmanto vīrusu, lai DNS pārnestu cilvēka šūnās, varētu izrādīties riskanti. Taču tehnoloģija pēdējā desmitgadē ir tik tālu attīstījusies, ka tā ir sasniedzama mazam uzņēmumam.

Vēl viens ievērojams zinātnes padomnieks uzskaitīja BioViva ir Hārvardas Medicīnas skolas genomikas eksperts Džordžs Čērčs, kurš savā tīmekļa vietnes sarakstā iekļauj BioViva ap 100 uzņēmumiem viņš sadarbojas ar. Pagājušajā nedēļā Bačers sacīja, ka viņš arī mēģināja uzzināt, kas tieši noticis Latīņamerikā. Es domāju, ka tas ir īsts, viņš teica intervijā. Bija dažas norādes, ka tas varētu notikt. Uzņēmumi slepenajā režīmā var darīt visu, ko vēlas.

Baznīca saka, ka nepiekrita izvairīšanās no regulatoriem, un piebilda, ka BioViva, šķiet, ir vienas personas izrāde. Bet viņš saka, ka Parrisa apgalvojumi viņam šķiet ticami. Viņš saka, ka students savā laboratorijā dažu dienu laikā varētu sagatavot ģenētisku ārstēšanu, kas piemērota eksperimentiem ar dzīvniekiem.

Parrisa saka, ka viņa ārpus ASV ir saņēmusi divus gēnu terapijas veidus, kas ražoti saskaņā ar līgumu ar komerciālu laboratoriju, kuru viņa neidentificēja. Viņa stāsta, ka vienā ārstēšanas reizē viņa saņēmusi injekcijas muskuļos, kas satur gēnu follistatīnu, kas, kā liecina eksperimenti ar dzīvniekiem, palielina muskuļu masu, bloķējot miostatīnu, kas pats ir muskuļu augšanas inhibitors. Viņa saka, ka viņa arī saņēmusi intravenozu vīrusu devu, kas satur ģenētisku materiālu, lai ražotu telomerāzi, proteīnu, kas pagarina telomērus, kas ir hromosomu sastāvdaļa, kas pazīstama kā novecošanas pulkstenis. Telomerāze ir biežs pretnovecošanās pētījumu mērķis, jo molekula atrodas šūnās, kas var turpināt dalīties bezgalīgi, piemēram, cilmes šūnās un audzējos.

Šķiet, ka BioViva iedvesmu un ģenētiskās pamatreceptes ir smēlusies no pētījumiem, ko publicē galvenās laboratorijas. Piemēram, ideja pagarināt dzīves ilgumu, izmantojot telomerāzi, ir balstīta uz Marijas Blasko, spāņu zinātnieces, laboratorijas darbu. 2012. gadā parādīja, ka telomerāzes gēnu terapija var pagarināt peļu dzīves ilgumu pat par 20 procentiem.

Parrisa saka, ka otrā ārstēšana, ko viņa saņēma, bija ļoti līdzīga pētījumam par follistatīna gēnu terapiju zēniem ar muskuļu distrofiju Nacionālajā bērnu slimnīcā Kolumbusā, Ohaio štatā. Sīkāka informācija par šo tehniku ir publicēti zinātniskajos žurnālos.

Hārvardas profesors Čērčs saka, ka, viņaprāt, mērķtiecīgas DNS izmaiņas faktiski varētu pagarināt cilvēka parasto mūža ilgumu, kura maksimālais garums ir aptuveni 120 gadi. Šā mēneša sākumā Nacionālās Zinātņu akadēmijas sanāksmē, kas tika organizēta, lai izvērtētu ģenētisko iejaukšanās politiku, Baznīca ierosināja telomerāzi kā vienu, kas nopietni jāapsver. Es domāju, ka esam ļoti tuvi. Es domāju, ka pasaule ir tuvu, kamēr mums nav neveiksmju, viņš saka. Dzīves ilguma pagarināšana modeļu organismos ir diezgan dramatiska… cilvēkiem tas būtu pārsteidzoši.

Parrisa tiek raksturota kā ļoti efektīva, pieaicinot citus pievienoties viņas centieniem, neskatoties uz to, ka viņai trūkst medicīniskās pieredzes. Grūti viņai pateikt nē. Viņa ir tik burvīga. Viņai tiek iesprausta kāja, saka Maikls Fosels, uzņēmējs un ārsts, kurš nesen izveidoja savu gēnu terapijas uzņēmumu Telocyte, lai strādātu ar telomerāzi Alcheimera slimības ārstēšanā.

Viens no pašreizējiem BioViva projekta līdzstrādniekiem ir Džeisons Viljamss, radiologs, kurš ir piesaistījis pārbaudi, lai piedāvātu nelicencētu cilmes šūnu ārstēšanu pacientiem, kuri cieš no amiotrofiskās laterālās sklerozes jeb ALS. Viljamss saka, ka viņš pārtrauca šo ārstēšanu ASV 2013. gadā pēc tam, kad FDA lūdza viņu pārtraukt, sakot, ka viņiem ir nepieciešams aģentūras apstiprinājums. Vēlāk Viljamss izveidoja klīniku Bogotā, Kolumbijā.

Intervijā Viljamss sacīja, ka ir BioViva līdzīpašnieks un ir piešķīris uzņēmumam patenta tiesības. Viņš teica, ka ārstēšana notikusi Kolumbijā, lai gan ne viņa klīnikā. Gan viņš, gan Parriss atteicās nosaukt iesaistīto ārstu; Parriss neapstiprināja valsti, kurā tas notika.

MIT tehnoloģiju apskats mēģināja apstiprināt Pārrisas stāsta aspektus, daļēji runājot ar Metjū Endrjūsu, Losandželosas kinorežisoru, kurš teica, ka viņš filmēja Parrisas ārstēšanu septembrī pieticīgi aprīkotā ārsta kabinetā, kur viņu apmeklēja viens ārsts un viena medmāsa, kas arī savāca asinis. testiem. Tā bija procedūru telpa, nebija daudz augsto tehnoloģiju sīkrīku. Viņš teica, ka viņa gulēja uz gultas, nomodā, saņēma injekcijas un bija savienota ar IV. No skatītāja viedokļa tas bija bez notikumiem, lai gan es nezinu, kas notika ķermenī, kad tas notika.

Metjū Šolcs, Immusoft izpilddirektors, riska kapitāla atbalstīts startup, kas plāno FDA pētījumu par vielmaiņas traucējumu gēnu terapiju, saka, ka Parrisa apgalvojumi varētu iedvesmot entuziasma amatierus mēģināt modificēt savu vai kāda cita DNS, tādējādi mainot līdzsvaru. spēku pacientiem.

Piemēram, Šolcs, kurš apgalvo, ka piedāvājis Pārisam arī tehniskos padomus, stāsta, ka Ebolas vīrusa uzliesmojuma laikā viņš varēja ātri un lēti veikt gēnu terapijas testu pērtiķiem, lai viņu ķermeņi ražotu antivielas pret vīrusu. Tas liek jums jautāt, kā būtu, ja jūs varētu veikt gēnu terapiju garāžā? viņš saka. Šolcs saka, ka viņam nebija iepriekšēju zināšanu par Parrisa plāniem veikt faktisku ārstēšanu.

Parrisa saka, ka viņa nav lūgusi neviena apstiprinājumu eksperimenta veikšanai. ASV medicīniskos pētījumus parasti apstiprina padomes, tostarp medicīnas ētikas speciālisti. Mums kā uzņēmumam ir sava ētika, viņa saka, atsaucoties uz to, ko viņa sauc par vajadzību pēc lētas gēnu terapijas ārstēšanas. Es noteikti neprasīšu kādam atļauju potenciāli radīt jaunas nozares un zāles.

Fosels, uzņēmējs pret novecošanos, saka, ka pat tad, ja Parrisai kaut kādā veidā izdotos palēnināt viņas ķermeņa novecošanos, ko viņš novērtējis kā maz ticamu, eksperimentam nebūtu nekādas ietekmes, jo tas tika veikts. Problēma ir tāda, ka neviens viņiem neticēs, viņš saka. Uzticamība būs nulle, pat ja viņiem ir taisnība par naudu.

paslēpties