211service.com
Teksasas sieviete ir pirmā persona, kurai tiek veikta optoģenētiskā terapija
Akla sieviete Teksasā ir pirmā persona, kurai tiek veikta terapija, kuras pamatā ir jauna tehnoloģija, ko sauc par optoģenētiku. Ja terapija būs veiksmīga, vienā no viņas acīs tiks izveidotas gaismas uztverošas šūnas, kas ļaus viņai atkal redzēt.
Šis pacients un citi, kas tiek pieņemti darbā a klīniskais pētījums ir deģeneratīva slimība, ko sauc par pigmentozo retinītu. Šīs slimības gadījumā tīklenes gaismas jutīgās šūnas pakāpeniski izmirst. Šīs šūnas nodod elektriskos signālus nerviem, kas tos nodod smadzenēm.
Terapija izmanto optoģenētiku, tehnoloģiju, kas izmanto gēnu terapijas un gaismas kombināciju, lai precīzi kontrolētu nervus. Terapijai jāpadara noteiktas sievietes acs nervu šūnas, ko sauc par ganglija šūnām, gaismas jutīgas. Acī tika injicēti vīrusi, kas pārnēsā DNS no gaismas jutīgām aļģēm. Ja tas darbojas, šūnas darīs to pašu, ko dara veselās tīklenes konusi un stieņi: reaģēs uz gaismu, izslēgs elektrisko signālu, atjaunojot redzi.
Pacientu februāra beigās Dalasā ārstēja ārsti, kuru vadīja Deivids Bērzs no Dienvidrietumu tīklenes fonds . Terapiju izstrādāja RetroSense terapija no Ann Arbor, Mičiganas štatā.
Papildus ietekmei uz aklu cilvēku ārstēšanu šo izmēģinājumu skatās arī neirozinātņu kopiena. Ja tas ir veiksmīgs, tas liecina, ka optoģenētika ir solījusi ne tikai kā laboratorijas instrumentu smadzeņu ķēžu pētīšanai, kas ir tādu slimību kā Parkinsona slimība un šizofrēnija pamatā, bet arī kā potenciāla terapija ar tām slimu cilvēku ārstēšanai.
Tas ir lielisks agrīns optoģenētikas tests, jo acs ir tik viegli pieejama, saka Tods Šerers , neirozinātnieks un Michael J. Fox fonda Parkinsona pētījumu fonda izpilddirektors. Fonds finansē pētījumus par optoģenētikas izmantošanu, lai pētītu Parkinsona slimības pamatā esošās ķēdes.
Nākamā gada laikā Retina Foundation ārsti pārraudzīs pirmā pacienta acs gaismas jutību, jo viņi potenciāli ievadīs trīs papildu gēnu terapijas devas.
Viņi seko viņai, lai atklātu jebkādas blakusparādības, kā arī uzrauga, vai viņai nav redzes ārstētajā acī.
Mērķis nav panākt, lai viņa redz 20/20 pilnkrāsu redzi, bet gan apveltīt ar redzi aci, kurai pašlaik ir nulles gaismas uztvere. Bērzs saka, ka mazas lietas, piemēram, zināt, ka kāds atrodas kopā ar viņiem, vai iespēja šķērsot ceļu, ir liela nozīme.
Tas ir īpaši aizraujoši, jo pašlaik nav neviena pigmentosa retinīta ārstēšanas, izņemot tīklenes protēzi, kas izmanto implantētu mikroshēmu, lai stimulētu šūnas acs aizmugurē, atzīmē Žaks Dankans, Kalifornijas Universitātes Sanfrancisko klīniskās oftalmoloģijas profesors.
Redze, kas darbojas caur gaismas jutīgām ganglija šūnām, visticamāk, atšķirsies no redzes, kas balstās uz veselīgu tīkleni. Piemēram, izejot ārā, tas var būt aptuveni 10 000 reižu gaišāks nekā iekšā. Veselas tīklenes ātri pielāgo savu jutību, lai pielāgotos tam, bet gēnu terapijas radītās gaismas jutīgās šūnas, visticamāk, nespēs pielāgoties. Šī iemesla dēļ var būt nepieciešams, lai RetroSense terapija, ja tā darbojas, būtu jāapvieno ar kaut kādiem video projekcijas brillēm, kas var veikt šīs korekcijas un pielāgot ienākošo gaismu apstrādātajai acij, sūtot telpās spilgtāku signālu nekā tā dara. ārā, piemēram.
Tikmēr izmēģinājums turpina pieņemt darbā citus pacientus ar pigmentozi retinītu, un kopējais mērķis ir 15. Fonds pieņem darbā pacientus, kuri ir ne tikai vājredzīgi vai juridiski akli, bet arī dziļi akli un kuriem vienā vai vairākās acīs ir nenozīmīga gaismas jutība.
Es saku pacientiem, ka tas ir kā Apollo misija — tas, iespējams, ir liels solis uz priekšu, taču tas ir pilnībā eksperimentāls, saka Bērzs. Viņi ir pionieri.