211service.com
Uzlabota vīrusu tehnoloģija veicina jaunus gēnu terapijas uzņēmumus
Ceturtdien cits gēnu terapijas starta uzņēmums paziņoja par savu darbību. Dimensiju terapija cer izstrādāt vīrusu izraisītu gēnu ārstēšanu retām slimībām, un tās pirmais mērķis ir asinsreces traucējumu hemofilija.
Paziņojums nāk tikai nedēļu pēc cita gēnu terapijas palaišanas, Spark Therapeutics (skatiet Jaunās gēnu terapijas kompānijas darbības uzsākšanu). Viens no iemesliem, kādēļ šķiet, ka gēnu terapijas sagrautās cerības tiek labotas, ir tas, ka pētnieki ir uzlabojuši ģenētisko labojumu sniegšanas tehnoloģijas. Gēnu funkcionālās kopijas tiek pārnestas ar modificētiem vīrusiem vai vektori to pacientu šūnās, kuriem trūkst vai ir disfunkcionālas šo gēnu kopijas. Daudzas grupas izmanto vektorus, kuru pamatā ir adeno-asociēti vīrusi jeb AAV, kas jau dzīvo lielākajā daļā mūsu ķermeņu, neradot negatīvas sekas.
Dimension ir licencējusi AAV tehnoloģiju no Vašingtonas, DC Regenx Biosciences , uzņēmums, ko dibināja gēnu terapijas pionieris Džeimss Vilsons . Vilsons vadīja Pensilvānijas Universitātes institūtu, kas 1999. gadā pārraudzīja gēnu terapijas izmēģinājumu, kas beidzās ar 18 gadus vecā izmēģinājuma brīvprātīgā Džesijas Gelsingera nāvi (skat. Gēnu terapijas mirdzošais solījums). Gelsingera nāve bija vainojama imūnreakcijā uz eksperimentālās terapijas vīrusu vektoru.
Šajā izmēģinājumā tika izmantots cita veida vīruss, un kopš tā traģiskā beigām Vilsons bija meklējis labākus vektorus, kurus viņš atrada AAV. Saskaņā ar Vadu , Vilsona sākotnējais AAV, AAV1, bija pamats pirmajai gēnu terapijai, kas tika apstiprināta Rietumu tirgū (skatiet sadaļu Gēnu terapija uzlabojas, kad ārstēšana saņem Rietumu apstiprinājumu). Spark Therapeutics ārstēšanas nodrošināšanai izmanto arī AAV veidu.
Kopš tā laika Vilsons un viņa komanda ir atklājuši un izstrādājuši simtiem modificētu AAV, kas var mērķēt uz dažādiem ķermeņa orgāniem, taču tiem ir liegta spēja replicēties. Regenx licencēja vairākus vektorus Dimension. A izlaidums, paziņojot par Dimension's uzsākšana liecina, ka tā bija Regenx tehnoloģija, kas iedvesmoja riska kapitāla uzņēmuma uzticību Fidelity Biosciences lai finansētu jauno uzņēmumu:
Galvenais izaicinājums gēnu terapijai ir bijis drošu, efektīvu vektoru izstrāde, lai nodrošinātu aizstājējgēna piegādi pareizajām pacienta šūnām un audiem, lai gūtu labumu, sacīja Fidelity partneris un Dimension pagaidu izpilddirektors Tomass Beks. Mēs uzskatām, ka Regenex [vektori] ir visdaudzsološākā pieeja in vivo gēnu terapijai.
Agrīnas stadijas izmēģinājums ar Regenx vektoru, kas satur gēnu, kas trūkst dažiem hemofilijas pacientiem, parādīja, ka tas var labot traucējumus (četri no sešiem pētījuma dalībniekiem varēja pārtraukt lietot profilaktiskās asinsreces zāles) ar nelielām blakusparādībām. ziņoja pētnieki 2011. gadā . Modificētie vīrusu pārnēsātāji joprojām var piesaistīt imūnsistēmas uzmanību, taču medicīnas pētnieki spēja kontrolēt imūnreakciju ar imūnsupresīvām zālēm.
Lai gan daudzi gēnu terapijas pētnieki un uzņēmumi izmanto AAV tehnoloģiju, ir daži izņēmumi. Bluebird Bio Piemēram, izmanto HIV vīrusu novājinātu versiju, kas nevar replicēties. Bluebird vervē pacientus a vēlīnās stadijas tiesa par gēnu terapiju iedzimtai bērnības neirodeģenerācijas formai.