211service.com
Uzņēmuma mērķis ir izārstēt aklumu ar optoģenētiku
Viens biotehnoloģiju jaunizveidotais uzņēmums vēlas atjaunot redzi neredzīgiem pacientiem ar gēnu terapiju, kas nodrošina gaismas jutību neironiem, kuriem tā parasti nepiemīt.
Mēģinājums, ko veica Ann Arbor, Mičiganas štatā Retrosense terapija , izmantos tā saukto optoģenētiku. Zinātnieki pēdējos gados ir izmantojuši šo paņēmienu kā pētniecības instrumentu, lai pētītu smadzeņu ķēdes un uzvedības neironu kontroli, virzot neironu darbību ar gaismas zibšņiem. Taču Retrosense un citas grupas cenšas ieviest šo metodi pacientiem klīniskajos pētījumos.
Retrosense eksperimentālās terapijas ideja ir izmantot optoģenētiku, lai ārstētu pacientus, kuri ir zaudējuši redzi tīklenes deģeneratīvu slimību, piemēram, pigmenta retinīta, dēļ. Pacienti ar pigmentozu retinītu piedzīvo progresējošu un neatgriezenisku redzes zudumu, jo viņu acu stieņi un konusi mirst iedzimta stāvokļa dēļ. Ja uzņēmums būs veiksmīgs, ārstēšana varētu palīdzēt arī pacientiem ar visizplatītāko makulas deģenerācijas formu, kas skar gandrīz miljonu cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs. ASV Pārtikas un zāļu pārvalde nav apstiprinājusi nevienu terapiju nevienam no šiem stāvokļiem.
Retrosense izstrādā ārstēšanu, kurā citas tīklenes šūnas varētu aizstāt stieņus un konusus — šūnas, kas pārvērš gaismu elektriskos signālos. Uzņēmums ir vērsts uz acs neironu grupu, ko sauc par gangliju šūnām. Parasti gangliju šūnas nereaģē uz gaismu. Tā vietā tie darbojas kā elektriskās informācijas kanāls, kas tiek nosūtīts no tīklenes stieņiem un konusiem. Pēc tam ganglija šūnas vizuālo informāciju pārraida tieši uz smadzenēm.
Ārsti pacienta acī injicētu vīrusu, kas neizraisa slimību. Vīruss nesīs ģenētisko informāciju, kas nepieciešama, lai ganglija šūnās ražotu gaismas jutīgo kanālu proteīnus. Parasti stieņi, konusi un citas šūnas pārvērš gaismas informāciju neironu iedarbināšanas modeļu kodā, kas pēc tam tiek pārraidīts caur ganglija šūnām smadzenēs. Tā kā Retrosense terapija apietu šo informācijas apstrādi, smadzenēm var būt jāiemācās interpretēt signālus.
Līdz šim Retrosense un tā akadēmiskie līdzstrādnieki ir parādījuši, ka ārstēšana var atjaunot dažus grauzēju uzvedību, ko izraisa redze. Ārstēšana šķiet droša arī primātiem, kas nav cilvēkveidīgie primāti. Šo primātu optoģenētiski modificētās gangliju šūnas reaģē uz gaismu, taču uzvedības testi nav iespējami, jo nav tīklenes deģenerācijas primātu modeļu, kas nav cilvēkveidīgie primāti, saka Retrosense izpilddirektors Šons Ainsvorts.
Retrosense plāno sākt savu pirmo klīnisko izpēti 2013. gadā ar deviņiem aklajiem pigmentozes retinīta pacientiem.