Vai 850 000 USD par akluma ārstēšanu ir tā vērts?

Kategorija: Biotehnoloģija Ievietots 03. janvāris

Spark Therapeutics, kas ražo terapiju, šodien paziņoja par milzīgo cenu. To sauca par Luxturna, un FDA to apstiprināja decembrī, taču Spark toreiz neatklāja cenu.

Tagad tā ir. Un tas ir daudz.

Savā klasē. Vienīgā apstiprinātā gēnu terapija iedzimta akluma veidam maksās 425 000 USD par aci — visdārgākā vienreizējā zāļu deva ASV — 850 000 USD abām acīm, kas būtu vairāk nekā 10 reizes lielāka par amerikāņu ģimenes vidējo tīro vērtību.

Kurš būs ieguvējs? Terapija ir paredzēta, lai atjaunotu redzi cilvēkiem, kuriem ir specifiska ģenētiska mutācija, kas izraisa tīklenes deģenerāciju. Spark nav norādījis, cik cilvēku tas ir, taču pēc mūsu pašu aplēsēm tas var būt mazāk nekā 30 pacientu gadā.

Vai tas ir tā vērts? Lai gan terapija aptur pacientu redzes pasliktināšanos un pat atjauno redzi, tā nav ārstēšana, un neviens nav pārliecināts, cik ilgi tā turpinās. Turpretī Eiropā tirgū pieejamā gēnu terapija ar nosaukumu Strimvelis efektīvi izārstē pacientus ar retu imūndeficīta veidu par zemo un zemo cenu 714 000 USD.