211service.com
Vai gēnu terapija var izārstēt HIV?
Pētnieki saka, ka HIV pacientu imūnās šūnas var būt ģenētiski modificētas, lai tās pretotos infekcijai. Nelielā pētījumā ar cilvēkiem zinātnieki ziņo, ka, radot labvēlīgu mutāciju T šūnās, viņi var gandrīz izārstēt HIV pacientus.
Pētījumā, kas publicēts New England Journal of Medicine trešdien pētnieki ziņo, ka viņi var izmantot genoma rediģēšanu, lai no jauna radītu retās mutācijas, kas ir atbildīgas par aptuveni 1 procenta iedzīvotāju aizsardzību no vīrusa inficētiem pacientiem. Viņi ziņo, ka dažiem pacientiem, kuri saņēma genomu modificējošu ārstēšanu, uz laiku tika pārtraukta pretretrovīrusu zāļu lietošana, tika konstatēta vīrusu slodzes samazināšanās. Vienam pacientam vīrusu asinīs vairs nevarēja noteikt.
Cinka pirkstu nukleāzes ir viens no nedaudzajiem genoma rediģēšanas rīkiem, ko pētnieki izmanto, lai radītu īpašas izmaiņas dzīvo organismu un šūnu genomos (skatīt Genoma ķirurģija). Zinātnieki iepriekš ir izmantojuši genoma rediģēšanas metodes, lai modificētu DNS cilvēka šūnās un dzīvniekiem, kas nav cilvēki, tostarp pērtiķiem (skatiet pērtiķus, kas modificēti ar genoma rediģēšanu). Tagad, NEJM pētījums liecina, ka šo metodi var droši izmantot arī cilvēkiem.
No katra iesaistītā pacienta komanda ieguva imūnās šūnas no pacientu asinīm. Pēc tam viņi izmantoja cinka pirksta nukleāzi, lai izjauktu CCR5 gēna kopijas, kas kodē proteīnus uz imūno šūnu virsmas, kas ir kritisks HIV ieejas punkts. Pēc tam šūnas tika ievadītas atpakaļ katra pacienta asinsritē. Modifikācijas process nav ideāls, tāpēc tikai dažas šūnas pārnēsā modifikāciju. Aptuveni 25 procentiem šūnu ir pārtraukts vismaz viens no CCR5 gēniem, saka Edvards Lanfīrs, Sangamo Biosciences, Ričmondas, Kalifornijas, biotehnoloģiju uzņēmuma, kas ražo cinka pirkstu nukleāzes, izpilddirektors.
Tā kā šūnas pieder pacientam, nepastāv audu atgrūšanas risks. Modificētās T šūnas ir izturīgākas pret HIV infekciju, saka pētnieki.
Nedēļu pēc infūzijas pētnieki varēja atrast modificētas T šūnas pacientu asinīs. Četras nedēļas pēc infūzijas seši no 12 pētījumā iesaistītajiem pacientiem uz laiku pārtrauca lietot pretretrovīrusu zāles, lai pētnieki varētu novērtēt genoma rediģēšanas ārstēšanas ietekmi uz vīrusa daudzumu pacientu organismā. Četros no šiem pacientiem HIV daudzums asinīs samazinājās. Vienam pacientam vīrusu vairs nevarēja atklāt vispār. Vēlāk komanda atklāja, ka šim vislabākajam reaģētājam, protams, jau bija viena mutēta CCR5 gēna kopija.
Pacienti, kuriem ir viena bojāta CCR5 kopija, AIDS progresē lēnāk nekā tie, kuriem tā nav, saka Brūss Levins , Pensilvānijas Universitātes Medicīnas skolas šūnu un gēnu terapijas pētnieks un pētījuma līdzautors. Tā kā visām šūnām pacientam ar vislabāko atbildes reakciju jau bija viena traucēta CCR5 kopija, cinka pirksta nukleāzes modifikācijas rezultātā izveidojās T šūnas bez funkcionālām gēna kopijām. Tas nozīmē, ka šūnas ir pilnībā izturīgas pret HIV infekciju. Komanda tagad strādā, lai palielinātu imūno šūnu skaitu, kurām ir divas bojātas CCR5 kopijas.