Vecāki vēršas pie Prozac, lai ārstētu Dauna sindromu

Kad Southwest Airlines pilots Pols Vatsons nolaižas jaunā pilsētā, viņš bieži dodas prom, lai apmeklētu vietējo zinātnieku laboratorijas, kas pēta Dauna sindromu. Viņam patīk būt aktuālam, jo ​​viņa 14 gadus vecais dēls Neitans ir slims.

Un Vatsons var uzņemties zināmu atzinību par vienu ideju, kas izplatās vecāku vidū: ka zāles fluoksetīns, kas pazīstams arī kā Prozac, faktiski varētu ārstēt Dauna sindromu.

Pēc tam, kad bija izlasījis par pētījumiem ar pelēm, kas atklāja pozitīvas sekas no ārstēšanas ar grāvēju antidepresantu, Vatsons saņēma recepti savam dēlam, kurš šīs zāles lieto trīs gadus. Neitanam kognitīvi klājas diezgan labi, saka Vatsons, kurš dzīvo Džordžijā.

Viņš nav vienīgais bērns, kuram ir dotas zāles. Vecāku aktīvisti saka, ka ASV ir vismaz 200 bērnu ar Dauna sindromu, kuri saņem fluoksetīnu, lai palielinātu savu smadzeņu jaudu, un tas pats notiek arī ārzemēs. Es pazīstu vismaz 30 cilvēkus savā draugu lokā, kuru bērni lieto Prozaku, saka Lara Fonta, kura dzīvo netālu no Hjūstonas un savam sešgadīgajam dēlam Pārkeram sāka lietot fluoksetīnu, kad viņam bija 15 mēneši.

Dauna sindromu nevar izārstēt un zāles nevar ārstēt. Tas ir apgrūtinoši vecākiem. Bet neviens nevar pateikt, vai Prozac darbojas, jo līdz šim pētījumi ir vērsti uz pelēm, nevis cilvēkiem, un nav bijis klīnisko pētījumu par zāļu efektivitāti Dauna sindromā. Tikai daži farmācijas uzņēmumi pēta jebkādas slimības ārstēšanas metodes.

Pateicoties Vatsona aizstāvībai, tas drīz mainīsies. Šā mēneša beigās Teksasas Universitātes Dienvidrietumu medicīnas centra Dalasā ārsti plāno sākt uzņemt 21 grūtnieci, kuras augļiem ir diagnosticēts Dauna sindroms. Četrpadsmit tiks nejauši izvēlēti, lai lietotu fluoksetīnu, bet pārējie saņems placebo.

Pēc piedzimšanas bērni turpinās lietot tabletes līdz divu gadu vecumam, un pēc piedzimšanas viņi tiks regulāri novērtēti, novērtējot attīstības prasmes un veicot MRI attēlveidošanu. Šis pētījums ir pirmais organizētais fluoksetīna izmēģinājums Dauna sindroma ārstēšanai un viens no nedaudzajiem pētījumiem par jebkādām zālēm šī stāvokļa ārstēšanai.

Citi vecāki, kuru bērni lieto Prozac, arī uzskata, ka viņu bērni ir labāki par saviem vienaudžiem ar Dauna sindromu, saka Vatsons. Bet mēs īsti nezinām. Tāpēc mēs vēlamies narkotiku izmēģinājumu. Mēs vēlējāmies to leģitimizēt ar formālu pētījumu.

Lielais jautājums ir par to, vai Prozaks kaut kā var vadīt smadzeņu attīstību, ko cilvēkiem ar Dauna sindromu raksturo mazāk neironu, mazāks kopējais izmērs un zemāks IQ nekā parasti. Dauna sindromu, ko sauc arī par trisomiju 21, izraisa 21. hromosomas papildu kopija.

Izmēģinājuma pētījums nebūs pietiekami liels, lai pilnībā atbildētu uz šo jautājumu, daļēji tāpēc, ka bērni ar Dauna sindromu piedzimst ar lielām kognitīvo simptomu atšķirībām. Bet, ja rezultāti ir daudzsološi, pētījums varētu tikt paplašināts arī citās slimnīcās, saka Kerola Tamminga, UT Southwestern psihiatrijas nodaļas vadītāja un pētījuma vadītāja.

Pols un Petija Vatsoni ar savu 14 gadus veco dēlu Neitanu, kuram ir Dauna sindroms.

Tammingai ir personiskas intereses; viņai bija māsa ar Dauna sindromu, kura nomira savos divdesmit gados. Viņas IQ, iespējams, bija 30, saka Tamminga. Viņa saka, ka zāles, kas varētu palīdzēt pat mēreni, būtu ievērojams progress.

Prozac nonāca tirgū 80. gadu vidū un kļuva par tūlītēju komerciālu panākumu. Daudzas grūtnieces jau lieto šīs zāles, ja ir nomāktas, lai gan tas nav bez bažām. Dažos pētījumos šīs zāles ir saistītas ar nelielu nopietnu plaušu un sirds problēmu, priekšlaicīgas dzemdības un paaugstinātu autisma risku. Bet citi nav konstatējuši lielu iedzimtu defektu pieaugumu.

Ideja par fluoksetīna lietošanu Dauna sindroma ārstēšanai vecāku vidū sāka popularizēties apmēram pirms 10 gadiem pēc tam, kad daži agrīni laboratorijas pētījumi ar dzīvniekiem uzrādīja daudzsološus rezultātus.

Kopš tā laika ir bijis vairāk pierādījumu, ka zāles varētu palīdzēt, jo īpaši 2014. gada pētījums, ziņots žurnālā smadzenes, Itālijas pētniece Renata Bartesaghi. Kad viņa iedeva fluoksetīnu pelēm, kuru mazuļiem ir Dauna sindroma grauzēju versija, dzīvnieki piedzima ar normālu neironu skaitu.

Mēs saskaitījām šūnu skaitu katrā mazuļu smadzeņu daļā, saka Bartesaghi. Katrā pārbaudītajā daļā neironu skaits bija normāls.

Vatsons saka, ka viņš jau deva Neitanam fluoksetīnu, kad ieraudzīja žurnāla rakstu un nosūtīja to Metam Baierlijam, UT Southwestern psihiatrijas profesoram, lai izvirzītu ideju par organizētu pētījumu par bērniem, kas varētu pierādīt, vai viņa lēmums bija pareizs.

Baierlijs, kurš nesen pārcēlās uz Montānas universitāti, bet joprojām ir iesaistīts izmēģinājumā, stāsta, ka, pārskatot to, kas bija zināms par Prozaka ietekmi uz dzīvniekiem, viņš atklāja, ka septiņi no astoņiem pētījumiem ar Dauna sindroma peļu modeļiem ir pierādījuši fluoksetīna priekšrocības. Bet Baierlijs uzskatīja, ka zinātnei ir nepieciešams pirmsdzemdību pētījums, nevis bērniem, kuru smadzenes tiek attīstītas tālāk.

Es atklāju, ka smadzenēs ir ievērojama ietekme uz otrā trimestra beigām un noteikti pēc dzimšanas, saka Baierlijs. Es jutu, ka, lai izmantotu fluoksetīna potenciālos ieguvumus, mums bija jāiejaucas, pirms šīs izmaiņas notiek.

Augļu ārstēšana ar jebkādām zālēm ir neparasta. Rezultātā, saka Byerly, UT pētījumā ir 14 līdzizmeklētāji, kas ir aptuveni trīs reizes vairāk nekā parasti, tostarp pirmsdzemdību speciālisti un farmakologi, kuri uzraudzīs notiekošo. Itālijā Bartesahi saka, ka Itālijas ētikas komiteja noraidīja viņas pašas lūgumu pārbaudīt fluoksetīna ietekmi uz grūtniecēm, lai gan viņa pašlaik pārbauda šīs zāles dažiem bērniem ar Dauna sindromu.

Fluoksetīns darbojas, palielinot serotonīna, neirotransmitera, pieejamību, kam ir nozīme garastāvoklī, bet arī neironu veidošanās regulēšanā jaunattīstības smadzenēs. Palielinot serotonīna līmeni grūtniecības laikā, Bartesaghi un Byerly domā, ka zīdaiņi ar Dauna sindromu varētu piedzimt ar smadzenēm, kas ir tuvāk normālai.

Citi pētnieki, piemēram, Diāna Bjanki no Tuftsas Universitātes Medicīnas skolas, vilcinās ievadīt fluoksetīnu grūtniecēm, kuras nav nomāktas, taču ir arī sākušas meklēt citas zāles, kas varētu ārstēt Dauna sindromu (skatiet sadaļu Prāta maiņa).

Bet Baierlijs uzskata, ka antidepresanta drošības profils ir tik labi izpētīts, ka nav ievērojama riska. Kāpēc gan to nepārbaudīt? viņš saka.

Simtiem vecāku jau ir nonākuši pie tāda paša secinājuma. Un daži, piemēram, Dominika Kuchta, pat ir lietojuši zāles grūtniecības laikā. Kučta, Polijas pilsone, kura dzīvo Apvienotajā Karalistē, stāsta, ka viņa lietoja Prozaku 2014. gadā, kad bija stāvoklī ar savu dēlu Tomašu, un pēc pirmsdzemdību testa uzzināja, ka viņš piedzims ar Dauna sindromu.

Tomašam, kuram tagad ir 21 mēnesis, ir zems muskuļu tonuss, kas raksturīgs bērniem ar Dauna sindromu, bet 18 mēnešu vecumā viņš varētu teikt, ka suns, ābols un lācis.

Viņš zina, ka karote ir ēšanai, cepure iet galvā, kaķis ņaud, stāsta Kučta, kurš stundām ilgi māca viņam foniku un rāda kartītes. Kamēr nav saņemti UT Southwestern pētījuma rezultāti, Kuchta nevarēs zināt, vai fluoksetīns palīdzēja.

Ir svarīgi zināt, vai tas ir saistīts ar farmakoloģiju vai es viņu mācu, viņa saka. Mana iekšējā sajūta ir tāda, ka tas ir maisījums.

paslēpties