211service.com
Viss, kas jums jāzina par gēnu terapijas daudzsološāko gadu
Dažiem laimīgiem pacientiem 2016. gads bija gads, kad gēnu terapija no solījumiem pārvērtās par ārstēšanu. Šī tehnoloģija, kas ilgu laiku tika uzskatīta par slimību izskaušanas veidu, pārskatot cilvēku DNS, guva lielus panākumus un sāka pārvērsties par reālu biznesu, piedāvājot dažas no pasaulē dārgākajām un revolucionārākajām zālēm.
Tātad, kas vispār ir gēnu terapija? ASV Pārtikas un zāļu pārvalde saka, ka tā ir jebkura ārstēšana, kurā cilvēka ķermenim tiek pievienots aizstājējgēns vai tiek inaktivēts slimību izraisošs gēns. To parasti dara, pievienojot šūnām jaunas instrukcijas, izmantojot miljardiem vīrusu, kas pildīti ar pareizām DNS virknēm.
Tas izklausās sarežģīti, un tā arī ir. Gēnu terapija pirmo reizi tika pārbaudīta cilvēkā 1990. gadā, taču biedējošās blakusparādības pārvērta gēnu labošanas ideju par zinātnisku aizmuguri. Un lauks nav pārvarējis visas savas problēmas. Mēs sākām gadu ar stāstu par Glybera , kas tika pasludināta par pirmo apstiprināto gēnu ārstēšanu, kuras mērķis bija labot iedzimtu gēnu kļūdu. Tomēr narkotiku cena bija 1 miljons ASV dolāru, un, ņemot vērā jautājumus par to, cik labi tās darbojas, tās ir kļuvušas par medicīnisku un komerciālu kritumu.
Bet zinātnieki nav padevušies. Un nav arī biotehnoloģiju uzņēmēju. Viņi ir tuvāk nekā jebkad agrāk, lai pierādītu, ka gēnu terapija ir patiesa. Lūk, kas notika 2016. gadā.
Pirmā izārstēšana: Gēnu terapijas sapnis ir salabot jūsu DNS, lai jūs vairs neslimotu — tas ir līdzeklis. 2016. gadā Itālijas zinātnieki Milānas Sanrafaeles teletona gēnu terapijas institūtā ziņots ka viņi bija izārstējuši 18 bērnus no retas, bet briesmīgas imūndeficīta slimības ADA-SCID. Viņi izņēma bērnu kaulu smadzenes, pievienoja gēnu, lai padarītu ADA enzīma trūkumu viņu organismā, un aizstāja to. Tehnoloģiju apskats paskaidroja, kā ārstēšana, ko tagad sauc par Strimvelis un pieder Glaxo, ilga 14 gadus, lai izstrādātu un pārbaudītu. Eiropā tas tika apstiprināts šā gada maijā.
Naudas atdošanas garantija: Cik maksās gēnu terapija? Tas ir jautājums, kas mulsina veselības ekonomistus un pašus uzņēmumus. Ja ražotāji vēlas gūt peļņu, ārstējot īpaši retas slimības ar vienreizējiem medikamentiem, gēnu terapijas saraksta cenām būs jābūt stratosfēriskām. Tas varētu pārbaudīt apdrošinātāju vai valdību vēlmi maksāt, taču nozare jau kļūst radoša. Piemēram, Glaxo teica, ka par Strimvelis iekasēs 665 000 USD, taču mēs atklājām ziņu, ka augstā cena nāk kopā ar pirmo gēnu terapijas garantiju. Glaxo ārkārtējais solījums Eiropā: ja pacients netiks izārstēts, tas atdos naudu.
Nākamā varētu būt hemofilija : Gēnu terapija kļūs traucējoša, kad tā sāks ārstēt biežāk sastopamas iedzimtas slimības. Lai saprastu, kāda veida ekonomiska un sociāla ietekme varētu būt, apsveriet hemofiliju, asiņošanas traucējumus. Šī slimība skar vienu no 5000 vīriešiem, un tās ārstēšana maksā neticami daudz. Bieži pacienti izmanto aizstājējus asinsreces faktorus, kas maksā 200 000 līdz 1 miljonu ASV dolāru gadā, padarot hemofiliju par naudas govi tādām zāļu kompānijām kā Bayer, kas pārdod aptuveni 10 miljardus ASV dolāru gadā. Varat derēt, ka Bayer un draugi šogad uzmanīgi vēro Filadelfijas uzņēmuma Spark Therapeutics un citu vēsturiskos eksperimentus, kas parāda, ka viena gēnu terapijas deva var apturēt asiņošanu uz visiem laikiem. Apskatiet mūsu stāstu par vienu no Spark pacientiem, kurš saka, ka ir pilnībā izārstēts.
Acu pārslēgšana: Šai ir jābūt vienai no gada stilīgākajām idejām. Februārī mēs ziņojām par to, kā Teksasas ārsti plāno neredzīga cilvēka acīs injicēt gaismu uztverošu aļģu gēnus, potenciāli atjaunojot spēju redzēt. Mēnesi vēlāk veiktais tests bija pirmā reize, kad cilvēkam tika izmantots vesels gēns no citas sugas. Tas bija arī pirmais optoģenētikas tests cilvēkam, jo ir zināms gaismas un gēnu terapijas paņēmiens, lai kontrolētu nervu šūnas. Uzņēmums RetroSense, kas radīja ārstēšanu, ātri iegādājās Allergan, izrādot interesi par galvenajām zāļu kompānijām.
Gēnu rediģēšana: Šodienas gēnu terapija ir par pievienojot gēni — teiksim, lai aizstātu to organismā, kas nedarbojas. Bet ko darīt, ja jums ir jāizdzēš nepareizi funkcionējošs gēns vai vēlaties to faktiski pārrakstīt? Lai to izdarītu, vēlēsities veikt gēnu rediģēšanu. Zinātnieku prātus ir satriekusi CRISPR — izrāvienu metode, kas lēti var mainīt DNS dzīvās šūnās, kas, visticamāk, nodrošinās nākamo gēnu terapijas inovāciju vilni. Šeit ir mūsu dziļā niršana par centieniem pārvarēt muskuļu distrofiju un glābt jaunu vīrieti Benu Duprē, izmantojot CRISPR gēnu terapiju.
Vēža revolūcija : Lai gan tas ne vienmēr tiek uzskatīts par gēnu terapijas veidu, revolucionārs vēža ārstēšanas veids ir tieši tāds. Ārsti izmanto gēnu inženieriju, lai pārprogrammētu imūnās šūnas, ko sauc par T šūnām, lai iznīcinātu noteiktus vēža veidus. Ārstēšanas līdzekļi strauji izplatās tirgū, un tie izrādās tikpat riskanti, kā arī spēcīgi. Šo pieeju veicina arī jaunas gēnu rediģēšanas metodes. Šogad mēs uzzinājām, ka ASV komanda plāno izmantot CRISPR, lai palielinātu vēža T-šūnu ārstēšanu saskaņā ar plānu, ko, kā izrādījās, atbalstīja interneta miljardieris Šons Pārkers, kurš apgalvo, ka vēlas uzlauzt vēzi. (Tomēr diezgan drīz grupa Ķīnā viņus pārspēja pirmo reizi pasaulē.)
ASV apstiprinājumi nākamgad : Ar tik daudziem daudzsološiem cilvēku pārbaužu rezultātiem 2017. gads būs gads, kad vairākas gēnu terapijas nonāks Pārtikas un zāļu pārvaldē. Tie ietver iedzimta akluma ārstēšanu, ko izstrādājuši Spark, Glaxo’s Strimvelis, un vēža ārstēšanu no Novartis un Kite Pharma. ASV apstiprināšana būs izrāviena brīdis biotehnoloģiju nozarē.
Sirds sāpes un cerība : Medicīna ir saistīta ar pacientiem, viņu cerībām, stāstiem un bieži vien viņu traģēdijām. Gēnu terapijas pēkšņā ienākšana ar solījumu uz visiem laikiem izbeigt noteiktas postošas slimības ir tikai palielinājusi likmes. Šogad mēs dzirdējām stāstu par pusaudzi un viņa piedāvājumu piedalīties eksperimentālā gēnu terapijas izmēģinājumā, pirms viņš kļuva akls. Un no Itālijas nāca satriecošs stāsts par ģimenēm, kas sadalījās, jo radikāla gēnu aizstāšana izglāba dažus brāļus un māsas no smadzeņu slimības, bet nāca par vēlu citiem.